Szpiczak plazmocytowy (mnogi) jest chorobą nowotworową układu krwiotwórczego. Charakteryzuje się postępującym namnażaniem w szpiku kostnym zmienionych nowotworowo komórek układu odpornościowego, zwanych plazmocytami. Zmutowane komórki produkują białko, które zagęszcza krew, utrudniając jej przepływ, a dodatkowo odkłada się w narządach, prowadząc do ich uszkodzenia. Najczęściej dochodzi do zmian struktury kości, co skutkuje złamaniami, a także do osłabienia czynności krwiotwórczej szpiku (anemia) czy poważnych zaburzeń pracy nerek.
Dzięki intensywnym badaniom prowadzonym nad szpiczakiem mnogim, naukowcy poznali mechanizmy jego powstawania, a to z kolei pozwoliło na opracowanie nowych metod walki z tym nowotworem. – Trzeba mieć świadomość, jak ogromny postęp dokonuje się w leczeniu tej choroby – powiedział dr Dominik Dytfeld, hematolog z Katedry i Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu i prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego podczas VII Letniej Akademii Onkologicznej dla Dziennikarzy.
Jego zdaniem – szpiczak plazmocytowy z choroby nieuleczalnej w wielu krajach staje się już chorobą przewlekłą. Dzięki nowoczesnym terapiom chorzy po postawieniu diagnozy będą mogli średnio żyć nie trzy lata (jak jeszcze niedawno), nie 6-7 (jak obecnie), ale nawet 15 czy 20 lat – Z jednej strony jest to optymistyczna informacja, bo ten postęp jest widoczny, ale z drugiej strony - smutne jest to, że do wielu leków polscy pacjenci ciągle nie mają dostępu – podsumował dr Dytfeld.
Polskie realia
Choroba u większości pacjentów przebiega podobnie – ma specyficzne cykle, które różnią się czasem trwania u poszczególnych chorych. Po uzyskaniu remisji po zastosowaniu chemioterapii, wcześniej czy później dochodzi do nawrotu. – Chciałbym Państwu uzmysłowić, jak wygląda życie ze szpiczakiem – powiedział do zgromadzonych na konferencji dziennikarzy dr Dominik Dytfeld. – Jest to swego rodzaju układanie cegiełek. Im mamy więcej terapii, czyli tych cegiełek, i więcej możliwości ich kojarzenia, tym życie pacjenta staje się dłuższe.
– Niestety, wiele z nowoczesnych leków, tzw. immunomodulujących, z których korzystają już chorzy w innych krajach Europy, w Polsce nie jest dostępnych z powodu braku refundacji – podkreślił hematolog.
Pierwszym lekiem z tej grupy zarejestrowanym w terapii szpiczaka plazmocytowego był talidomid. Identyfikacja jego działań immunomodulujących, przeciwzapalnych i antyangiogennych zaowocowała opracowaniem analogów o zwiększonej aktywności i mniejszej toksyczności. Tak powstał lenalidomid, który stanowi podwójną broń na ten nowotwór, bo z jednej strony celuje w nieprawidłowe komórki, a z drugiej aktywuje układ odpornościowy. – Rewolucja dokonała się dzięki trzem lekom – talidomidowi, lenalidomidowi i bortezomibowi – powiedział dr Dominik Dytfeld. – Łączenie tych terapii zmieniło oblicze hematoonkologii i faktycznie doprowadziło do wydłużenia czasu przeżycia u pacjentów ze szpiczakiem.
Pytanie tylko, kiedy polscy pacjenci będą mogli w pełni korzystać z postępów medycyny? Lenalidomid w wytycznych międzynarodowych występuje jako opcja leczenia pierwszoliniowego. Jednak w Polsce jest inaczej – lek refundowany jest ze wskazaniem do leczenia dopiero przy nawrotach choroby. – Chcielibyśmy go mieć już w pierwszej linii – przyznaje hematolog. – Zwłaszcza że doświadczenia z wielu krajów Europy pokazują, że im wcześniej podaje się nowoczesne leki, tym leczenie jest bardziej pomyślne.
Szpiczak nawrotowy i oporny
Uznaną metodą leczenia szpiczaka u pacjentów stosunkowo młodych, będących w dobrej kondycji jest chemioterapia połączona z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych. Jednak trzeba pamiętać, że szczyt zachorowań na ten nowotwór przypada na 6 i 7 dekadę życia, a więc dotyczy szczególnie „wymagającej” grupy pacjentów, często cierpiących na kilka chorób jednocześnie, co znacznie podnosi ryzyko powikłań po przeszczepie.
W szczególnie trudnym położeniu są chorzy na szpiczaka, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia szpiku, nie odpowiadają na terapie lub mają nawrót choroby, a wykorzystane wcześniej leczenie nie jest już u nich skuteczne. Dla tych pacjentów w Polsce brakuje terapii. W ocenie towarzystw naukowych kolejnym lekiem przy nawrocie choroby powinien być lek immunomodulujący trzeciej generacji – pomalidomid. W badaniach klinicznych udowodniono, że terapia ta wydłuża średni czas przeżycia do 13 miesięcy, co w praktyce oznacza, że niektórzy pacjenci mogą żyć ze szpiczakiem nawet 5 lat dłużej. Zaletą pomalidomidu jest niska neurotoksyczność przy silnym działaniu immunomodulującym (silniejszym od talidomidu i lenalidomidu) oraz fakt, że mogą go stosować nawet chorzy, u których doszło do uszkodzenia nerek. W wielu krajach Europy (m.in. w Czechach, Słowacji) leczenie pomalidomidem chorych ze szpiczakiem plazmocytowym, którzy wykorzystali już inne opcje terapeutyczne (bortezomib, lenalidomid), jest standardem w praktyce, u nas, niestety, tylko w teorii. Lek, zarejestrowany w Polsce już w 2013 roku, ciągle nie jest bowiem finansowany ze środków publicznych.
Leki doustne poprawiają jakość życia
– Przy tak uciążliwej chorobie, jaką jest szpiczak mnogi, sukcesem jest sytuacja, kiedy podawanie leku nie pogarsza jakości życia pacjentów – powiedział podczas LAO dr Dominik Dytfeld. – Wśród nowej generacji leków na szczególną uwagę zasługują terapie podawane doustnie, np. lenalidomid lub pomalidomid. Są to kapsułki, które – w przeciwieństwie do leków iniekcyjnych – chory może przyjmować raz dziennie w warunkach domowych.
Brak konieczności hospitalizacji to po pierwsze – komfort i lepsza jakość życia dla pacjentów, po drugie – oszczędność dla budżetu państwa.
* Wszystkie wypowiedzi pochodzą z wykładu „Jakość życia u chorych na szpiczaka plazmocytowego” oraz rozmowy z dr Dominikiem Dytfeldem (LAO, Warszawa, 10 sierpnia 2017)
