Zasadniczą przesłanką do finansowania nowych leków ze środków publicznych powinna być klinicznie istotna korzyść terapeutyczna oferowana chorym przez nową terapię. Mimo, iż ustalenie dla określonego nowotworu minimalnej korzyści terapeutycznej, którą możemy uznać za istotną klinicznie dla chorego stanowi trudne wyzwanie, w aktualnych wytycznych Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO, American Society of Clinical Oncology) wartości takie zostały określone dla wybranych nowotworów.
Eksperci uznali za minimalną, istotną klinicznie, dodatkową korzyść terapeutyczną względem aktualnego standardu postępowania - zwiększenie mediany przeżycia (OS) u chorych z zaawansowanym rakiem jelita grubego przynajmniej o 3–5 miesięcy (w zależności od kontekstu klinicznego). Ponadto w opublikowanym w 2014 roku badaniu PEAK oceniającym skuteczność połączenia chemioterapii i leczenia celowanego opisano mediany czasu przeżycia chorych na zaawansowanego raka jelita grubego (RJG) na poziomie ok. 40 miesięcy. Obserwując taki postęp w kontroli przerzutowego raka jelita grubego możemy mówić o powolnym trendzie zmieniającym percepcję tego nowotworu i postrzeganie go w przyszłości jako choroby przewlekłej, co pozwoli na stopniową redukcję ciężaru kosztów pośrednich generowanych przez tę chorobę w skali kraju.
Całkowicie odmienną kwestię stanowi ocena ekonomiczna nowego leku z perspektywy NFZ (przeprowadzana przez AOTMiT) implikująca ekonomiczną selekcję nowych leków w procesie udostępniania ich chorym. Z założenia beneficjentami tej selekcji leków powinni być również chorzy (środki „zaoszczędzone” na droższych lekach powinny być przeznaczone na leki tańsze udostępnione większej grupie pacjentów). Jednocześnie perspektywa Ministra Zdrowia – kreującego politykę lekową jest najczęściej rozbieżna z perspektywą pojedynczego chorego, który nie akceptuje faktu braku dostępności do leku z powodu zbyt niskiej efektywności kosztowej. Aby uczynić selekcję ekonomiczną leków społecznie sprawiedliwą w niektórych krajach (w Polsce najbardziej restrykcyjnie) bierze się pod uwagę syntetyczny wskaźnik, jakim jest koszt uzyskania przez chorego dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY), dzięki zastosowaniu leczenia nowym lekiem.
Niestety, jak wykazały liczne badania i przeglądy doniesień naukowych, w odniesieniu do zaawansowanej choroby nowotworowej wskaźnik ten ma ograniczone zastosowanie i bywa często nadinterpretowany. W konsekwencji w ostatnich latach wiele państw wprowadziło do polityki lekowej nowoczesne mechanizmy finansowania najbardziej obiecujących ale wysoce kosztownych terapii, polegające między innymi na finansowaniu leczenia tylko u chorych, dla których lek okazał się skuteczny (pozostałe koszty bierze na siebie producent) lub tymczasową refundację z dodatkową oceną skuteczności leku (Coverage with Evidence Development).
Mechanizmy te mają na celu przede wszystkim poprawę efektywności kosztowej lub redukcję niepewności w odniesieniu do niektórych danych klinicznych pochodzących z badań, jednak nie były dotychczas stosowane w Polsce. Odnosząc się do szacowanej efektywności kosztowej nowych leków stosowanych w leczeniu chorych na zaawansowanego RJG a nie objętych refundacją w Polsce należy podkreślić, że szczegółowe dane nie zostały upublicznione przez AOTMiT ze względu na poufność ofert cenowych i rabatowych przedkładanych przez producentów.
Eskalujący problem dostępności do nowych, najbardziej obiecujących leków przeciwnowotworowych wynika dziś przede wszystkim z rosnącej dysproporcji pomiędzy postępem medycyny a możliwościami finansowymi płatników publicznych oraz z rosnącego kosztu terapii onkologicznych w przeliczeniu na efekt zdrowotny. Jednocześnie finansowanie najskuteczniejszych technologii medycznych o wysokiej wartości dodanej stanowi pośrednio inwestycję w zdrowie społeczeństwa, które jest jedną z determinant rozwoju gospodarczego państwa.
Podsumowując, niektóre nowe metody leczenia chorych na uogólnionego RJG mogą wiązać się z długotrwałą kontrolą choroby trwającą nawet kilka lat. Uwzględniając zalecenia gremiów międzynarodowych oraz możliwości jakie dają nowe mechanizmy refundacyjne, istnieje uzasadnienie do rozszerzenia zakresu dostępności sposobów leczenia chorych na RJG oraz finansowania ze środków publicznych diagnostyki molekularnej służącej do optymalnego doboru sposobu leczenia.
Rafał Zyśk, kancelaria doradcza Health Economics Consulting
Powyższy tekst jest komentarzem do artykułu „Sytuacja epidemiologiczna i możliwości leczenia raka jelita grubego w Polsce”, który ukazał się we wrześniowym wydaniu czasopisma „Służba Zdrowia”
