Fot. Thinkstock/FPM[/caption]Dziecku grozi śmierć, jeśli dostanie infekcji np. dróg oddechowych.
19 -letni chłopak został wyłączony z programu lekowego leczenia Mukopolisacharydozy typu II (zespół Huntera). Decyzję podjął Zespół Koordynujący ds. Chorób Ultrarzadkich działający przy NFZ. Decyzja została wydana bez udziału i kontaktu z rodziną, pacjentem oraz lekarzem prowadzącym. Zdaniem Piotr Miadziołka dyrektora szpitala w Gostyniu jest to decyzja całkowicie niezrozumiała i kontrowersyjna. - Chłopak po prostu umrze jeżeli dostanie infekcji np dróg oddechowych - tłumaczy Piotr Miadziołko.
Zdaniem Zespołu terapia nie poprawia stanu zdrowia pacjenta, a także zaobserwowano nasilenie objawów mózgowych (pogłębienie upośledzenia umysłowego, padaczka). Innego zdania jest lekarz prowadzący, który przekonuje, że w trakcie trwania terapii zaobserwowano bardzo istotną poprawę funkcji neurologicznych i psychologicznych:
- ustąpienie zaburzeń snu
- stabilizacja stanu psychicznego
- stabilizacja stanu neurologicznego
- poprawa w zakresie układu stawowego
Poza tym od czasu włączenie do programu u pacjenta nie obserwowano ciężkich infekcji górnych i dolnych dróg oddechowych. Pacjent tez urósł 15 cm i przybrał na wadze o 12 kg. Wyłączenie do z terapii skutkować będzie istotnym pogorszeniem stanu klinicznego, a w konsekwencji zgonu pacjenta.
