Chorzy na mukowiscydozę mają już dostęp do rewolucyjnej terapii, ale nie dotyczy to wszystkich pacjentów. Którzy z nich czekają jeszcze na zmiany?
Jeszcze kilka lat temu grupa pacjentów chorych na mukowiscydozę liczyła (w zależności od rejestru) od 1,5 tys. do 1,7 tys. Wszyscy oni mieli te same problemy: nie było leczenia przyczynowego, choroba przebiegała w drastyczny sposób, a długość życia wynosiła średnio dwadzieścia kilka lat. Od jakiegoś czasu są już dostępne nowoczesne i bardzo skuteczne terapie. Od roku dostępne są one także w Polsce, ale nie dla wszystkich. Pozostaje grupa chorych, dla których toczy się obecnie w Ministerstwie Zdrowia proces refundacyjny. Czekamy jeszcze na decyzję w sprawie dostępu do najskuteczniejszych terapii dla około dwustu chorych.
Mukowiscydoza nazywana jest chorobą tysiąca twarzy. Mówi się o wielu mutacjach genowych odpowiadających za jej występowanie. Czy wszystkie z nich reagują na leki?
Niestety nie. W związku z tym, że tych mutacji jest dużo, współczesna nauka, medycyna nie dla wszystkich z nich ma rozwiązanie. Ale dążymy do tego, by wszyscy chorzy w Polsce mieli dostęp do najnowocześniejszych terapii. Z drugiej strony natomiast nie możemy zapominać o tych, dla których tych terapii nie ma. Dla nich musimy utrzymać jak najwyższą jakość leczenia zachowawczego, ponieważ na horyzoncie jest bardzo wiele badań i programów, które – moim zdaniem – już w niedalekiej przyszłości pozwolą powiedzieć, że mukowiscydoza stała się, z choroby śmiertelnej, chorobą przewlekłą.
Dziękuję za rozmowę.
Warto przeczytać
