Rak jelita grubego jest drugim po raku płuca najczęściej występującym nowotworem w Polsce. Dynamika, jeśli chodzi o liczbę zachorowań, jest w Polsce wzrostowa, ale dzięki nowym terapiom rak jelita grubego staje się chorobą przewlekłą. Pacjenci w Polsce mają dostęp do takich terapii, które umożliwiają przedłużanie życia oraz życie w dobrej jakości. Nawet pacjentom z zaawansowanym rakiem jelita grubego.
I.S.: Rak jelita grubego staje się chorobą przewlekłą. Jak to było parę lat temu? Jaka była długość przeżycia pacjentów z zaawansowanym rakiem jelita grubego? A jak wygląda to w tej chwili? Czy można wskazać milowe etapy, jeśli chodzi o leczenie pacjentów?
B.R.: W ostatnich kilkunastu latach przeżycie chorych z zaawansowanym rakiem jelita grubego wyraźnie się wydłużyło. Jeszcze dwadzieścia parę lat temu tacy chorzy żyli średnio około pół roku do dziewięciu miesięcy. Kilka lat temu to przeżycie zostało przez wprowadzenie nowych leków wydłużone do kilkunastu miesięcy. W tej chwili chorzy z zaawansowanym rakiem jelita grubego żyją około trzech lat, a wielu z nich znacznie dłużej. Ten postęp jest widoczny i w dużej mierze możliwy dzięki temu, że sięgamy po nowsze terapie i dajemy chorym szanse na kolejne linie leczenia.
I.S.: Jaka jest w tej chwili sytuacja jeśli chodzi o terapię pacjentów w poszczególnych etapach rozwoju tej choroby? Bo ona oczywiście rozwija się zależnie od osoby, bardziej lub mniej dynamicznie. Jak w tej chwili wygląda dostępność kolejnych linii leczenia w Polsce?
M.K.: Zacznę od tego, że choroba zaczyna się najczęściej od leczenia chirurgicznego. Oczywiście, jest około 20 procent chorych, którzy od początku mają zaawansowanego raka jelita grubego i oni nie mogą być operowani z tych, czy innych powodów. Ale u większości zaczyna się od leczenia chirurgicznego, po którym u znacznej części z nich konieczne jest leczenie systemowe, stosowanie chemioterapii uzupełniającej, adiuwantowej. I to jest pierwszy kontakt z leczeniem farmakologicznym. Jeżeli u chorego po jakimś czasie dochodzi do nawrotu choroby, to mówimy o pierwszej linii leczenia systemowego zaawansowanego nowotworu. Czyli, należy rozróżnić leczenie adiuwantowe od pojęcia pierwsza linia leczenia, które odnosi się do pierwszego zastosowania chemioterapii w zaawansowanym stadium choroby. Tam oczywiście też znaczna część chorych powinna być leczona z udziałem chirurga, ponieważ resekcje przerzutów są tu bardzo korzystnym postępowaniem. I tu trzeba w mądry sposób to wszystko łączyć. Po pierwszej linii leczenia, oczywiście po jakimś czasie, dojść może do progresji. Wtedy mówimy o drugiej linii leczenia, czyli kolejne zastosowanie chemioterapii, czy to chemioterapii skojarzonej z nowoczesnymi przeciwciałami. Do tego momentu pacjenci są zaopiekowani - leczenie im jest zapewnione i to w bardzo dobrym stopniu, bo w pierwszej linii leczenia mamy chemioterapię, ale możemy ją kojarzyć ze wszystkimi przeciwciałami monoklonalnymi, które w tej chwili posiadają naukowo udowodnioną wartość. Jesteśmy w stanie wyszczególnić odpowiednie grupy i do nich dopasować leczenie. W drugiej linii też mamy chemioterapię, którą można stosować samodzielnie lub w skojarzeniu z lekami celowanymi. Natomiast problemem jest trzecia linia leczenia, bo w momencie kiedy dojdzie do progresji po wcześniejszym, drugim leczeniu, możemy w zasadzie tylko ewentualnie powtarzać to, co było wcześniej. Ale to nie ma wielkiego uzasadnienia.
I.S.: Bardzo dużo dobrego wydarzyło się dla pacjentów z rakiem jelita grubego. Można powiedzieć, że przez długie lata pacjenci ci nie mieli dostępu do obecnego leczenia w pierwszej i drugiej linii. Pan profesor powiedział o luce w kolejnych liniach leczenia. Jak racjonalizować wydatki, jako płatnik, by móc objąć opieką jednak wszystkich pacjentów? Bo warto podkreślić, że pierwsza i kolejne linie to opieka paliatywna. Bo to nie tak, że po pierwszej czy drugiej linii pacjent jest wyleczony, on może żyć w dobrej kondycji z chorobą dalej. Jak do tego podchodzi płatnik?
