Europejski regulator zatwierdził rozszerzenie wskazań dla blinatumomabu. Lek można będzie stosować w monoterapii u pacjentów pediatrycznych od 1. roku życia z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) bez chromosomu Philadelphia z komórek prekursorowych linii B CD19 (+), którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby po wcześniejszym otrzymaniu co najmniej dwóch terapii lub allogenicznego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych.
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest szybko postępującym nowotworem krwi i szpiku kostnego, który występuje zarówno u dorosłych, jak i u dzieci. W Europie co roku diagnozuje się ją u około 5000 dzieci.
Zatwierdzenie blinatumomabu opiera się na wynikach badania fazy I/II '205 - otwartego, wieloośrodkowego, jednoramiennego badania, które oceniało skuteczność i bezpieczeństwo blinatumomabu u dzieci i młodzieży z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką ALL z komórek prekursorowych linii B.
Uczestnicy otrzymywali blinatumomab w ciągłym wlewie dożylnym. Dawka dla tego badania wynosiła 5 μg/m2/dzień w dniach 1-7 i 15 μg/m2/dzień w dniach 8-28 w pierwszym cyklu, następnie dwa tygodnie przerwy i 15 μg/m2/dzień w dniach 1-28, po których następowały dwa tygodnie przerwy w kolejnych cyklach. W przypadku wystąpienia zdarzeń niepożądanych możliwe było dostosowanie dawki. Pacjenci, którzy odpowiedzieli na blinatumomab, ale później wystąpił u nich nawrót choroby, mieli możliwość ponownej terapii tym lekiem.
Wśród 70 pacjentów leczonych zalecaną dawką, mediana wieku wynosiła osiem lat (zakres: od siedmiu miesięcy do 17 lat), 40 z 70 (57,1 procent) było leczonych alloHSCT przed otrzymaniem blinatumomabu, a 39 z 70 (55,7 procent) miało chorobę oporną na leczenie. Średnia liczba cykli leczenia wynosiła 1,5.
20 na 70 pacjentów (28,6 procent) uzyskało całkowitą remisję lub całkowitą remisję z częściową odnową liczby komórek krwi obwodowej w dwóch cyklach leczenia, przy czym 17 z 20 pacjentów (85 procent) odpowiedziało w pierwszym cyklu.
Blinatumomab to bispecyficzne przeciwciało angażujące limfocyty T. Bispecyficzne przeciwciała angażujące limfocyty T są nowatorską technologią immuno-onkologiczną, która może zostać zaprojektowana jako terapia celowana w dowolny antygen nowotworowy pojawiający się w dowolnym typie nowotworu. Zmodyfikowane przeciwciała zostały zaprojektowane do niszczenia złośliwych komórek przy użyciu własnego układu odpornościowego pacjenta poprzez połączenie endogennych limfocytów T z komórką nowotworową. Przeciwciała tego typu pomagają połączyć limfocyt T z komórką docelową. Limfocyt T uwalnia substancje toksyczne, które prowadzą do śmierci komórki rakowej (apoptoza).
Blinatumomab angażuje limfocyty T, które wiążą się swoiście z cząsteczką CD19, ulegającą ekspresji na powierzchni komórek wywodzących się z linii B oraz z cząsteczką CD3 ulegającą ekspresji na powierzchni limfocytów T.
W 2014 r. blinatumomab został uznany przez FDA za terapię przełomową i w trybie priorytetowym uzyskał w USA pełną rejestrację w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych linii B u dorosłych i dzieci.
W Unii Europejskiej blinatumomab został zatwierdzony w 2015 r. w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B.
Źródło: inf. pras.
