O współczesnych możliwościach leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML) rozmawiamy z prof. Sebastianem Giebelem, hematologiem, kierownikiem Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezesem Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG.
Prof. Sebastian Giebel powiedział m.in.:
- Ostra białaczka szpikowa (AML) to nowotwór o bardzo agresywnym przebiegu.
- Bez odpowiedniego leczenia AML może doprowadzić do śmierci nawet w ciągu kilku, kilkunastu tygodni
- Leczenie powinno być bardzo intensywne, ukierunkowane na uzyskanie remisji.
- Bardzo intensywne leczenie (chemioterapia i transplantacja szpiku) możliwe jest u osób młodszych, bez dodatkowych obciążeń zdrowotnych.
- Niestety, około połowy chorych na AML to ludzie starsi, obciążeni. U nich do tej pory mieliśmy niewiele narzędzi terapeutycznych. Najczęściej stosowanym i uważanym za standardowym lekiem jest azacytydyna, jednak tylko u niewielkiego odsetka chorych ten lek jest w stanie wywołać odpowiedź i ją utrzymać.
- Ostatnie lata pokazały, że rokowanie u chorych na AML może poprawić zastosowanie nowych terapii, w tym leku celowanego – wenetoklaksu, który wybiórczo hamuje produkt genu BCL2.
- Duże badanie kliniczne, w którym porównywano skuteczność azacytydyny w skojarzeniu z wenetoklaksem do samej azacytydyny, pokazało, że w grupie leczonej oboma lekami uzyskano całkowitą remisję i u ponad 60% chorych, a prawdopodobieństwo przeżycia w 2-letniej obserwacji wzrosło z 20% w ramieniu azacytydyny do 40% w ramieniu terapii skojarzonej.
- Połączenie azacytydyny i wenetoklaksu stało się nowym światowym standardem leczenia AML we wspomnianej, trudnej grupie chorych [osoby starsze].
- Terapia azacytydyna + wenetoklaks powinna być stosowana już w pierwszej linii leczenia, bo wtedy szanse na jej skuteczność są największe.
- Póki co taka terapia nie jest w Polsce objęta refundacją. Można jedynie starać się o pozyskanie finansowania w ramach procedury dostępu ratunkowego do terapii lekowych.
- Jako Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów oraz Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych oczekujemy, że w niedługim czasie refundacja tej terapii stanie się faktem.