Medexpress: Proszę przybliżyć naszym widzom, jak wygląda życie przeciętnego pacjenta z hemofilią w Polsce. Jak ta choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie, z jakimi trudnościami i wyzwaniami to się wiąże?
Wojciech Mościbrodzki: Hemofilia to genetycznie uwarunkowana skaza krzepliwości. Czyli, mówiąc wprost, moja krew ma bardzo duże problemy z wytworzeniem skrzepliny. Zagrożeniem są oczywiście wszystkie rany zewnętrzne, ale również krwawienia wewnętrzne, przede wszystkim do stawów. Staw wypełnia się krwią, jak balonik, do momentu aż ciśnienie krwi nie zostanie zrównoważone przez otoczkę stawową. To wiąże się z dalszymi powikłaniami, bo kiedy organizm rozpuszcza ten skrzep, uszkadza również chrząstkę stawową. Hemofilia charakteryzuje się więc zazwyczaj dużymi uszkodzeniami w stawach, potęgującymi się wraz z upływem czasu. Leczenie hemofilii do tej pory polegało na suplementacji brakującego czynnika krzepnięcia. Suplementacja realizowana jest poprzez iniekcje dożylne. Czynnik podaje się po wystąpieniu krwawienia. W tej chwili nowa generacja leków całkowicie zmienia sytuację hemofilików, ponieważ umożliwia profilaktykę, czyli podawanie leku bez czekania, aż wystąpi krwawienie. Zapobiega to de facto wszelkiego rodzaju niebezpiecznym dla nas krwawieniom. Klasyczna terapia wymagała od nas umiejętności wkłucia się do żyły, co czasem bywało problemem, chociażby w sytuacji, kiedy uszkodzeniu uległ staw w ręce, której sprawność jest potrzebna, aby wykonać sobie iniekcję.
Kolejny problem to okres półtrwania suplementowanego czynnika krzepnięcia – jest on bardzo krótki. Żeby zadziałać na istniejące krwawienie, trzeba było podać go jak najszybciej a następnie powtarzać wlewy dożylnie, zazwyczaj w schemacie co 8 albo co 12 godzin. To rodziło określone trudności – np. jak zastosować takie leczenie, kiedy jesteśmy na wyjeździe, w podróży i nie mamy dostępu do leku. To stanowiło bardzo duże ryzyko. Dlatego życie hemofilika, zwłaszcza mojego pokolenia, było osiadłe. Mówiło się, że typowym zawodem dla hemofilika jest zegarmistrz. Bardzo wielu chorych z mojego pokolenia kończyło edukację wcześnie i decydowało się na karierę rzemieślnika, który prowadzi siedzący, spokojny tryb życia. Dzięki nowym lekom sytuacja zmieniła się jak za dotknięciem czarodziejskiej różdżki. Po pierwsze, dlatego że nie musimy reagować w momencie, kiedy coś się dzieje, tylko zapobiegamy. Ja podaję sobie lek podskórnie (co jest niezwykle uproszczoną procedurą) raz na dwa tygodnie. Jak powiedziała mi moja pani doktor prowadząca, ja właściwie w tej chwili nie mam hemofilii. Moje poziomy krzepnięcia są na poziomie osoby zdrowej. Jedyne z czym się w tej chwili borykam to następstwa tego, że urodziłem się zbyt wcześnie i tyle lat upłynęło, zanim pojawił się ten lek.
Medexpress: Czyli Pan był leczony zarówno terapią klasyczną, jak też – od 5 lat – innowacyjną…
Wojciech Mościbrodzki: Tak, ja uczestniczyłem w badaniu klinicznym. I dzięki temu badaniu zrozumiałem, jaki to jest gigantyczny przełom w leczeniu.
Medexpress: Przeszedł Pan dwukrotnie – raz na klasycznym leczeniu, raz na nowym – ekstrakcje zębów mądrości. Jak to wyglądało?
Wojciech Mościbrodzki: Dla hemofilika ekstrakcja zęba jest stanem zagrożenia życia. Bo to jest istotne krwawienie. Zanim więc do ekstrakcji dochodziło, musiałem być przygotowywany, tzn. brać preparat przed samym zabiegiem i po nim. Tu zawsze jest problem, bo w momencie, kiedy krwawienie już ustaje, pojawia się argument, by już nie podawać następnej dawki, bo to jednak jest obce białko, to nie jest obojętne dla organizmu. Ale jeżeli odstawimy suplementację czynnika zbyt wcześnie, to dojdzie do nawrotu krwawienia. Sztuką jest zdecydować, w którym momencie przestać. Mój konkretny przykład - po wyrwaniu „ósemki” w bardzo dobrym szpitalu, przez naprawdę świetnych specjalistów, krwawienia trwały miesiąc. Przez miesiąc męczyłem się, musiałem tam jeździć, przy wymianie opatrunku naruszano skrzep itd. Natomiast drugą „ósemkę” usuwano mi już kiedy byłem leczony emicizumabem. Wyglądało to w ten sposób, że umówiłem się do stomatologa na określony dzień, w ogóle się nie przygotowując. Ząb został wyrwany i nawet specjalnie dużej opuchlizny nie było. Trzy dni później prowadziłem już wykłady na uczelni. Niebo a ziemia.
Medexpress: Jak nowoczesna terapia zmienia podejście do życia? Jak wpływa na to, co człowiek może, a czego nie? Jak wejście do badania klinicznego zmieniło Pana możliwości, Pana aktywności?
