Swissmedic, czyli szwajcarska Agencja ds. Rejestracji i Nadzoru nad Produktami Leczniczymi, wydała zgodę na stosowanie leku biologicznego okrelizumab w leczeniu dorosłych pacjentów z rzutowymi postaciami stwardnienia rozsianego (RMS) oraz pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS).
Postać pierwotnie postępująca (PPMS) dotyczy ok. 15-20% chorych. Stopień niepełnosprawności narasta w niej od początku i systematyczne, bez okresów rzutów i remisji, a problemy z chodzeniem pojawiają się już w początkowej fazie choroby. PPMS bezlitośnie, a przy tym dwukrotnie szybciej niż postaci rzutowe, prowadzi do ciężkiego, trwałego inwalidztwa. Ta grupa chorych była do tej pory pozbawiona skutecznych opcji terapeutycznych. Okrelizumab jest pierwszym lekiem, który został dopuszczony do stosowania w leczeniu PPMS.
Szwajcarski regulator podjął decyzję w oparciu o wyniki badania fazy III ORATORIO. Wykazano w nim, że u pacjentów z PPMS okrelizumab istotnie spowalniał progresję niesprawności i redukował objawy aktywności choroby w mózgu (zmiany w MRI), w porównaniu z placebo.
– Dla osób z PPMS to długo wyczekiwane wydarzenie, ponieważ to pierwsza terapia wykazująca skuteczność w tym wskazaniu – powiedział prof. Ludwig Kappos, ordynator Oddziału Neurologii i Polikliniki Uniwersytetu w Bazylei.
Rejestracja okrelizumabu obejmuje też chorych na rzutowe postaci SM. Skuteczność przeciwciała w tej grupie pacjentów oceniono pozytywnie w badaniach fazy III OPERA I i OPERA II. Okrelizumab wykazywał większą skuteczność w trzech głównych obszarach aktywności choroby, spowalniając narastanie niesprawności i istotnie redukując zmiany w MRI, w porównaniu z wysoką dawką interferonu beta-1a.
Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, które mają kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej i aksonów, co może powodować niesprawność u chorych na SM.
Badania przedkliniczne wskazują, że okrelizumab wiąże się z powierzchniowym białkiem CD20, które ulega ekspresji na określonych limfocytach B, ale nie na komórkach macierzystych ani plazmocytach, co sprzyja zachowaniu ważnych funkcji układu odpornościowego. Lek podawany we wlewie dożylnym co 6 miesięcy.
Szwajcaria jest pierwszym krajem w Europie Zachodniej, w którym zarejestrowany został okrelizumab. Dotychczas lek został dopuszczony do obrotu m.in. w Stanach Zjednoczonych, krajach Ameryki Południowej, Izraelu, Australii oraz na Ukrainie.
Na stwardnienie rozsiane cierpi około 2,3 miliona ludzi na całym świecie. Mechanizm choroby polega na nieprawidłowej pracy układu odpornościowego, który błędnie atakuje osłonkę mielinową ochraniającą i wzmacniającą komórki nerwowe w mózgu, rdzeniu kręgowym i nerwach wzrokowych, wywołując stan zapalny i w konsekwencji ich zniszczenie. Zniszczenie komórek nerwowych może wywoływać wiele różnych objawów, takich jak osłabienie mięśni, zmęczenie i zaburzenia widzenia i ostatecznie doprowadzić do niepełnosprawności.
W większości przypadków pierwsze objawy SM występują między 20. a 40. rokiem życia, w związku z czym choroba ta jest główną przyczyną nieurazowej niepełnosprawności wśród młodych dorosłych.
U osób ze wszystkimi postaciami SM obserwuje się aktywność choroby – zapalenie układu nerwowego i trwałą utratę komórek nerwowych w mózgu nawet wtedy, gdy objawy kliniczne nie są jawne lub nie wydają się nasilać. Istotnym celem leczenia SM jest jak najszybsza redukcja aktywności choroby mająca na celu spowolnienia progresji niepełnosprawności u danego pacjenta.
Źródło: materiały prasowe
