O badaniach klinicznych oraz o wyzwaniach, perspektywach i stereotypach panujących w branży farmaceutycznej Iwona Schymalla, redaktor naczelna Medexpress.pl, rozmawia z dr. Maciejem Wieczorkiem, prezesem firmy Celon Pharma S.A.
Iwona Schymalla: Panie prezesie, jak z perspektywy polskiej firmy farmaceutycznej wygląda kwestia prowadzenia badań klinicznych w Polsce?
dr Maciej Wieczorek: Prowadzenie badań klinicznych jest sporym wyzwaniem dla firm farmaceutycznych przede wszystkim dlatego, że wciąż infrastruktura badań klinicznych w Polsce wydaje się, że nie jest dostatecznie rozwinięta. Aczkolwiek w ciągu ostatniej dekady obserwujemy olbrzymi wzrost i wiedzy, i świadomości, ale też przyjaznego podejścia regulatorów w zakresie prowadzenia badań klinicznych w Polsce.
Badania kliniczne są niezbędne w procesie rozwoju nowych terapii i metod diagnostycznych w medycynie. Wydaje się więc, że sprawne ośrodki kliniczne, które doskonale wiedzą, w jaki sposób prowadzić badania kliniczne, jak to zrobić efektywnie kosztowo, są absolutnie niezbędne po to, by branża biofarmaceutyczna mogła kwitnąć. To, co z całą pewnością cieszy, to fakt, że polskie firmy farmaceutyczne coraz odważniej dołączają do dużych koncernów międzynarodowych i prowadzą badania nad nowymi lekami.
Ale obecnie w Polsce ta sytuacja nie jest zbyt ciekawa, bo rejestruje się 350 badań klinicznych. A mając na względzie to, co Pan Prezes powiedział, co jest niezwykle istotne z perspektywy pacjenta, to trochę za mało.
Nie dość, że badań klinicznych rejestruje się mniej niż kilka lat temu, to wydaje się, że coraz częściej Polska traktowana jest tylko i wyłącznie jako wykonawca badań klinicznych. Tymczasem to, co jest najistotniejsze, to, co buduje wartościową wiedzę na temat rozwoju klinicznego leków, to jest umiejętność projektowania niestandardowych, często związanych z obserwacją i selekcją pacjentów (zwłaszcza w dekadzie leków celowanych) takich badań, dla których bylibyśmy w stanie tworzyć większą wartość niż tylko rekrutacja pacjentów do badania.
Ma Pan okazję, by spojrzeć na kwestię badań klinicznych i z perspektywy firmy farmaceutycznej, i firmy biotechnologicznej. Czym różnią się te perspektywy?
Trudno jest powiedzieć, czy te perspektywy są istotnie różne. W przypadku leków biotechnologicznych najczęściej mamy do czynienia z terapiami bardzo specjalistycznymi, gdzie koszt leku stanowi o koszcie całych badań klinicznych. W przypadku firm farmaceutycznych najczęściej te leki są znacznie tańsze. Badania są prowadzone na większych grupach pacjentów i częściej w tych chorobach, które nie są tak ciężkimi stanami dla pacjentów, jak w przypadku leków biotechnologicznych. Być może w lekach biotechnologicznych jest trochę większa niepewność co do potencjalnego ryzyka toksyczności, poważnych działań niepożądanych zwłaszcza przy pierwszych podaniach, aniżeli w przypadku leków opartych na małych związkach chemicznych.
Jest wiele stereotypów związanych z możliwościami prowadzenia badań klinicznych przez polskie firmy. Czy zgadza się Pan z tym stwierdzeniem? Jakie stereotypy tu najczęściej panują?
Funkcjonuje wiele mitów związanych z kosztami inwestycyjnymi w nowe produkty. Wciąż wydaje się, że badania kliniczne są bardzo kosztowne – co oczywiście jest prawdą, ale często zapomina się, że polskie firmy mają coraz więcej możliwości do pozyskiwania środków na prowadzenie własnych badań klinicznych, zaczynając od reinwestowania przychodów własnych ze sprzedaży, środki unijne, dofinansowania z NCBiR czy poprzez możliwości, jakie stwarzają mechanizmy giełdowe. Stereotypy wynikają z bardzo prostych schematów myślenia, według których wielkie korporacje wskazują koszty badań klinicznych, po prostu dzieląc swoje budżety badawczo-rozwojowe przez liczbę leków, które wprowadzają. Czyli, jeżeli weźmiemy pod uwagę, że duże firmy farmaceutyczne są zainteresowane największymi lekami o potencjalnie największej sprzedaży, to selekcja, jaka jest w nich przeprowadzana, powoduje, że tych leków wprowadzają mało. Dodatkowo, takie korporacje są mniej efektywne niż małe laboratoria czy mniejsze firmy, które są w stanie znacznie szybciej przeprowadzić proces rozwoju klinicznego leku. Więc realny koszt jest znacznie niższy, niż te podawane jako kilka miliardów dolarów. Jest on wysoki, ale musimy pamiętać, że na każdym etapie rozwoju klinicznego uzyskujemy dane, które powodują, że wartość naszego projektu jest znacznie większa. W związku z tym dla potencjalnie kilkuset firm w Polsce, które mam nadzieję w ciągu najbliższej dekady rozpoczną funkcjonowanie na polskim rynku, istnieje bardzo proste przesłanie: należy zacząć działać, robić to najlepiej, jak to jest możliwe, bo na każdym etapie zwiększamy wartość projektu. Duch innowacji, wynalazczości nie jest związany z gigantycznymi budżetami i wielkimi koncernami, ale z efektywnym wykorzystaniem naszej wiedzy, naszych głów. Czasami więcej można osiągnąć w grupie kilku zaangażowanych osób niż kilkuset naukowców korporacyjnych wyposażonych w „superlaboratoria”.