I.K.: Leczenie jelita grubego jest programem lekowym, który zajmuje czwartą pozycję wydatkową jeśli chodzi o NFZ. Czyli, przeznaczamy bardzo duże kwoty środków finansowych na terapie lekowe u tych pacjentów. W 2018 roku te wydatki sięgną około 170 milionów złotych, więc z perspektywy płatnika publicznego widać, że to jest priorytet. I on wynika z tego, o czym powiedział pan profesor, czyli zachorowalności oraz z tych terapii wdrażanych u tych chorych, dla których to leczenie jest najodpowiedniejsze i można je u nich stosować. Chciałabym zwrócić uwagę na to, że owszem, część pacjentów zostaje bez terapii, ale taki problem mamy też w innych jednostkach chorobowych. I żeby wyasygnować środki na to, by zapewnić leczenie pacjentom, którzy pozostają bez terapii tutaj w tym schorzeniu czy też np. w raku nerki, trzeba podjąć kompleksowe działania mające na celu patrzenie na system jako całość. Jeżeli podejmujemy działania np. w obszarze raka piersi, które przyczyniają się do tego, że większość pacjentów jest leczona nie tylko w programach leczenia raka piersi, ale także w innych, oczekiwalibyśmy jako płatnik publiczny na wsparcie ze strony ekspertów i lekarzy, ponieważ spotykamy się z głosami, że te działania są przeciwko pacjentom. I to są działania nakierowane na to by pacjentom umożliwić właśnie leczenie w dalszych liniach leczenia, chociażby w raku jelita grubego, bądź też w raku nerki, gdzie pacjenci pozostają, w tej chwili, w obecnym kształcie programu lekowego, bez opcji terapeutycznych po jednym z preparatów. Apelowałabym, aby środowisko skonsolidowało się z nami w sensie działań, które my podejmujemy, a mających na celu prowadzenie oszczędności, ale bez ograniczenia dostępu do opcji terapeutycznych, tylko takich oszczędności, które promują stosowanie chociażby odpowiedników leków. Takie działanie możemy podejmować oraz takie, które, liczymy na to, przyczyni się do stworzenia przestrzeni finansowej pozwalającej włączyć nowych pacjentów do terapii w różnych programach lekowych, nie tylko w tych, na które te działania są nakierowane.
I.S.: Warto powiedzieć też, że profil pacjenta chorującego na zaawansowaną postać raka jelita grubego zmienia się. To istotne, by podkreślić, że dzięki nowym terapiom żyją oni coraz dłużej oraz w dobrej kondycji, są aktywni zawodowo. I są to stosunkowo młodzi ludzie. Czy tak też wynika z Pani obserwacji?
B.R.: Na pewno jest tak, że część chorych nie dociera do kolejnych linii leczenia. Choroba przebiega u nich na tyle dynamicznie, ich ogólna kondycja biologiczna jest na tyle słaba, że część z nich kończy swoje leczenie na pierwszej linii, a część na drugiej. Ale, pozostaje też pewna grupa chorych, którzy przechodzą pierwszą linię leczenia, potem drugą, mija rok, dwa, trzy lata od rozpoznania zaawansowanego raka jelita grubego, i dzięki skorzystaniu z dostępnych opcji leczenia, są w ciągle w dobrym stanie. I wtedy następuje moment, kiedy lekarz prowadzący musi pacjenta poinformować o wyczerpaniu opcji leczenia. To jest sytuacja, która przez tych pacjentów nie jest absolutnie akceptowalna. Mówimy o tych chorych, którzy po dwóch liniach leczenia ciągle pozostają w dobrym stanie ogólnym. Nie jest to armia chorych.
I.S.: Wydaje się, że jest to ściśle zdefiniowana grupa osób?
