Podczas spotkania zorganizowanego przez Instytut Ochrony Zdrowia "Aktualne wyzwania w hematoonkologii - standardy leczenia oraz dostęp do danych na przykładzie programu leczenia szpiczaka” - 24 maja br. prof. Ewa Lech - Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii wskazała główne wyzwania w tym obszarze medycyny, zarówno potrzeby refundacyjne, jak i systemowe.
Postęp medycyny to nadzieja pacjentów
- Potrzeby refundacyjne zawsze będą, bo postęp medycyny jest ogromny, więc żebyśmy leczyli zgodnie ze standardami obowiązującymi na świecie, musimy cały czas na bieżąco starać o to, aby nowe cząsteczki były refundowane bez opóźnień po rejestracji europejskiej – apelowała prof. Ewa Lech Marańda.
Wśród najpilniejszych potrzeb refundacyjnych dla chorych na szpiczaka wymieniła przede wszystkim przeciwciała bispecyficzne.
Teclistamab znalazł się na liście TOP 10 priorytetów w hematologii i w wytycznych klinicznych. Wykazuje wysoką skuteczność i akceptowalny profil bezpieczeństwa dla chorych z zaawansowaną chorobą, którzy wykorzystali już inne możliwości terapeutyczne i dla których tradycyjna chemioterapia jest zbyt dużym i mało skutecznym obciążeniem. Obecnie dla tej grupy chorych brak jest dobrze tolerowanego i skutecznego leczenia, które mogło wydłużyć czas do progresji przy jednoczesnej poprawie jakości życia.
Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita Żyć ze Szpiczakiem im. Wiesławy Adamiec mówił, że w innych krajach UE teclistamab jest już refundowany. - Jest wielka potrzeba, żeby pacjenci w wyższych liniach leczenia, który chorują od lat byli dobrze zabezpieczeni – apelował. Opowiadał o chorych, którzy mieli możliwość skorzystania z tej terapii, między innymi o szefie europejskiej organizacji pacjentów ze szpiczakiem Myeloma Patients Europe (MPE) Hansie Scheurerze, który po dziewięciu linach leczenia zaczął być leczony bispecyfikami i osiągnął pełną remisje. – Nasz kolega czuje się zdrowy i bardzo trzymamy kciuki za to, żeby te terapie też się u nas pojawiły – powiedział.
Prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak jest chorobą nieuleczalną i wieloliniową. Dlatego cały czas istnieje potrzeba nowych terapii, mimo zupełnie szerokiego spektrum leków, które są dostępne w ramach programu lekowego. Dodał, że choroba z czasem staje się oporna i dlatego tak bardzo potrzeba nowych cząsteczek. - Muszą pojawiać się nowe leki, żeby zabezpieczać pacjentów, którzy nawet na te nowoczesne, dostępne terapie stają się oporni. Stąd apel środowiska, zarówno lekarzy, hematologów, czy lekarzy zajmujących się leczeniem tej choroby, jak i również pacjentów, by dostępność do nowych terapii zwiększać - wyjaśnił. Wskazał, że zarejestrowane terapie przeciwciałami dwuswoistymi są w Polsce niedostępne. - Tych cząsteczek bardzo brakuje, bo zabezpieczenie początkowej fazy szpiczaka nie załatwia problemu leczenia pacjentów z chorobą oporną, nawrotową w tej bardziej zaawansowanej postaci - podkreślił.