Wojciech Mościbrodzki: Ja jestem specyficznym przypadkiem, dlatego że już wcześniej prowadziłem w miarę aktywne życie. Przy czym aktywność przy hemofilii oznacza także nieustanne wyczekiwanie, kiedy coś złego się stanie. Wylewy dostawowe pojawiają się samoistnie, bez wyraźnej przyczyny. Rano budzę się i czuję, że jest wylew do stawu. Wielokrotnie tak się zdarzało. To oczywiście ogranicza perspektywy życia osobistego i zawodowego. Przez pewien czas byłem menedżerem, dyrektorem w firmie. Ale jak wytłumaczyć pracodawcy, że nigdy nie wiadomo czy następnego dnia przyjdę do pracy. A jeżeli będzie wylew, to rehabilitacja i powrót do stanu wyjściowego może potrwać dwa, trzy tygodnie. Dla firmy to jest bardzo duże obciążenie. Kiedy potem zrezygnowałem z takiego życia na rzecz kariery akademickiej, również były problemy, jak odwoływać zajęcia. Studenci nigdy nie są pewni, czy ja na zajęcia dotrę. To jest życie na dużo mniejszym poziomie aktywności niż życie menedżera, ale nadal cały czas wisi nade mną miecz Damoklesa - być może jutro nie będę mógł wstać, być może nie będę mógł poprowadzić zajęć, być może w trakcie wykładu poczuję się źle. I co wtedy? Życie jest więc wypełnione stresem i poczuciem ciągłego zagrożenia. Natomiast to, jak moją sytuację zmienił emicizumab, to jest naprawdę coś nieprawdopodobnego dla hemofilika. Zniknęło niebezpieczeństwo, że coś może mi się wydarzyć. Jestem pod osłoną leku i w związku z tym żyję normalnie, prowadzę bardzo aktywne życie. W tej chwili pracuję na czterech uczelniach. Poruszam się właściwie bezproblemowo. Na to nagranie przyjechałem środkami komunikacji miejskiej, co dla przeciętnego hemofilika jest zazwyczaj niemożliwe. My się poruszamy właściwie tylko samochodami, bo w każdej chwili może się zdarzyć, że w komunikacji miejskiej ktoś nas popchnie, ktoś się potknie, kierowca przyhamuje nagle i zaczyna się gigantyczny problem. Jeszcze raz podkreślam, że stare metody leczenia wymagały interwencji, czyli podania leku po wystąpieniu zdarzenia. Tylko jak dojechać do domu, jak przemieścić się, jeżeli krwawienie trwa i na przykład dotyka kończyn dolnych? Nie można się poruszać. A z nowym lekiem nie mam takich problemów. Jestem bezpieczny, żyję i działam tak, jakbym tej hemofilii nie miał. Oczywiście borykam się z pewnymi konsekwencjami wcześniejszego braku innowacyjnego leczenia. Mam zniszczone stawy, więc kuleję. Trudno mnie nazwać osobą szczupłą, dlatego że hemofilik nie może biegać, jeździć na rowerze itp. Natomiast gdyby ten lek był podawany już od młodości, to człowiek mógłby ćwiczyć i tego problemu by nie było. Znam hemofilików, młodszych ode mnie, którzy nauczyli się jeździć na rowerze, odbywają wycieczki, co oczywiście też wpływa na ich komfort życia, ale też na to, że nie pojawiają się problemy związane z otyłością i jej konsekwencjami, jak np. cukrzyca. Kiedyś czytałem opowieść o dzieciach z cukrzycą, które były w śpiączce ketonowej. To chyba było gdzieś w Japonii. One właściwie były już skazane na śmierć. Wtedy lekarze podali im nowy wówczas lek –insulinę. Dzieci zaczęły się budzić. To jest taki sam przełom dla hemofilika.
Medexpress: Jakich zmian systemowych w leczeniu osób dorosłych z hemofilią oczekuje środowisko pacjentów w Polsce?
Wojciech Mościbrodzki: Nie wiem czy mogę się wypowiadać za środowisko, ale wdrożenie terapii emicizumabem to ratunek, umożliwienie nam długiego życia w zdrowiu, ale to też zmniejszenie kosztów leczenia innych chorób, bo dzięki temu lekowi pozostajemy zdrowymi ludźmi. Gdybym miał rozmawiać ze złotą rybką, to bym powiedział: złota rybko, nowe terapie profilaktyczne, takie jak emicizumab, dla wszystkich i to jak najszybciej. Bo to daje nam życie. Dosłownie. Nie „lepsze życie”, tylko życie.
Medexpress: Co powiedziałby Pan innym osobom, które zmagają się z tą chorobą, ale może nie mają na ten temat tak dużej wiedzy, tak szerokiej perspektywy?
Wojciech Mościbrodzki: To ciekawe pytanie. Myślę, że hemofilia jest chorobą ciężką, taką, z którą zmagamy się całe życie. Ale na tym „kole fortuny życia” można było wylosować gorzej. Znam ludzi cierpiących z powodu trudniejszych chorób, znałem takich, którzy urodzili się zbyt wcześnie, nigdy nie mieli do czynienia z nowymi terapiami i poumierali. Tym, którzy są dzisiaj hemofilikami mogę powiedzieć: hemofilia nie jest wyrokiem. Dzięki przełomowi w nauce możecie zrealizować wszystko, o czym marzyliście. Możecie żyć, rozwijać się, pracować, wyjeżdżać. To jest możliwe, to jest na wyciągnięcie ręki.
