Poniedziałek przyniósł środowisku pacjentów z SMA długo wyczekiwaną informację – od września Polska będzie refundować terapię genową, czyli jeden z najdroższych leków świata. Refundacja dotyczyć będzie dzieci spełniających kryteria medyczne, w tym kryterium wieku – do sześciu miesięcy. Dziecko musi mieć zdiagnozowane SMA w wyniku badania przesiewowego oraz nie może również być leczone innym lekiem – czyli nusinersenem. W praktyce może się okazać, że terapia genowa będzie dostępna dla dzieci, które albo w tej chwili są w trakcie badań przesiewowych, albo dopiero się urodzą. Nie będą z niej natomiast mogły skorzystać, na przykład, dzieci które spełniają dwa kryteria – wieku oraz wykrycia choroby w wyniku przesiewu, ale już zostały włączone do terapii nusinersenem. Fundacja SMA w opublikowanym w poniedziałek komunikacie, wyrażając ogromną radość z decyzji Ministerstwa Zdrowia, wskazywała, że bezskutecznie próbowała przekonać resort do ustępstwa i zrefundowania takim dzieciom terapii genowej – nie ma co do tego przeciwskazań medycznych, to jedynie kwestia decyzji politycznej (finansowej).
Rodzice, którzy w tej chwili zbierają na terapię genową na portalach crowfundingowych ze łzami w oczach pytają, w czym ich dzieci są gorsze od tych, które terapię genową otrzymają. Nie kryją frustracji i ogromnego rozczarowania. Narrację tę podchwycili politycy opozycji oraz część mediów. Najdalej posunął się Władysław Kosiniak-Kamysz, który zaprosił rodziców „wykluczonych” do Sejmu i wezwał publicznie na to spotkanie ministra zdrowia. – Nie mnie się będzie pan tłumaczył, choć minister odpowiada przed Sejmem, ale tym rodzicom – mówił we wtorek.
Ministerstwo Zdrowia tonuje nastroje i ustami rzecznika prasowego wyjaśnia, że kryteria programu lekowego ustalali eksperci, a nie politycy. Rzeczywiście – rekomendacje dotyczące refundacji terapii genowej przygotowane zostały na etapie prac w AOTMiT.
To nie znaczy, że nie można było przewidzieć wzburzenia – i być może w jakiś sposób starać się mu zapobiec, na przykład uwzględniając wsparcie w medycznie uzasadnionych przypadkach (spełnione kryteria wieku, przedobjawowego etapu choroby, zdiagnozowania w badaniu przesiewowym). Temat leczenia SMA nie tylko od miesięcy, ale od lat obrastał w mity, a w staraniach o zebranie środków na terapię genową niekwestionowana rozpacz i troska rodziców o przyszłość dziecka szły w parze z bardzo elastycznym podejściem do faktów i wiedzy medycznej. Decyzja o refundacji terapii genowej mogła te negatywne zjawiska zakończyć a okazało się, że jeszcze je podsyciła.
