Fundacja Galien wspiera, ocenia i nagradza wyniki w obszarze innowacji naukowych, służących poprawie stanu ludzkiego zdrowia. Fundacja nadzoruje i kieruje działaniami dotyczącymi Prix Galien USA – nagrody przyznawanej za wybitne osiągnięcia w dążeniach do poprawy stanu zdrowia człowieka, uzyskiwane dzięki opracowywaniu innowacyjnych leków. Nagrodę Prix Galien powołano do życia we Francji dla upamiętnienia Galena – ojca nowoczesnej farmakologii.
Zwycięzcami tegorocznej edycji zostały firmy:
- w kategorii najlepszy produkt biotechnologiczny: Biogen & Ionis Pharmaceuticals, za lek nusinersen, przeznaczony dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA);
- w kategorii najlepsza substancja farmakologiczna: AbbVie i Genentech za lek venetoclax, stosowany w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) z delecją 17p;
- w kategorii najlepsza technologia medyczna: Exablate Neuro, za pierwsze zarejestrowane przez FDA urządzenie wykorzystujące skupioną wiązkę ultradźwięków do leczenia drżenia samoistnego (choroba Minora).
Nusinersen jest pierwszym lekiem dopuszczonym do stosowania w terapii SMA, choroby charakteryzującej się zanikiem neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i w dolnej części pnia mózgu. Zaniki te powodują poważne, stopniowe osłabienie i atrofię mięśni. U pacjentów cierpiących na najcięższe postaci SMA może wystąpić paraliż oraz trudności z wykonywaniem podstawowych funkcji życiowych, np. z oddychaniem i przełykaniem.
Chorzy z SMA typu I, czyli wymagający najbardziej intensywnej opieki, nie są w stanie osiągnąć sprawności samodzielnego siadania i przeżyć bez wsparcia oddechowego powyżej drugiego roku życia. W SMA typu II choroba ma łagodniejszy przebieg, lecz nadal istotnie wpływa na funkcjonowanie pacjentów.
Źródło: materiały prasowe
