Najnowszy raport Światowej Organizacji Zdrowia podaje, że każdego roku wykrywa się ponad 5000 nowych przypadków HIV. Tylko w 2017 roku z powodu AIDS zmarło ponad milion pacjentów. Niestety, pomimo że na świecie 36,7 mln osób jest dotkniętych HIV, to tylko około 22 milionów otrzymuje terapię antyretrowirusową, która nie umożliwia wyleczenia pacjenta.
Dzięki nowym odkryciom badacze sądzą, że są blisko całkowitej eliminacji wirusa. Przełomu dokonał multidyscyplinarny zespół naukowców z Lewis Katz School of Medicine na Temple University i University of Nebraska Medical Center. Badaczom udało się usunąć wirusa niedoboru odporności typu pierwszego (HIV-1) u zmodyfikowanych genetyczne myszy.
Pierwsze próby całkowitej na myszach wykazały, że edycja genów za pomocą technologii CRISPR-Cas9 nie jest w stanie w pełni wyeliminować wirusa z organizmu, ale wyniki były na tyle obiecujące, że zachęcały do dalszych badań.
W kolejnym eksperymencie wykorzystano udoskonalona terapię antyretrowirusową (LASER ARV), gdzie nowy lek (nie zatwierdzony jeszcze do stosowania u ludzi) w postaci nanokryształów był uwalniany przez wiele tygodni, utrzymując miano wirusa na niskim poziomie. Badanie miało na celu sprawdzenie czy LASER ARV może zmniejszyć ilość wirusa HIV tak, aby CRISPR-Cas9 całkowicie pozbył się wirusowego DNA.
Do testów badacze wykorzystali zmodyfikowane genetycznie myszy, które wytwarzały podatne na zakażenie HIV ludzkie limfocyty T. Grupę 29 gryzoni podzielono na 4 podgrupy: pierwsza (n=6) nie otrzymywała leczenia, u drugiej (n=6) zastosowano technologię CRISPR-Cas9, u trzeciej (n=10) LASER ARV, a w przypadku czwartej (n=7) CRISPR-Cas9 po LASER ARV.
Terapia łączona miała statystycznie wyższą skuteczność niż pozostałe. Eksperyment z wykorzystaniem najskuteczniejszej opcji powtórzono. W sumie wyeliminowano wirusa HIV u 9 z 23 myszy. Ponieważ terapie antywirusowe nie są lekiem na HIV i wymagają od pacjentów przyjmowania leków do końca życia więc gdyby można było zastosować to samo podejście do ludzi, oznaczałoby to możliwość porzucenia codziennych leków antyretrowirusowych. Takie leczenie byłoby prawdziwie przełomowe.
Metoda edycji genów CRISPR-Cas9 znana jest od kilku lat i nie jest bez skazy. Zauważono, że stosowana na jednym odcinku genomu powoduje też zmiany w innym. Do tego nawet genetycznie „humanizowane” myszy są jedynie pewnym modelem pojedynczych cech ludzkich, czy metoda będzie skuteczna i bezpieczna dla naczelnych, tego dowiemy się z kolejnych badań, bo zespół rozpoczął już testowanie metody u naczelnych innych niż ludzie. Próby na naczelnych mogą dać więcej danych ale to nie oznacza, że badania na ludziach rozpoczną się w krótkim czasie, jeśli w ogóle to nastąpi.
Źródło: Nature