B.R.: Szacunki epidemiologiczne mówią, że to około półtora tysiąca osób w skali naszego kraju. Nie jest to więc wielka grupa. Natomiast, proszę pamiętać, że skupiamy się tutaj na takiej grupie pacjentów, którzy pomimo dwu- czy trzyletniego leczenia z powodu zaawansowanej choroby pozostają w dobrym stanie, pełnią role rodzinne i społeczne, niejednokrotnie zawodowe, bo takich chorych również mamy. Oni wiedzą, że mają zaawansowaną chorobę, ale skoro stale są leczeni, to uważają, że tak będzie dalej. Nie za bardzo akceptują to, że opcje leczenia wyczerpały się. Spotykam się z takimi pacjentami mającymi po czterdzieści kilka lat, prowadzą własną działalność gospodarczą. I nagle mamy im powiedzieć, że nie ma dla nich dalszej opcji leczenia? Chciałabym też oddemonizować obraz pacjenta z zaawansowanym rakiem jelita grubego, który jest dłuższy czas leczony, bo on często w przestrzeni publicznej kojarzy się jako osoba, która wymaga stałej opieki, która zupełnie nie rokuje, dla którego, uważa się, że kosztowne leczenie jest nie na miejscu. Tymczasem my nawet nie zdajemy sobie sprawy, że takim chorym może być osoba siedząca z nami w gościach przy stole.
I.S.: Mówimy populacja 1500-1600 wymagająca leczenia w kolejnej linii. Co takim pacjentom daje współczesna medycyna?
M.K.: Ta liczba chorych wydaje mi się, że jest trochę mniejsza. 1500 to może być ogólna liczba chorych, którzy docierają do tego momentu, kiedy należy rozważyć postępowanie, nazwijmy je, trzeciej linii. To niekoniecznie musi być leczenie chemioterapią, dlatego że część tych chorych ma następstwa wcześniejszego leczenia czy stan ogólnie gorszy w wyniku samej choroby. Ja to kiedyś liczyłem i ta liczba chorych, kandydatów do leczenia w trzeciej linii, czyli do aktywnego postępowania, mieści się w liczbach 600-800. Są w tej chwili zarejestrowane opcje, które można rozważać w trzeciej linii leczenia, zarejestrowane oczywiście w UE, które nadal są nierefundowane, w stosunku do których toczą się negocjacje. I słusznie, że się toczą, bo jak pani dyrektor mówiła, trzeba wybrać to co jest najbardziej potrzebne, biorąc pod uwagę jaki ogrom nowych leków jest w różnych nowotworach. Ja to na własny użytek mierzę liczbą napisanych opinii dla potrzeb Ministerstwa Zdrowia czy AOTMiT. To co od dwóch, trzech lat się dzieje, jest nieporównywalne z tym co było dziesięć lat temu. I trzeba, niestety, wybrać dysponując jakąś kwotą pieniędzy to, co jest najkorzystniejsze. Tu przywołano też przykład raka nerkowokomórkowego, w tym przypadku także jest ogromy postęp…
I.S.: Jeszcze pięć lat temu pacjenci na niego umierali.
M.K.: Tak. Była tylko jedna linia leczenia. W obrazie obecnego programu lekowego mamy trzy linie leczenia, sekwencyjnego stosowania różnych leków. To ogromny postęp. W przypadku każdego nowotworu, ale w szczególności takiego, w którym n-ta linia może być rozważana, trzeba brać pod uwagę nie tylko aktywność mierzoną odsetkiem odpowiedzi czy medianą przeżycia, ale również wpływ na jakość życia chorych. Pani doktor Radecka mówiła, że to są stosunkowo młodzi ludzie, którzy mogą być też aktywni zawodowo. I trzeba wybrać takie postępowanie, które pozwoli im tę aktywność utrzymać. Pojęcie jakości życia zostało wprowadzone do medycyny i onkologii ponad 50 lat temu, ale od pewnego momentu stanowi nieodłączny element decyzji rejestracyjnej oraz całościowego określenia rzeczywistej wartości dodanej leku. Tutaj mamy taką sytuację. Ta opcja ma stosunkowo niewielką toksyczność, w związku z tym negatywny wpływ na jakość życia jest niewielki.
I.S.: To bardzo ważne – jakość życia, ale też aktywność osób pracujących zawodowo. Korzyści więc płyną dla systemu. Państwo bierzecie pod uwagę takie parametry, decydując o wydatkowaniu funduszy?
