Pacjenci z chorobą Parkinsona wciąż czekają na przełomową opcję terapeutyczną. Wiele nadziei budzi metoda polegająca na przeszczepianiu komórek płodowych, które w organizmie biorcy podejmują aktywność dopaminergiczną. Testy trwają, jednak sposób ten obarczony jest dwoma poważnymi ograniczeniami – komórki pozyskiwane są od płodów pochodzących z przerwanych ciąż, a biorcy muszą na stałe przyjmować leki immunosupresyjne.
Wad takich pozbawiona jest eksperymentalna metoda opracowana przez zespół prof. Ernesta Arenasa z Karolinska Institute w Sztokholmie. Na czym polega?
Naukowcy zniszczyli najpierw u myszy neurony dopaminergiczne, wywołując objawy zbliżone do choroby Parkinsona. Następnie, posługując się technikami inżynierii DNA, zmodyfikowali niepatogennego wirusa w taki sposób, aby mógł przekazać komórkom glejowym cztery geny, dzięki którym przejdą one swoiste przeprogramowanie i uzyskają zdolność do wytwarzania dopaminy.
Warto przeczytać
Po pięciu tygodniach od podania wirusa, okazało się, że sprawność ruchowa myszy z odpowiednikiem choroby Parkinsona wyraźnie się poprawiła.
To pierwszy eksperyment, w którym udało się to osiągnąć poprzez przeprogramowanie komórek in vivo. Co ważne, w komórki dopaminergiczne zmieniły się tylko astrocyty w rejonie, do którego wprowadzone wirusa. Komórki w innych częściach ośrodkowego układu nerwowego gryzoni pozostały bez zmian. Nie zaobserwowano też żadnych innych efektów niepożądanych, np. pojawienia się guzów.
Szwedzkim badaczom udało się dokonać za pomocą wirusa podobnej przemiany ludzkich astrocytów in vitro. Jednak o tym, czy metodę będzie można przetestować na pacjentach zdecydują dalsze, wnikliwe testy jej bezpieczeństwa.
Naukowcy mają też pewne wątpliwości, czy jej skuteczność okaże się wystarczająca w najstarszej grupie chorych – nie wiadomo, czy ilość dopaminy wytwarzanej przez przeprogramowane komórki będzie u nich wystarczająca.
Źródła: Nature Biotechnology / New Scientist
