Fot. Archiwum redakcji[/caption]O lekach sierocych stosowanych w chorobach rzadkich oraz ich refundacji z Mirosławem Zielińskim, prezesem Krajowego Forum Orphan, rozmawia Iwona Schymalla.
Iwona Schymalla: Ile chorób rzadkich ma w tej chwili w Polsce ofertę leków refundowanych? Ministerstwo Zdrowia stać na terapię lekami refundowanymi części chorych na choroby rzadkie, ale na jak licznej grupie takich chorych oszczędza?
Mirosław Zieliński: Pytanie jest złożone i wymaga krótkiego wstępu. Leki, które rejestrowane są przez Komitet ds. Leków Sierocych przy EMA (European Medicines Agency), mające status leku sierocego, to bardzo wąska liczba leków. Jest ich zaledwie 94. Przeznaczone są one dla 76 chorób. Biorąc pod uwagę, że jest ok. siedem tysięcy chorób rzadkich (taka wymieniana jest ich liczba), jeden procent posiada jakąkolwiek ofertę lekową. Z tych 74 czy 90 Polska refunduje czternaście, plasując się, za Bułgarią i Rumunią, na najniższym poziomie refundacji leków. Mówiąc o grupach, które nie uzyskały refundacji, są jednostki chorobowe, które taką refundację mają. Jest to wiele jednostek z grupy mukopolisacharydozy i choroby: Gauchera, Pompego, Crohna. Jest wiele kategorii, które znajdują się w tych czternastu, ale wiele pozostaje poza. Wśród nich są choroby o podłożu metabolicznym i genetycznym oraz rzadkie choroby onkologiczne. Tutaj pacjenci zderzają się z potężną barierą naszej ustawy refundacyjnej, która nie dostrzega potrzeby egalitarnego ich traktowania. Z założenia ma ona konstrukcję utylitarną, traktuje wszystkie leki tak samo. A tak nie może być. Leki przeznaczone dla chorób rzadkich są obszarem priorytetowym. W UE doprowadzono do tego, by choroby rzadkie inaczej traktować. Stworzono COMP (Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych), który daje pewną zachętę dla przemysłu farmakologicznego do produkcji takich leków. Inaczej nikt by nie podejmował nawet badań nad nimi, nie mówiąc o ich produkcji czy sprzedaży. Leki te, przeznaczone dla wąskiej, nieprzekraczającej kilku tysięcy osób na całej planecie ziemskiej, grupy chorych, z racji ekonomii są bardzo drogie. Taki mamy stan na dzisiaj. Oczywiście nie będzie on trwał wiecznie. Telewizory plazmowe też kiedyś były drogie, ale ich powszechność sprawiła redukcję ceny. Wynalazczość rozwija się również w medycynie. Procesy myślowe zachodzące u ministra, który w świetle ustawy refundacyjnej jest jedynym organem i nie musi brać pod uwagę współczynnika QUALY, nie są nam znane. Nie wiemy, czy skuteczność podnoszona przy ocenie leków sierocych jest tym czynnikiem? My, podobnie jak w Europie, nie chcemy, by była. Obecnie trwają prace nad ukończeniem nowelizacji dyrektywy dotyczącej transparentności (ta dyrektywa spowodowała, że mamy w ogóle ustawę refundacyjną). Jej ukończenie nastąpi prawdopodobnie z końcem roku lub początkiem nowego. Będzie ona ograniczała zakres oceny technologii medycznych, o ile zostanie przeprowadzona przez COMP. W stosunku do leków sierocych zakres dyskusji na temat tego, czy jest on skuteczny, nie będzie miał prawa odbywać się na poziomie krajowym, w tym regionalnym. Zatem dodatkowym elementem będzie potrzeba nowelizacji ustawy refundacyjnej, tak by przy refundacji leków brano pod uwagę wyłącznie atrakcyjność rozwiązań producentów, kwestie wpływu na budżet płatnika oraz istotność problemu medycznego. Ze wszystkich leków, o które walczymy, w przypadku choroby Fabry’ego (nie wiadomo, z jakich przyczyn jako jedynej nieleczonej) podnoszona była skuteczność. Teraz, na skutek naszych pacjenckich nacisków producent zaproponował bardzo niską cenę leku. W pierwszym roku będzie to 70 proc. redukcji i 40 proc. w kolejnym roku obowiązywania decyzji. Nie wiem, co ministra dalej powstrzymuje od podjęcia pozytywnej decyzji? To samo jest w przypadku choroby Parkinsona, gdzie są dwa leki nieznacznie przekraczające poziom QUALY. Chyba potrzeba jest dwutorowego działania. Pierwsze to nakierowanie na zmianę legislacyjną, Drugie to rozwiązanie doraźne – zalecenie dla ministra, które – mam nadzieję – wypracują połączone zespoły ds. chorób rzadkich i onkologii, wyraźnie wskazujące zaniechania QUALY przy ocenie chorób rzadkich.