I.K.: NFZ jest płatnikiem publicznym, wykonuje i realizuje pewne decyzje ministra zdrowia. Minister, myślę, że rozważając refundację poszczególnych opcji terapeutycznych, oczywiście bierze pod uwagę wszystkie te czynniki. Cieszę się, że pan profesor zwrócił uwagę na to, że w obecnej sytuacji minister podejmując decyzje powinien ważyć właśnie wszystkie te opcje terapeutyczne pod kątem korzyści jakie mogą odnieść pacjenci. I lista priorytetów, jakie, myślę, ma pan minister w tyle głowy, jest dość długa, jeśli chodzi o pacjentów nowotworowych i nienowotworowych. Bo mamy sporo takich terapii przełomowych, dla których wnioski o refundacje zostały złożone do MZ oraz toczą się postępowania. Dla pana ministra to wyzwanie, by ważyć wszystkie korzyści. Tak samo dla płatnika, który później musi je sfinansować. Lista priorytetów, którą ma płatnik, też jest dość długa. Oczywiście, najchętniej finansowalibyśmy terapie, które są bardzo skuteczne i przynoszą korzyści dla pacjentów, wyleczają ich. Takich terapii w nowotworach może bardzo dużo nie ma, ale rzeczywiście nastąpiła istotna zmiana jeśli chodzi o długość przeżycia. Przykładem terapia raka nerki, dzięki której pacjenci żyją latami. Myślę, że rozmowy z pacjentami, którym nie można już zaproponować opcji terapeutycznych, są trudne, ale zawsze będziemy się z takimi borykać. Bo nieustannie będą terapie, które na przykład są dostępne na rynku w USA albo zarejestrowane w Europie a u nas nie będą refundowane. Jest więc to chyba problem systemowy relacji pacjent – lekarz i odbycia trudnej rozmowy. Takie trudne rozmowy mają pewnie też miejsce, kiedy mamy do czynienia z terapiami mogącymi być dla pacjentów niezwykle trudne pod kątem jakości życia, które mogą pogorszyć jakość życia mimo, że pacjent chciałby i oczekiwałby, to efekty uboczne tej terapii powodują, że to leczenie staje się zwyczajnie uciążliwe.
I.S.: Pani Doktor ma doświadczenie w ramach programu stosowania substancji triflurydyna/tipiracyl, stosowanej w kolejnej linii leczenia dla pacjentów z zaawansowanym rakiem jelita grubego. Czy profil bezpieczeństwa tego leku jest przewidywalny?
B.R.: To jest szczególny atut tego leczenia. Ono jest szczególnie dobrze tolerowane. To jest terapia doustna, do stosowania w domu. Profil tolerancji jest naprawdę korzystny i dobrze opanowany. Dawkowanie tego leku jest też na tyle przyjazne, że umożliwia nam zarządzanie tą dawką, zależnie od ewentualnych objawów niepożądanych. Chorzy naprawdę dobrze znoszą to leczenie, nie kończą go z powodów niepożądanych. Tak się praktycznie nie dzieje. Nawiązując do trudnych rozmów z pacjentem, to nasz chleb codzienny. I każdy, kto jest onkologiem, chociażby z dwuletnim stażem pracy, już takich rozmów wiele odbył. To jest specyfika tej specjalizacji. Z drugiej strony chorzy są coraz bardziej świadomi i wiedzą jakie są dostępne terapie, zadają więc coraz bardziej celowane pytania. Oczywiście, my dyskutujemy o tym, jakie są możliwości poszerzenia opcji, natomiast mamy świadomość, czym dysponujemy. I możemy, oczywiście, chorym w jasny sposób tę informację przekazywać. Na pewno chcielibyśmy, żeby dla tej wąskiej grupy chorych pojawiła się dodatkowa opcja leczenia.
I.S.: Jak Pani to widzi, Pani Dyrektor. Wiem, że to są te trudne decyzje i lista ich jest bardzo długa.
I.K.: Trudno mi czasem zająć stanowisko, ponieważ to są decyzje pana ministra. Wiemy, że w przypadku terapii, którą Pani wymieniła, jest negatywna rekomendacja AOTMiT, z którą pan minister pewnie będzie się mierzył. Ale, jak powiedziałam wcześniej, pan minister ma pewnie całą listę substancji czynnych, których procesy toczą się, są zaawansowane. I on będzie decydował, które z nich będą w pierwszej kolejności najpotrzebniejszymi dla pacjentów. Trzeba zwrócić uwagę na to, że są jednostki chorobowe (mam tu na myśli akurat jednostki nieonkologiczne), które nie są zaopatrzone w żadną terapię. Myślę, że one mogą być główne w rozważaniach ministra zdrowia.
I.S.: Zdaniem lekarzy, klinicystów, konsultantów bez wątpienia istotnym jest to by dostarczać argumentów płatnikowi i decydentom, dlaczego refundacja konkretnej terapii jest istotną i ważną z punktu widzenia pacjentów. Dziękuję za udział w debacie.
