AOTMiT wydała pozytywną opinię o refundacji leku na samoistne włóknienie płuc. To daje nadzieję chorym?
Życzyłbym sobie, tak jak pacjenci, by był dostęp do innowacyjnych leków, które się niedawno pojawiły w leczeniu tej choroby. Idiopatyczne włóknienie płuc jest do tej pory chorobą nieuleczalną. A innowacyjne leki zwalniają tempo przebiegu tej choroby i wpływają na zmniejszenie śmiertelności. Więc chorzy powinni z tych leków korzystać.
Co to za choroba i dlaczego jest problem z jej rozpoznaniem?
Choroba postępuje powoli i jej objawy narastają wolno. Objawy są niespecyficzne, wręcz takie same jak w innych chorobach płuc. To duszności, kaszel, gorsza tolerancja wysiłku. Jeśli przy osłuchiwaniu lekarz usłyszy trzeszczenie to są objawy, które zwykle kojarzy się z częstszymi chorobami, bo zwłóknienie płuc jest chorobą rzadką. Lekarz zwykle najpierw myśli o infekcyjnym zapaleniu płuc, pomimo że nie ma takich infekcyjnych objawów jak gorączka, dreszcze i poty, albo myśli o niewydolności krążenia, ponieważ objawy osłuchowe i duszność nasuwają takie podejrzenie, i często rozpoznanie czy podejrzenie idiopatycznego zwłóknienia płuc nie jest brane na początku pod uwagę. To wpływa na przedłużenie diagnozy. Także istnieje konieczność zwiększenia wiedzy na temat tej choroby u lekarzy pierwszego kontaktu. Tak by na początku diagnozy wzięli pod uwagę idiopatyczne zwłóknienie płuc, i jeśli nie mają możliwości diagnostycznych, odsyłali chorego do specjalisty pulmonologa, albo do ośrodka, w którym jest centrum eksperckie do rozpoznawania tej choroby. Tak się dzieje np. w Czechach, kraju o dziesięciomilionowej społeczności, w którym jest dziesięć takich centrów, we Francji jest kilka takich centrów. Istnieją tam możliwości techniczne do rozpoznania choroby i pracują doświadczeni lekarze (radiolodzy, patolodzy, klinicyści), którzy wspólnie potrafią postawić precyzyjne rozpoznanie i zdecydować, czy chory wymaga leczenia.
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pozytywnie oceniła leki stosowane w tej terapii. Na czym polega przełomowość nowych leków?
Są to leki tzw. antyfibrotyczne. W przeszłości idiomatyczne zwłóknienie płuc było uważane za chorobę zapalną o podłożu immunologicznym. W związku z tym, tak jak w innych chorobach o podłożu immunologicznym stosowano leczenie immunosupresyjne, hamujące odporność. W ciągu ponad dziesięciu lat stosowania tego leczenia, zgodnie zresztą z wytycznymi międzynarodowymi, okazało się, że takie leczenie przynosi szkody. W związku z tym zwrócono uwagę na proces włóknienia i wprowadzono leki antyfibrotyczne, do których należy pirfenidon i nintedanib. Pirfenidon jest lekiem, który wcześniej pojawił się na rynku, bo pierwsze badania kliniczne to rok 1991, duże badania to początek lat 2000. Są chorzy na świecie, którzy stosują od 10 lat te leki. Przełomowość polega na tym, że te leki hamują proces włóknienia i spadek pojemności płuc. Bo główną cechą tej choroby jest zmniejszanie się pojemności płuc. Włóknienie powoduje, że płuca kurczą się, chory bierze mniej powietrza do płuc, a przez to tlenu do organizmu i dochodzi do niedotlenienia. Więc zwolnienie tempa spadku tej pojemności życiowej jest bardzo ważne.
Czy pacjenci bez tych leków są skazywani na śmierć?
Radykalnym leczeniem jest przeszczep. Jest to procedura droga. W wielu krajach ogranicza się przeszczepianie po sześćdziesiątym roku życia. Zwykle tacy ludzie mają dodatkowe choroby, które dyskwalifikują ich do przeszczepu, takie jak choroby układu krążenia, choroby serca, choroba niedokrwienna. Przeszczepienie płuc nigdzie nie jest procedurą powszechną. Ci chorzy, jeśli są pozbawieni leczenia, to choroba postępuje i dochodzi od uduszenia. Korzysta się z metod paliatywnych – jeżeli kaszlą, to hamuje się kaszel, jeśli jest niewydolność oddychania, to stosuje się koncentratory tlenu, a ich dostępność też nie jest najlepsza, urządzenie jest duże, a przenośne urządzenie jest rzadkością, bo jest bardzo kosztowne. Takie urządzenie przenośne kosztuje kilkanaście tysięcy złotych, miesięczne wyposażenie to koszt 400 złych, to jedno, a opłata za energię pobraną przez nie, to dodatkowe koszty. Taki wydatek też jest istotny dla chorego, który korzysta ze świadczeń emerytalnych albo opieki społecznej. To duże koszty, trudne do udźwignięcia przez tych chorych. A leczenie paliatywne głównie polega na leczeniu tlenem.
