Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) miał umożliwić chorym awaryjny dostęp do indywidualnie refundowanego leczenia. Brzmi dobrze, ale w teorii.
Jak działa ten mechanizm w praktyce? Sprawdzamy to na przykładzie ponatynimbu, inhibitora kinazy tyrozynowej 3 generacji, który jest wskazany u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz) oraz ostrą białaczką limfoblastyczną (OBL); i jest lekiem ratującym życie pacjentom z opornością lub nietolerancją na leczenie lekami 1 i 2 generacji. Warto podkreślić, że był to jeden z pierwszych leków, dla którego szpitale już w sierpniu 2017 roku, czyli zaraz po wejściu w życie nowych przepisów wysłały do MZ wnioski o sfinansowanie leczenia w ramach RDTL. Jednocześnie jest to technologia lekowa, która jako pierwsza uzyskała w ramach tej procedury pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, w ślad za którą MZ rozpoczęło wydawanie zgód dla szpitali na finansowanie terapii.
- Dobrze oceniam lek ponatynib. Jego najważniejszą zaletą jest to, że działa w mutacji T315I, w której nie działają inne leki - powiedział prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy ds. hematologii, kierownik Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Tłumaczył, iż lek jest stosowany nie tylko w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej, ale też ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (Ph). - Jest on używany, gdy zawodzą inne leki. Wtedy jest stosowany jako leczenie pomostowe do przeszczepienia komórek krwiotwórczych - zaznaczył prof. Jędrzejczak. Wyjaśnił, iż zastosowanie leku ponatynib przynosi efekty także w przypadku wcześniejszych faz leczenia, gdzie mogą być zastosowane inne leki, które w późniejszej fazie już nie działają. Zastosowanie leku ponatynib może umożliwić wykonanie zabiegu przeszczepienia komórek krwiotwórczych, który potencjalnie może spowodować nawet wyleczenie choroby. Lek ten zatem warunkuje dostęp chorego do tej metody leczenia.
Ponatynib był pozytywnie rekomendowany przez AOTMiT do objęcia refundacją w ramach programów lekowych. Decyzje te były opublikowane latem 2016 r. Od jesieni 2017 r. MZ wydaje zgody szpitalom na finansowanie terapii ponatynibem w ramach RDTL. - Wnioski te opiniowałem pozytywnie - powiedział prof. Jędrzejczak. Sytuacja ta nie dotyczy dużej grupy chorych. Większość z nich reaguje na leki pierwszego dostępu czyli imatynib. Pozostali reagują na lek drugiego i trzeciego dostępu. - Spośród tych trzech leków niektóre mogą być stosowane frekwencyjnie. Są różne mutacje, które powodują oporność. Dlatego dla niektórych z nich lepszym lekiem jest nilotynib, w innej dasatynib, jeszcze w innej bosutynib - wyjaśnił Jędrzejczak.
Uzyskaliśmy dane od przedstawiciela producenta ponatynibu, który potwierdza, że od sierpnia 2018 r. szpitale uzyskały łącznie zgody dla 9 pacjentów. Jednocześnie producent w tym czasie dostarczył do szpitali poprzez hurtownie farmaceutyczne łącznie 19 opakowań ponatynibu. Szacunkowo należy przyjąć, że leczeniem objęto 6 pacjentów, bowiem szpitale wnioskują na minimalny możliwy 3-miesięczny okres leczenia. Co zatem z pozostałymi pacjentami, dla których MZ wydało pozytywne decyzje?
Jak nie wiadomo o co chodzi, to chodzi o pieniądze. W RDTL pojawia się problem z finansowaniem leczenia na linii szpital - lokalny oddział NFZ, bowiem przepisy w tym zakresie nie są jasne.
