Polski Bank Komórek Macierzystych rozpoczął właśnie badanie kliniczne, w ramach projektu ALSTEM, którego celem jest opracowanie innowacyjnego produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATMP), opartego na komórkach mezenchymalnych z galarety Whartona (WJ-MSC) w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) oraz zebranie i opracowanie danych służących rejestracji produktu w Europejskiej Agencji Leków.
Dwóch pacjentów otrzymało już pierwsze planowane podania leku ATMP i są obecnie monitorowani. Jeśli dzięki tej metodzie uda się uzyskać znaczące spowolnienie przebiegu choroby, będzie to ogromny sukces i szansa dla pacjentów na wydłużenie życia.
Stwardnienie zanikowe boczne (amyototrophic lateral sclerosis, ALS) to choroba neurodegeneracyjna neuronu ruchowego (MND – motor neuron disease). Diagnoza ALS zazwyczaj jest stawiana późno, tzn. nawet po okresie roku od wystąpienia pierwszych objawów. Faza kliniczna choroby może rozpoczynać się od osłabienia mięśni kończyn, którym towarzyszy atrofia (zanik, zmniejszenie masy mięśniowej), przechodząc ostatecznie w porażenie kończyn, porażenie mięśni oddechowych i trudności z połykaniem i mową, które określane są odpowiednio mianem dysfagii i dyzartrii. Nie dysponujemy, jak dotąd, skutecznym leczeniem tego schorzenia. Od początku lat 90. XX wieku stosowany jest riluzol, który tylko w niewielkim stopniu spowalnia proces chorobowy, natomiast od 2017 roku stosowany jest edaravone, który również spowalnia proces chorobowy, jednak żaden z tych leków nie hamuje rozwoju choroby, której czas trwania to 3-5 lat. Edaravone nie jest zarejestrowany przez EMA do stosowania w Europie.
Pierwsze podania komórek WJ-MSC u pacjentów z ALS
Dotychczasowe wyniki badań przedklinicznych wykazują pozytywny wpływ komórek mezenchymalnych z galarety Whartona (WJ-MSC) u chorych z ALS w zakresie spowolnienia/powstrzymywania postępu ALS. Wyniki te należy potwierdzić w badaniach prospektywnych, które właśnie się rozpoczęły. Badacze w ramach projektu ALSTEM, prowadzonego przez Polski Bank Komórek Macierzystych, realizują badanie kliniczne pt. „Ocena wpływu komórek macierzystych galarety Whartona (WJ-MSC) na układ immunologiczny pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia bocznego zanikowego (ALS)”, którego celem jest wykazanie klinicznego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia ALS przy użyciu WJ-MSC. W następnym etapie byłoby możliwe przeprowadzenie badania klinicznego z pełną oceną skuteczności takiej terapii.
Projekt ALSTEM jest współfinansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (Program sektorowy InnoNeuroPharm w ramach Działania 1.2 "Sektorowe programy B+R" w ramach I Osi priorytetowej "Wsparcie prowadzenia prac B+R przez przedsiębiorstwa" Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój 2014-2020", Projekt współfinansowany ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego). Projekt uzyskał najwyższą punktację ekspertów spośród wszystkich zgłoszonych projektów badawczych.
Wiele danych wskazuje, że komórki MSC mogą pomóc niektórym pacjentom z ALS – mówi dr n. med. Beata Świątkowska-Flis z zespołu badawczego z ramienia Polskiego Ośrodka Terapii Komórkowych i Immunoterapii przy Centrum Medycznym Klara w Częstochowie, pełniąca rolę Głównego Badacza. - Dotychczas mogliśmy opierać się na danych pochodzących z odpłatnych terapii eksperymentalnych prowadzonych przez kilka ośrodków w Polsce. Teraz prowadzimy pierwsze prospektywne badanie kliniczne. Po nim będzie następne. Oczywiście cała procedura jest bezpłatna dla pacjentów.
Do realizacji badania wybrano Polski Ośrodek Terapii Komórkowych i Immunoterapii przy Centrum Medycznym Klara w Częstochowie. Do badania włączonych zostanie 20 pacjentów, którzy otrzymają trzy dawki leku co miesiąc i będą monitorowani przez 18 miesięcy. Kilka dni temu miało miejsce podanie pierwszej dawki u dwóch pacjentów z ALS. Pacjenci są obecnie monitorowani, w kolejnych dniach zostaną przeprowadzone kolejne podania u kolejnych pacjentów włączonych do badania.
Celem projektu jest również opracowanie panelu badań diagnostycznych, dzięki któremu będzie można określić, którzy pacjenci mogą lepiej reagować na terapię komórkową.
- Elementem Projektu jest opracowanie specjalnego panelu diagnostycznego, który w pierwszej kolejności pomoże zdiagnozować czynniki pozytywnie wpływające na terapię komórkową, a następnie być może pozwoli zmaksymalizować efekt terapeutyczny, czyli pokazać, które z oznaczanych parametrów (np. jaki poziom cytokin we krwi) sprawiają, że pacjent lepiej odpowiada na zastosowaną terapię – mówi dr n. med. Mariusz Grudniak, specjalista neurolog z Zespołu PBKM. - Ponadto dzięki temu będziemy w stanie określić bardzo szczegółowe parametry produktu ATMP, który będzie optymalny dla pacjentów o konkretnych cechach. Takie innowacyjne podejście może okazać się kluczowe.
Projekt ALSTEM pozwoli także na zebranie i opracowanie danych służących rejestracji w Europejskiej Agencji Leków (EMA) innowacyjnego na rynku europejskim produktu leczniczego terapii zaawansowanej opartego na komórkach mezenchymalnych galarety Whartona do leczenia chorych ze stwardnieniem zanikowym bocznym.
Więcej informacji na temat rekrutacji zainteresowani pacjenci mogą znaleźć TU
Źródło: materiał prasowy
