Naukowcy z Salk Institute opracowali technikę umożliwiającą „edycję” mitochondrialnego DNA u embrionów, w szczególności usunięcie mutacji prowadzących do nieuleczalnych jak dotąd chorób genetycznych, związanych z mitochondriami.
Nowe „molekularne nożyce” przetestowano na razie na myszach, a także na ludzkim materiale genetycznym wszczepionym do mysich komórek jajowych. Wyniki są obiecujące. Metoda pozwoliła na rozpoznanie i usunięcie wadliwego DNA, bez naruszenia prawidłowego.
Choroby mitochondrialne zdarzają się średnio raz na 15 tys. urodzeń i dotyczą najczęściej tkanek o wysokim zapotrzebowaniu energetycznym – mięśni i układu nerwowego. Zazwyczaj są to miopatie, encefalopatie i neuropatie. Często obejmują narząd wzroku.
Kolejnym etapem badań nad metodą mają być testy na zarodkach ludzkich, co wzbudziło już kontrowersje natury etycznej. Jednak nie mniejsze wzbudza jedyna dostępna dziś alternatywa – jaką jest transfer mitochondrialnego DNA od zdrowej dawczynki, w wyniku czego na świat przychodzi dziecko, którego materiał genetyczny pochodzi od trzech osób.
Źródła: Cell / BBC News