Wyzwania systemowe
Prof. Ewa Lech- Marańda wskazała najważniejsze wyzwania systemowe hematologii, m.in. wprowadzenie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej i gromadzenie danych oraz umożliwienie korzystania z danych z SMPT (systemu monitorowania programów terapeutycznych), finansowanie świadczeń diagnostycznych i leczniczych, m.in. badania immunofenotypowego, którego nie ma w koszyku świadczeń gwarantowanych, możliwość wykonywania w AOS badań genetycznych oraz ambulatoryzację opieki. – Potrzebujemy rejestru, który rzetelnie i na bieżąco, czyli nie pokazując jednorazowo obrazu sytuacji, ale w sposób ciągły monitorowałby, w jaki sposób leczony jest szpiczak plazmacytowy. Określałby też, wielkość populacji chorych, jaka jest konieczność zapewnienia terapii pacjentom po linii trzeciej, czwartej. My tego po prostu nie wiemy, a to w sposób bardzo efektywny pomogłoby planować koszty leczenia, odpowiednio określać potrzeby, dopasowywać finansowanie nowych terapii - wyliczał prof. Dominik Dytfeld.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im św. Jana z Dukli opowiadał o badaniu obserwacyjnym Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego POMOST. Analizuje ono ścieżki leczenia, sprawdza, jak często są wykonywane badania cytogenetyczne, czy jest optymalnie podawane leczenie wspomagające, jak dużo czasu pacjent spędza w szpitalu. –To jest projekt, który już kończymy. Natomiast teraz też zmieniła się sytuacja i wydaje się, że to SMPT daje nam pełny wgląd. My jako towarzystwo naukowe i eksperci powinniśmy mieć dostęp do tych danych i zobaczyć, jak wygląda optymalne wykorzystanie leków, czy rzeczywiście pacjenci sekwencyjnie przechodzą między danymi liniami leczenia. Chcemy też uczestniczyć w tym optymalnym systemowym wykorzystaniu zasobów - apelował.
Korzystanie z danych
Eksperci uczestniczący w debacie podkreślali, że na przykładzie programu leczenia szpiczaka można stworzyć pilotaż będący prekursorem wdrażania EHDS (european haelth data space) w Polsce. Dyrektywa unijna zobowiązuje od 2029 r. każdy kraj UE do udostępniania danych dotyczących zdrowia w Unii. Obecnie brakuje dostępu do danych ilościowych NFZ pochodzących z SMPT uwzględniających, aktualnie leczonych, nowo włączonych, kończących terapię pacjentów w programach lekowych, co utrudnia monitorowanie skuteczności terapii w czasie.
Agata Wolnicka, naczelnik Wydziału Programów Lekowych i Chemioterapii w Departamencie Gospodarki i Lekami NFZ poinformowała, że Fundusz podejmuje działania we współpracy z Centrum E-Zdrowia nad przejściem rejestru SMPT na platformą P1. Jest już pilotażowo realizowany jeden program lekowy dla guzów litych. - Chcemy, aby nowy system, który będzie budowany w P1 był o wiele bardziej przyjazny, jeżeli chodzi o wprowadzanie danych, zakres tych gromadzonych i zbieranych, ale też by pokazywał klinicystom, jak ich pacjenci są leczeni, czyli żeby dawał możliwość generowania różnego rodzaju zestawień i raportów, między innymi na temat oceny skuteczności leczenia – poinformowała. Dodała, że nowy rejestr będzie miał możliwość integracji z systemami, które są u świadczeniodawców. - Liczymy na zmiany legislacyjne, które zgłaszamy do Ministerstwa Zdrowia, umożliwiające docelowe uruchomienie całej tej platformy z wszystkimi programami lekowymi - zapowiedziała.
Eksperci apelowali, aby pilotaż uruchomić też dla programu lekowego szpiczaka. Agata Wolnicka powiedziała, że wymaga to zmian prawa, ale rozmowy w tym zakresie są prowadzone.
Iwona Rogalska, opiekująca się programami hematoonkologicznymi w Wydziale Programów Lekowych i Chemioterapii w Departamencie Gospodarki i Lekami NFZ zadeklarowała otwarcie na współpracę i zapewniła, że opinia ekspertów jest bardzo istotna dla prac podejmowanych w NFZ.
Prof. Dominik Dytfeld podkreślił, że zbieranie danych w szpiczaku jest istotne, bo ocena skuteczności terapii i wpływu na system opieki zdrowotnej w warunkach rzeczywistych jest wartościowa w wielu płaszczyznach. Pozwala ocenić, jak terapia wpływa na skuteczność leczenia, jakość życia i jak obciążany jest system.
- Będziemy współpracować z Państwem i zastanowimy się nad wprowadzeniem do pilotażu programu hematoonkologicznego lub będzie to jeden z pierwszych przenoszonych na P1 - zapewniła Agata Wolnicka.
- Idea jest taka, żebyśmy mogli z tego swobodnie korzystać i żeby płatnik i resort mógł na bieżąco w czasie rzeczywistym te dane analizować. A tak naprawdę analiza na końcu jest wspólna- i nasza kliniczna, i przedstawicieli NFZ. Więc ta ścieżka systemowa jest najbardziej właściwą - podsumowała prof. Ewa Lech – Marańda.
