Komisja Europejska wydała zgodę na włączenie do charakterystyki produktu leczniczego nilotynib informacji o możliwości odstawienia leczenia (Treatment Free Remission - TFR). Tym samym nilotynib stał się pierwszym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI), w którego ChPL dodano taki zapis w odniesieniu do pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę szpikową z chromosomem Philadelphia (Ph+ CML) w fazie przewlekłej.
– To ważny krok w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę szpikową, na który środowisko hematologów czekało od lat. To także dobra wiadomość dla pacjentów, którzy uzyskują trwałą odpowiedź molekularną na poziomie MR 4,5, a tym samym szansę na odstawienie leczenia w przyszłości – mówi dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie. – Należy jednak podkreślić, że kluczowe dla monitorowania choroby jest wykonywanie regularnych badań molekularnych, także po odstawieniu leczenia – dodaje dr Sacha.
Decyzja Komisji Europejskiej została oparta na wynikach 48-tygodniowych analiz dwóch badań (ENESTfreedom i ENESTop), które wykazały skuteczność, potwierdzając jednocześnie bezpieczeństwo odstawienia leczenia. Ponad 50% pacjentów z Ph+ CML w fazie przewlekłej było w stanie utrzymać głęboką odpowiedź molekularną (tj. na poziomie MR 4,5) po odstawieniu nilotynibu przyjmowanego w ramach terapii w pierwszej linii oraz po zmianie z preparatu imatynib.
Ważną część badań ENESTfreedom i ENESTop stanowiło regularne i częste monitorowanie odpowiedzi molekularnej u pacjentów po odstawieniu preparatu nilotynib. Pozwala to szybko wykryć ewentualną zmianę wyników i podjąć decyzję o konieczności ponownego wdrożenia leczenia.
Przewlekła białaczka szpikowa (CML) jest chorobą nowotworową krwi i szpiku kostnego, w której organizm pacjenta wytwarza nowotworowe białe krwinki. Niemal u każdego pacjenta z CML obserwuje się występowanie chromosomu Philadelphia (Ph+) w komórkach białaczkowych, co skutkuje wytwarzaniem białka o nazwie BCR-ABL, które wywołuje namnażanie chorobowo zmienionych białych krwinek.
Przewlekła białaczka szpikowa w populacji dorosłych osób stanowi dziś ok. 10-15% spośród wszystkich zachorowań na nowotwory krwi. Zapadalność na CML wynosi 1–2 przypadki na 100 tys. osób rocznie.
Źródło: materiały prasowe
