Emicizumab stanowi obecnie jedyną profilaktyczną metodę leczenia osób z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII oraz – dzięki ostatniej decyzji FDA – bez obecności tych inhibitorów.
To pierwszy lek, który istotnie ogranicza liczbę krwawień wymagających leczenia w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką z zastosowaniem preparatów czynnika VIII, która jest zalecanym standardowym postępowaniem. Lek można przyjmować samodzielnie drogą podskórną raz w tygodniu, co dwa lub co cztery tygodnie.
Lek zatwierdzono w oparciu o pozytywne wyniki dwóch badań fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. Profilaktyka z zastosowaniem emicizumabu prowadziła do statystycznie i klinicznie istotnej redukcji liczby epizodów krwawienia wymagających leczenia w porównaniu z niestosowaniem profilaktyki (pierwszorzędowy punkt końcowy badań).
W badaniu fazy III HAVEN 3 wśród osób dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII, otrzymujących profilaktykę z zastosowaniem emicizumabu raz w tygodniu (n=36) lub co dwa tygodnie (n=35), wystąpiła redukcja liczby epizodów krwawienia wymagających leczenia o odpowiednio 96% i 97% w porównaniu z osobami, które nie stosowały profilaktyki (n=18).
– Dotychczasowe metody profilaktycznego leczenia osób z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII wymagały wykonywania wlewów dożylnych kilka razy w tygodniu. Jednak nawet wówczas u chorych mogły nadal występować epizody krwawienia. W związku z tym istnieje potrzeba opracowania nowych opcji leczenia – tłumaczy dr Michael Callaghan, hematolog ze szpitala dziecięcego w Michigan, Detroit. – Decyzja FDA to ważny krok naprzód dla całej społeczności osób zainteresowanych leczeniem hemofilii typu A, ponieważ po raz pierwszy od niemal 20 lat pojawił się lek z nowej klasy terapeutycznej.
Emicizumab został zatwierdzony przez FDA w listopadzie 2017 r. do stosowania u osób dorosłych i dzieci z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII. EMA podjęła podobną decyzję z marcu 2018 roku.
Wniosek rejestracyjny dotyczący stosowania leku w hemofilii typu A bez obecności inhibitorów czynnika VIII, zawierający dane z badań HAVEN 3 i HAVEN 4, jest obecnie oceniany przez EMA.
Źródło: inf. pras.
