Czy możliwe jest bezpieczne zakończenie leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML), u których występuje tzw. chromosom Philadelphia (Ph+)? Odpowiedzi na to pytanie już wkrótce udzielą naukowcy – globalny program badań klinicznych „Path in CML” prowadzony jest w 37 krajach, w tym i w Polsce.
W wyniku prowadzonych przez ostatnie kilkadziesiąt lat badań dotyczących przewlekłej białaczki szpikowej Ph+ udało się przekształcić śmiertelną chorobę w schorzenie przewlekłe.
Początkowo celem terapeutycznym było uzyskanie remisji hematologicznej (normalizacja parametrów morfologii krwi obwodowej) i poprawa jakości życia pacjentów. W przeprowadzonym ostatnio przez francuskich badaczy z Intergroupe Français des Leucémies Myéloïdes Chroniques pilotażowym badaniu STIM, z użyciem bardzo czułych technik molekularnych stwierdzono, że część pacjentów, u których uzyskano trwałą odpowiedź molekularną i przerwano leczenie, nie wymagała dalszego stosowania farmakoterapii.
Obecnie celem stało się uzyskanie głębokiej i trwałej odpowiedzi molekularnej, co być może w przyszłości pozwoli u części chorych na CML Ph+ bezpiecznie zakończyć leczenie.
Program „Path in CML” jest długoterminową inicjatywą badawczą firmy Novartis, która obejmuje takie elementy jak prawidłowe leczenie CML, czułą i dokładną diagnostykę oraz właściwą opiekę medyczną. W badaniach weźmie udział 1600 chorych z 37 krajów na całym świecie – także w Polsce.
– Wyniki badań poznamy za kilka lat, jednak jeżeli okaże się, że możliwe jest bezpieczne odstawienie leczenia przynajmniej u części pacjentów, będzie to kolejny znaczący postęp terapeutyczny – powiedział dr hab. n. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Wydziału Lekarskiego UJ CM. – Aktualnie żadne obowiązujące wytyczne dotyczące leczenia CML nie obejmują zakończenia farmakoterapii u pacjentów cierpiących na to schorzenie. Takie próby mogą być podejmowane wyłącznie w ramach prawidłowo prowadzonych badań klinicznych – wyjaśnia dr Sacha.
– Potencjalne korzyści dla pacjenta są tu najistotniejszą i najoczywistszą kwestią, czyli uzyskanie trwałej remisji bez konieczności dożywotniego przyjmowania leków. Mamy także świadomość, że system ochrony zdrowia mógłby zrównoważyć koszty związane z leczeniem CML, jeśli długość terapii w pewnej podgrupie pacjentów, zamiast trwać całe dekady, zostałaby bezpiecznie i skutecznie ograniczona do określonej liczby lat – podsumował prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM.
W Polsce badania kliniczne prowadzone są w ramach 3 projektów:
- ENESTfreedom2 – jest to badanie kliniczne II fazy, którego celem jest sprawdzenie, czy możliwe jest zakończenie terapii u pacjentów, którzy osiągnęli głęboką i trwałą odpowiedź molekularną w trakcie przyjmowania inhibitora kinazy tyrozynowej II generacji w I linii leczenia.
- ENESTop4 – jest to badanie kliniczne II fazy. Jego celem jest zweryfikowanie, czy istnieje możliwość zakończenia terapii u pacjentów, którzy osiągnęli głęboką i trwałą odpowiedź molekularną w czasie leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej II generacji w II linii leczenia.
- ENESTpath1 – badanie kliniczne III fazy, które zostanie przeprowadzone tylko na terenie Europy. Celem tego badania jest sprawdzenie, czy u pacjentów, którzy nie osiągają głębokiej odpowiedzi molekularnej w trakcie długotrwałego stosowania inhibitora kinazy tyrozynowej I generacji, zastosowanie inhibitora kinazy tyrozynowej II generacji może przyczynić się do osiągnięcia i utrzymania przez tych chorych głębokiej odpowiedzi molekularnej, a następnie, czy możliwe będzie w tej grupie pacjentów bezpieczne zakończenie terapii.
Źródło: materiały prasowe
