O kosztach terapii stosowanych w chorobach rzadkich, a także kryterium QUALI jako mierniku efektywności leczenia z prof. Jolantą Sykut-Cegielską z Zakładu Badań Przesiewowych Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie rozmawia Iwona Schymalla.
Iwona Schymalla: Czy Ministerstwo Zdrowia nadal oszczędza na pacjentach chorych na choroby rzadkie?
Prof. Jolanta Sykut-Cegielska: Uważam, że tak generalizować nie można. Jest teraz wiele terapii stosowanych w chorobach rzadkich, które są bardzo kosztowne, ale w pełni refundowane, np. w ramach programów lekowych. Natomiast traktowanie rzeczywiście innych chorób, których leczenie nie jest refundowane, poprzez miernik, jakim jest trzykrotność PKB dzielona przez QUALI, stwarza sytuację braku szansy na uzyskanie refundacji. To jest próba dostosowania mierników efektywności leczenia, ale takich, które są przeliczane na duże populacje. Choroby rzadkie dotyczą zaś małej populacji i z racji tego nie będą nigdy spełniać tego kryterium. Leki sieroce nie będą spełniać tego kryterium, które jest uzasadnione jako miernik opłacalności kosztowej, ale w dużych populacjach. To jest główny problem.
Jak to zmienić? Mówimy o narodowym programie dotyczącym chorób rzadkich. Czy stworzenie go rozwiązałoby problemy pacjentów z chorobami rzadkimi?
Na pewno tak. Dlatego że plan ten przewiduje w programie, który powinien powstać i być realizowany, zapisy dotyczące również refundacji leków. Jeden z jego zapisów dotyczy zaniechania stosowania kryteriów oceny efektywności klinicznej. Te kryteria nie całkiem nimi są, bo nie można ich do końca udowodnić z powodu tego, że dotyczą małych populacji.
Jak duża jest grupa pacjentów z chorobami rzadkimi ?
To trudne, bo jeśli mówimy o jednej chorobie, to czasami jest to populacja obejmująca kilku czy kilkunastu pacjentów. Niekoniecznie dokładnie w Polsce, ale na świecie choroby rzadkie są już policzone i można przytoczyć dokładną liczbę, która jest bardzo duża. Szacuje się, że w Europie jest od 30 do 40 milionów osób, które już chorują albo będą, chociaż jeszcze o tym nie wiedzą (są nią obciążone). Nie znaczy to, że w każdej chorobie rzadkiej jest już znane leczenie, postępowanie z wyboru, czyli tzw. lek sierocy. Ale technologie medyczne i przemysł farmaceutyczny tak szybko rozwijają się, że powstaną nowe terapie mierzone również współczynnikiem, tyle że nie takim, jaki jest dla populacji dużych.
