Refundacja kolejnej innowacyjnej terapii w PBL to ważny krok – pokazuje konsekwencję i kompleksowość podejścia Ministerstwa Zdrowia do opieki nad pacjentami z PBL: 3 lata temu zrefundowano przełomową terapię w trzeciej linii leczenia, dwa lata temu zapewniono pacjentom dostęp do innowacji w drugiej linii, a teraz innowacyjna terapia będzie dostępna dla polskich pacjentów już w pierwszej linii leczenia.
W debacie udział wzięli:
Renata Furman, redaktor naczelna "Służby Zdrowia"
Aleksandra Rudnicka, Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych
dr Jakub Gierczyński, ekspert ochrony zdrowia
Renata Furman: Na listopadowej liście refundacyjnej znalazła się nowa terapia dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. To dobry moment, by o niej porozmawiać. Konsekwentne podejście Ministerstwa Zdrowia do zarządzania tym schorzeniem cieszy. Przypomnę, że jest to kolejna refundacja w tej chorobie. Dotyczy już pierwszej linii leczenia, w której lekarze i pacjenci byli trochę bezradni, jeżeli chodzi o możliwości terapeutyczne. I tu się wiele rzeczy zadziało. Co to oznacza dla pacjentów?
Aleksandra Rudnicka: Dla pacjentów to są nowe i lepsze szanse leczenia. Cząsteczka venetoclax wchodzi konsekwentnie do leczenia od 2019 roku. I teraz, na nowej liście refundacyjnej, mamy nowy lek: skojarzenie venotoclaxu z obinutuzumabem w pierwszej linii, bardzo ważnej dla rokowania pacjentów. Mamy też poszerzone wskazanie w drugiej linii, gdzie mamy venotoclax z rituximabem podawany w okresie dwóch lat progresji choroby. Teraz mogą go dostawać również pacjenci, u których nastąpiła progresja choroby po dwóch latach. To jest kolejne wskazanie. Venotoclax jest przykładem tego, jaki nastąpił w Polsce postęp w dostępie pacjentów do leków hematoonkologicznych. Nowe leki i wskazania są wprowadzane konsekwentnie. A od 2019 roku widzimy postęp rzeczywisty i prawdziwy. W 2021 roku, łącznie z obecną listą refundacyjną, wprowadzono aż 12 leków i nowych wskazań. Co miesiąc otrzymywaliśmy więc nową terapię. I co trzeba podkreślić, te terapie są coraz bardziej nowoczesne, ale też coraz droższe. Ostatnio otworzono również drzwi dla terapii genowej Car-T. Po raz pierwszy taka terapia trafia do polskich pacjentów. Na razie dostają ją dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną, ale mamy nadzieję, że to dopiero pierwszy krok, i drzwi uchylą się szerzej. Będą następne terapie. Trzeba też zwrócić uwagę, że hematoonkologia jest bardzo trudnym terenem dla refundacji, ale nie dla osiągnięć klinicznych, bo to właśnie tu pojawiają się najszybciej wszystkie nowe leki i rozwiązania medyczne. A samych chorób nowotworowych krwi jest aż 140. I to są choroby rzadkie. Jest to więc z jednej strony łatwość, bo można przewidzieć, jakie leki wejdą i dla jakiej grupy chorych. One są bardzo wąskie, a z drugiej strony leków jest bardzo dużo. Ich wprowadzanie wymaga umiejętności poznawania tego co na bieżąco pojawia się na świecie. Myślę, że pracownicy MZ i AOTMiT są bardzo dobrze zorientowani, jakie są nowe wskazania, też dzięki bardzo dobrej współpracy z klinicystami, panią profesor Ewą Lech-Marańdą oraz panią profesor Iwoną Hus. To wszystko jest możliwe dzięki temu, że mamy otwartość i pełny dialog z MZ.
R.F.: Lekarz ma większy wybór, jak się domyślamy, pierwsza linia leczenia zaczyna być wystandaryzowana, dogoniła postęp medyczny. Jakie korzyści przynoszą choremu i lekarzowi nowe możliwości leczenia?