Mówił Pan Prezes o polskich firmach i o tych stereotypach w myśleniu na temat inwestycji w badania kliniczne. Jakie wskazałby Pan bariery dla przedsiębiorców nie tylko polskich firm, jeśli chodzi o prowadzenie badań klinicznych w Polsce?
Przede wszystkim trzeba poświęcić dużo czasu na przygotowanie każdego badania. Ta faza przygotowawcza jest decydująca, ponieważ eliminujemy ryzyko, które może pojawić się później. Musimy pamiętać, że mamy do czynienia z pacjentami, więc często to ryzyko jest nieodwracalne, jeżeli stanie się coś złego.
Na pewno trzeba się dobrze przygotować, należy zatrudnić profesjonalny zespół, ale też nie przerażać się kosztami. Te koszty się mnożą, owszem, ale dobrze rozumiejąc cały proces, jesteśmy w stanie tym sprawnie zarządzać. Jest wiele technik, które powodują, że możemy znacznie wcześniej uzyskać efekt kliniczny, tzw. proof of concept. Być może na mniejszej populacji pacjentów, ale taki, który będzie wartościowy dla potencjalnego partnera biznesowego, np. dużej firmy farmaceutycznej w przypadku próby odsprzedaży takiego projektu.
Podsumowując, gdybyśmy pokusili się o wskazanie szansy, żeby jednak dogonić Europę, to na jakie elementy zwróciłby Pan uwagę? Co powinno się zmienić?
Edukacja – to jest najważniejsza rzecz, zarówno na poziomie instytucji naukowych, ośrodków akademii, regulatorów, jak i samych firm farmaceutycznych. Potrzebna jest akceptacja większego ryzyka po stronie sponsorów badania. Moim zdaniem regulatorzy przede wszystkim powinni skupić się na bezpieczeństwie pacjentów i na kwestiach etycznych. Natomiast nie tak wnikliwie, biurokratycznie wnikać w kwestie projektowania badania. Jeśli przeanalizujemy czas badań klinicznych nowego leku, które przeciętnie trwają 10 lat, okazuje się, że ponad połowa z tego czasu to są różne procedury administracyjne związane z uzyskiwaniem zezwoleń, pozwoleń, zgód. Jest to w przeważającej mierze niepotrzebne. Kolejnym istotnym elementem jest wypracowanie pewnej zgody społecznej na temat wagi badań klinicznych jako podstawowego, fundamentalnego rozwoju nowoczesnej gospodarki w zakresie "life science". Tej zgody chyba tak do końca nie ma, szczególnie na poziome dofinansowań, gdzie często badania kliniczne nie są traktowane jako miejsce, gdzie należy wspierać przedsiębiorców. Dość dobrze jest pokryta ta część, która dotyczy przedklinicznych badań naukowych. Ale tak naprawdę bez możliwości wsparcia finansowania badań klinicznych jest mała szansa, że uzyskamy dużą wartość naszego projektu. Z pewnością zmiana stanowiska na poziomie finansowania badań klinicznych jako niezbędnego elementu plus edukacja, która może dać wszystkim uczestnikom rynku badań klinicznych łatwość podejmowania decyzji i dochodzenia do rozwiązań, doprowadzi przy przyspieszenia rozwoju klinicznego leków i racjonalnie ograniczy koszty.
Spółka farmaceutyczna Celon Pharma S.A. prowadzi obecnie 9 projektów innowacyjnych, w ramach których trwają prace nad lekami w obszarze onkologii, chorób metabolicznych (w tym cukrzycy), lekami autoimmunologicznymi i neuropsychiatrycznymi. Łączna wartość inwestycji B+R w tych obszarach na przestrzeni lat wyniesie od 100 do 200 mln zł. Spółka biotechnologiczna Mabion, zarządzana przez Macieja Wieczorka, wprowadzająca na rynek specjalistyczne leki biopodobne najnowszej generacji oparte na technologii przeciwciał monoklonalnych, zamierza we własnym zakresie dokonać procesu rejestracji leku MabionCD20 na obszarze całej Unii Europejskiej, gdzie przeprowadzi badania kliniczne we współpracy z kilkudziesięcioma ośrodkami w wybranych krajach Europy. Mabion wystąpił z wnioskami o zgodę na prowadzenie testów w zaplanowanych w ramach procedury państwach, zaś proces rejestracji badań będący jednym z warunków do rozpoczęcia badań klinicznych został sfinalizowany w sześciu krajach.
