23 marca 2016 brytyjska agencja oceny technologii medycznych NICE (National Institute for Health and Care Excellence) opublikowała rekomendację dotyczącą ruksolitynibu w leczeniu splenomegalii lub symptomów w przebiegu mielofibrozy. To kolejna rekomendacja wydana dla tego leku przez NICE.
W nowej, pozytywnej rekomendacji wzięto pod uwagę najbardziej aktualne dane kliniczne oraz korzystną propozycję cenową przedstawioną przez wnioskodawcę. Agencja pozytywnie zaopiniowała nadanie lekowi statusu technologii przedłużającej życie w jego końcowym etapie dla populacji pacjentów z wysokim ryzykiem choroby. W dokumencie zaznaczono również, że ruksolitinib jest lekiem ogólnie dobrze tolerowanym, a występujące hematologiczne zdarzenia niepożądane można skutecznie kontrolować.
Brytyjska agencja NICE podkreśliła korzystne wyniki analizy ekonomicznej potwierdzające efektywność kosztową leku w porównaniu do najlepszego leczenia wspomagającego przy uwzględnieniu proponowanego przez wnioskodawcę instrumentu dzielenia ryzyka we wnioskowanym wskazaniu.
Przypomnijmy:
O leczeniu, a także o braku skutecznych leków na mielofibrozę z dr Joanną Górą-Tybor z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, rozmawia Iwona Schymalla.
Jak w tej chwili leczy się w Polsce mielofibrozę?
To jest jedna z najbardziej frustrujących chorób dla hematologa, bowiem leczenie tych faz zaawansowanych jest bardzo trudne, praktycznie objawowe, w związku z tym jest ważne, aby uchwycić moment (oczywiście jeśli pacjent jest w odpowiednim wieku, ma dawcę), aby przeszczepić szpik u pacjenta, który jest dobrym kandydatem do przeszczepu. Natomiast pojawił się na horyzoncie lek, który w jakiś sposób wybiórczo działa na te komórki zaangażowane w rozwój mielofibrozy, a mianowicie wykryto mutację kinazy JAK, która jest obecna u części chorych z mielofibrozą i są leki należące do grupy inhibitorów tej kinazy JAK. Takim lekiem już zarejestrowanym na świecie jest ruxolitinib – to jest pierwszy lek zarejestrowany konkretnie dla mielofibrozy, ona dotychczas nie miała swojego własnego leku, posługiwaliśmy się kilkoma, z których żaden nie jest tak skuteczny jak byśmy chcieli.
Powiedzmy o skuteczności leczenia tym nowym preparatem.
To niestety też nie jest lek, który by zmieniał historię choroby, natomiast wydaje się, że on bardzo dobrze działa na te dokuczliwe objawy ogólne, u ponad połowy chorych je znosi, zmniejsza śledzionę u ponad połowy chorych, i wydaje się, że przez to ma szansę również wydłużyć życie pacjentów. Nie są tak wyniszczeni, cierpiący, nie mają objawów splenomegalii takich jak mieli do tej pory, można powiedzieć, że również wydłuża życie, natomiast nie jest to lek, który pozwoliłby nam zrezygnować z przeszczepienia szpiku u młodej osoby. Ale przygotować do przeszczepu jak najbardziej.
Zdaje się, że Polska jest w grupie tych krajów, które nie refundują tego leku. 22 państwa refundują – my nie. Czy to znaczy, że w jakiś sposób pacjenci chorzy na tę chorobę są dyskryminowani?
My niestety nie mamy dostępu do ruxolitinibu poza programami badań klinicznych, ale to oczywiście nie obejmuje wszystkich i wciąż mamy dużo pacjentów, którym ten lek bardzo by się przydał. Natomiast cały czas oczekujemy z nadzieją na program lekowy, który by objął tych chorych i zapewnił im dostęp do leku.
Źródło: materiały prasowe/medexpress