Jakub Gierczyński: Na naszych oczach dokonuje się olbrzymi przełom. Pani Rudnicka powiedziała o terapii car-T, terapii genowo-komórkowej, która jako pierwsza z cyklu terapii zawansowanych została zrefundowana w Polsce od 1 września dla dzieci, młodzieży i młodych dorosłych tzn. do 25 roku życia z ostrą białaczką limfoblastyczną. Drugą grupą terapii w leczeniu nowotworów krwi są terapie ograniczone w czasie. Chciałbym się tu zatrzymać szczególnie na nich, ponieważ czy są one stosowane przez dwa lata jak venotoclax i rituximab, czy przez jeden rok jak venotoclax i obinutuzumab, pozwalają pacjentowi na „wakacje terapeutyczne”. Co to znaczy dla pacjentów wie najlepiej Pani Rudnicka (Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych), która podkreślała wielokrotnie kwestie jakości życia, w całym procesie diagnostyki i leczenia. Ocena tego doświadczenia jest oczywiście fundamentalna. I myślę, że ta chronologia refundacji w przewlekłej białaczce limfocytowej (ale nie tylko, bo to również dotyczy przewlekłej białaczki szpikowej czy szpiczaka) w decyzjach Ministerstwa Zdrowia we współpracy z konsultantem krajowym, szefem Towarzystwa i organizacjami pacjenckimi pokazuje niesamowitą konsekwencję MZ w przybliżaniu pacjentom nowych terapii. A co to znaczy nowe trapie? W leczeniu nowotworów krwi (jak to wielokrotnie podkreślała p. prof. Ewa Lech-Marańda) mamy do wyboru właściwie tylko dwie opcje terapeutyczne. Albo są to terapie lekowe, albo przeszczepianie komórek macierzystych, czyli przeszczepianie szpiku. Tutaj nie ma możliwości stosowania chirurgii onkologicznej, radioterapii, więc przyszłość i rokowanie pacjentów zdecydowanie zależy od dostępu do nowych leków. Pani A.Rudnicka przywołała ostatnią listę refundacyjną, ostatnie obwieszczenie refundacyjne i refundację schematu jednorocznego venotoclax i obunutuizumab w pierwszej linii leczenia. Chciałbym przypomnieć, że wskazanie zarejestrowane w UE było o półtora roku przed refundacją tego wskazania w Polsce. Czyli widzimy również jak przyspiesza czas oczekiwania pacjenta w Polsce na dostęp refundacyjny od zarejestrowania leku w UE. To należy podkreślić i bardzo docenić. Co to znaczy dla pacjenta? Przytoczę wyniki badań pokazujących, że zastosowanie tej jednorocznej terapii w pierwszej linii leczenia, a więc wtedy kiedy jeszcze rokowanie dla pacjenta jest możliwie optymalne i jest przełomem w przebiegu jego choroby. To przede wszystkim uzyskanie czasu przeżycia wolnego od progresji choroby oraz wydłużenie czasu do następnej terapii nawet do czterech lat. Czyli stosujemy przez jeden rok terapię ograniczoną w czasie, natomiast później mamy szansę, z bardzo dużym prawdopodobieństwem, że pacjent nie będzie musiał być leczony przez następne cztery lata. To jest z perspektywy pacjenta niesamowity przełom. Z perspektywy ośrodków hemtaoonkologicznych, to czas, który będą mogły poświęcić innym pacjentom. Bo MZ negocjując koszt tej terapii rocznej, bierze również pod uwagę to, że nie będziemy wydawać na leczenie tego pacjenta, na różne interwencje przez następne cztery lata. Jest to więc terapia kosztowo wysoce efektywna. I bardzo się cieszymy, że minister zdrowia bierze to pod uwagę i takie decyzje podejmuje.
R.F.: Bardzo Państwu dziękuję za te informacje. Ta rozmowa odbywa się w dobrych okolicznościach. To był komentarz do kształtu listy najnowszych leków refundowanych w kontekście leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Podzielam Państwa optymizm, bo ta konsekwencja we wprowadzaniu nowych możliwości terapeutycznych w danym schorzeniu poprzez dobrą współpracę Ministerstwa, klinicystów, organizacji pacjentów, jest widoczna i daje nam duże nadzieje na to, że nowoczesne terapie, które pojawiają się na świecie, w dosyć szybkim tempie (powiedziałabym w optymalnym jeżeli chodzi o możliwości naszego systemu ochrony zdrowia) są również wprowadzane i stają się dostępne dla polskich pacjentów.
