ThinkstockPhotos
Naukowcy testują innowacyjną metodę leczenia hemofilii. Terapia polega na wprowadzeniu do komórek wątroby prawidłowego genu kodującego czynnik krzepnięcia IX.
Do zastąpienia wadliwego genu jego poprawną wersją badacze wykorzystali enzym o nazwie nukleaza palca cynkowego (zinc-finger nuclease – ZFN), z kolei do jego dostarczenia do wnętrza hepatocytów użyto niechorobotwórczego wirusa.
Badanie, które przeprowadzono na małpach oraz na gryzoniach z niedoborem czynnika IX, zakończyło się sukcesem. Zwierzęta zaczęły produkować własny czynnik IX, a ich parametry krzepliwości ich krwi wróciły do normy.
Kolejnym etapem mają być badania kliniczne z udziałem dorosłych. Jeśli się powiodą, będzie można rozpocząć badania z udziałem dzieci urodzonych z hemofilią. Twórcy metody sięgają jednak dalej i maja nadzieję, że w podobny sposób leczyć będzie można także inne schorzenia o podłożu genetycznym.
Źródło: „New Scientist”
