O narodowy program chorób rzadkich Alicja Dusza zapytała prof. Piotra Fiedora, członka Zespołu ds. Chorób Rzadkich przy ministrze zdrowia oraz uczestnika panelu "Nowoczesna medycyna: leki biologiczne, terapie celowane" Szczytu Zdrowie.
Alicja Dusza: O narodowy program chorób rzadkich apelują głównie pacjenci. Czy jest szansa, aby taki program wszedł w życie?
Prof. Piotr Fiedor: To jest obowiązek, aby taki program był wdrożony. To apel środowisk nie tylko pacjentów, ale również klinicystów. Nie mają oni dużego wyboru wdrażania nowych produktów leczniczych, które są refundowane, a czasami są bardzo drogie. Te programy, które są, mogą nie być wystarczające do realizacji zadań w lecznictwie w obrębie chorób rzadkich.
Choroby rzadkie to nie tylko choroby dzieci, choroby genetyczne. To są choroby dorosłych. Tak naprawdę choroby rzadkie obejmują większą grupę populacji dorosłych, bowiem wchodzi do niej cała grupa onkologiczna. Na forum publicznym powinniśmy zadać sobie pytanie: w jaki sposób solidarnie wpłynąć na podział środków? Czy te środki powinny być tylko w puli onkologicznej? Czy dla chorób rzadkich tej części onkologicznej powinny być wydzielone? A może pieniądze w ramach chorób rzadkich powinny być w ogóle wydzielone z puli środków refundowanych w ramach NFZ lub z puli ministra zdrowia? Oczywiście opieka nad chorymi jest daleka od tej, której byśmy oczekiwali, dlatego że to jest kompleksowe leczenie nie tylko produktami leczniczymi, ale również rehabilitacja, specjalistyczna opieka ambulatoryjna, opieka domowa. Choroby rzadkie to problem medyczny, społeczny i prawny.
Wchodzą w rachubę również dylematy, które dotyczą wyboru, czy finansować jednego chorego, czy finansować tzw. powszechną chorobę w dużej grupie populacyjnej? Takich wyborów nie może dokonywać lekarz. Przepisy prawne powinny być tak skonstruowane, żeby lekarz nie stawał przed problemami etyczno-moralnymi.
Czy lekarze czy rządzący na Zachodzie też mają takie dylematy?
W każdym kraju problem jest przedstawiany inaczej. Kraje skandynawskie chyba najlepiej reagują na problemy socjalnej opieki w ramach chorób rzadkich. Przykładem jest Belgia, gdzie jest wprowadzona eutanazja, bo społeczeństwo się na to godzi. Społeczeństwo solidarnie musi sobie odpowiedzieć na pytanie, czy stać nas na to, aby takich chorych leczyć? Jeśli tak, to musimy solidarnie dążyć do tego, żeby zwiększyć środki. Być może zwiększyć składki? Być może powinny być one inaczej zagospodarowane? Być może powinniśmy inaczej wykorzystywać pieniądze, które wpływają do Polski na programy, które umożliwią realizację tych zadań? Wiemy dzisiaj, że wiele badań klinicznych, które są finansowane ze środków publicznych, mogłyby w dużej mierze wspierać choroby rzadkie. Trzeba sobie powiedzieć wprost, że choroby rzadkie to jest permanentne badanie kliniczne od chwili urodzenia do śmierci. Bardzo dobra identyfikacja pacjenta umożliwia rozwój nauki w tym obszarze. Dlatego że są to często leki stosowane we wskazaniu, ale bywa tak, że są leki stosowane poza wskazaniem, czyli off label. I w tej sytuacji off label teoretycznie nie powinny być refundowane ze środków publicznych, a wiemy o tym, że specjalna nowela do ustawy zdefiniowała możliwość refundowania produktów, które się używało off label. Oczywiście one są ze wskazania lekarskiego, jednak podmiot, który produkuje produkt leczniczy, zgodnie z przepisami nie bierze za to odpowiedzialności. Stąd w moim przekonaniu nowe produkty, które wchodzą na rynek, będą coraz silniej wypierały drogie czy powszechnie używane dzisiaj produkty, nie tylko oryginalne leki chemiczne czy biologiczne – mam tu na myśli leki biopodobne. Monitorowanie działań niepożądanych jest w tej sytuacji kluczową sprawą i monitorowanie chorego daje nam odpowiedź na różne pytania dotyczące bezpieczeństwa produktu leczniczego. Jeśli te dwa elementy będą spełnione, wówczas możemy przejść do refundowania programów leczniczych. Definicja dotycząca różnych metod leczniczych czy terapii zawsze jest związana z alternatywnymi możliwościami leczniczymi, które są rejestrowane. Europejska Agencja Leków jest tym organem, który wydaje opinię naukową w tym zakresie i Komisja Europejska decyduje się, czy dany produkt będzie w obrocie w krajach członkowskich. Stąd wydaje się właściwe, aby tego typu programy były realizowane również w Polsce. Kto jest za to odpowiedzialny? Za pacjenta odpowiedzialny jest lekarz, ale za cały system jest odpowiedzialny minister zdrowia. Wydaje mi się, że w tej chwili jest właściwy czas, żeby taką dyskusję społeczną odbyć z udziałem pacjentów, którzy powinni wypowiedzieć się nie tylko w kwestii chorób rzadkich, ale w ogóle w kwestii finansowania w przyszłości chorób, które są chorobami przewlekłymi.
