SMA: Wymierne korzyści z leczenia w różnych grupach wiekowych

SHINE to znajdujące się aktualnie w fazie III, wieloośrodkowe i otwarte przedłużenie badania dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach klinicznych leku nusinersen. Jego celem jest długoterminowa ocena bezpieczeństwa oraz skuteczności klinicznej nusinersenu. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do pięciu lat.

Pod koniec kwietnia opublikowano wyniki częściowe badania SHINE, które objęły pacjentów przeniesionych z fazy III badania ENDEAR (n=89), u których rdzeniowy zanik mięśni wystąpił w wieku wczesnoniemowlęcym (wysokie prawdopodobieństwo rozwinięcia się SMA typu 1). Pacjenci ci rozpoczęli leczenie lekiem nusinersen podczas badania ENDEAR i kontynuowali je w badaniu SHINE (n=65) lub zostali przeniesieni z grupy placebo badania ENDEAR i włączeni do leczenia nusinersenem dopiero w ramach SHINE (n=24).

– Analiza wykazała, że uzyskano poprawę funkcji ruchowych i dłuższy okres przeżycia bez objawów zarówno w przypadku pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie wcześniej podczas badania ENDEAR i kontynuowali je w ramach SHINE, jak i tych rozpoczynających leczenie później w ramach SHINE, po poddaniu terapii pozorowanej w ramach badania ENDEAR” – powiedziała jedna z głównych autorek badania, dr Diana Castro z UT Southwestern Medical Center w Dallas.

Wyniki częściowe pokazały, że uczestnicy poddani leczeniu już podczas badania ENDEAR i kontynuujący je w ramach SHINE, a także ci poddani terapii pozorowanej podczas badania ENDEAR i rozpoczynający leczenie w ramach SHINE skuteczniej osiągali kamienie milowe rozwoju ruchowego w skali HINE-2 oraz rozwijali ogólne funkcje ruchowe w skali CHOP INTEND.

Mediana czasu zgonu lub przewlekłej wentylacji w przypadku pacjentów leczonych lekiem nusinersen w badaniu ENDEAR i kontynuujących leczenie w ramach SHINE wyniosła 73 tygodnie. Wśród pacjentów poddanych terapii pozorowanej mediana czasu zgonu lub przewlekłej wentylacji wynosiła podczas badania ENDEAR 22,6 tygodni.

Dodatkowa analiza przeprowadzona przez badaczy z Columbia University Medical Center pozwoliła ocenić podzbiór danych z dwóch wieloośrodkowych, otwartych badań klinicznych CS2 i CS12. Miała ona na celu zbadanie zmiany wyników osiąganych przez uczestników podczas testu 6 minutowego marszu (6MWT) oraz poziomu zmęczenia. W ramach tej analizy sprawdzono umiejętność chodzenia oraz męczliwość pacjentów chodzących (n=14) w wieku od 2 do 15 lat, chorych na rdzeniowy zanik mięśni typu 2 (n=1) lub typu 3 (n=13) w chwili włączenia do badania.

Według wartości początkowych, średni dystans marszu wśród uczestników wynosił 250,5 m, a męczliwość 14,8%. Po leczeniu lekiem nusinersen dystans marszu zwiększył się (średnio o 98 m), a jednocześnie męczliwość pozostała na stałym poziomie lub spadła (mediana spadku 3,8 %) podczas obserwacji trwającej blisko 3 lata.

– Dzięki terapii lekiem nusinersen pacjenci nie tylko byli w stanie maszerować dalej, ale także ich zmęczenie utrzymywało się na stabilnym poziomie lub spadało podczas ruchu – oba wyniki stanowią istotne korzyści w realnym życiu chorych na rdzeniowy zanik mięśni” – powiedziała jedna z głównych autorek badania prof. Jacqueline Montes z Columbia University Irving Medical Center w Nowy Jork, USA. – Ponadto analiza pokazuje, że korzyści płynące ze stosowania leku nusinersen zwiększają się wraz z upływem czasu w przypadku chorych na typ 2 i 3 rdzeniowego zaniku mięśni.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) polega na utracie neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i dolnej części pnia mózgu. Utrata komórek nerwowych prowadzi do ciężkiego, postępującego zaniku i osłabienia mięśni. U osób z najcięższym typem SMA może ostatecznie dojść do porażenia i trudności z wykonywaniem podstawowych czynności życiowych, takich jak oddychanie i połykanie.

Źródło: mat. pras.