W tym roku pierwsi polscy pacjenci z chorobą Parkinsona zostaną poddani terapii genowej

Medexpress: Na jakie metody leczenia mogą liczyć dziś chorzy na Parkinsona?

Prof. Mirosław Ząbek: W Polsce chorych na Parkinsona jest przynajmniej 70 tysięcy. Są oni objęci są dobrą opieką specjalistyczną. W Polsce stosuje się takie same metody leczenia tego schorzenia, jak na świecie. Problemem jest dostępność do tych wysoko zaawansowanych technologii czy do neurologa zajmującego się układem pozapiramidowym. Jeśli chory przebrnie przez trudności kolejkowe i rejestracyjne, to może liczyć na „złoty standard” opieki, jaka dziś jest na świecie, czyli na głęboką stymulację mózgu. W metodzie tej, po kwalifikacji chorego, wszczepiamy do jego głowy, do jąder podstawy mózgu, cztery elektrody. Stymulator ukryty pod skórą klatki piersiowej. Może on być programowany i dostrojony tak, żeby ustępowały objawy choroby. Oczywiście neurolodzy mają jeszcze w zanadrzu terapie infuzyjne. Ablacji, czyli uszkodzeń trwałych, w zasadzie wykonuje się już bardzo mało.

W przyszłości, i to takiej nieodległej, chorzy mogą liczyć na terapię genową choroby Parkinsona. Dzisiaj, za pomocą terapii infuzyjnych czy głębokiej stymulacji mózgu, leczymy objawy choroby. To tak, jakbyśmy mieli gorączkę i podali aspirynę na obniżenie temperatury. Ale aspiryna nie leczy przyczyny choroby. Terapią genową natomiast będziemy w stanie cofnąć chorobę być może o kilka dekad i zredukować znacznie dawkę przyjmowanych leków.

Terapia genowa polega na przeniesieniu – za pomocą wektora wirusowego – genu kodującego produkcję pewnego enzymu. Oczywiście, nie będzie to szeroko dostępne w Polsce w najbliższym czasie, ale w moim ośrodku takie operacje odbędą się już w tym roku. Przygotowania do tego trwają u nas już kilka lat – jesteśmy na ich ostatnim etapie. Ale to są badania kliniczne, w związku z tym nie będą ogólnodostępne. To będzie grupa pacjentów, którzy zostaną wyselekcjonowani w oparciu o kryteria włączenia do grupy leczonej. Ale to jest początek tego, co już wkrótce być może się wydarzy i będzie ogólnodostępne na całym świecie.

Warto przeczytać

Choroba Parkinsona

Niezbędne jest szybkie wdrożenie kompleksowej i koordynowanej opieki