O dostępie pacjentów chorujących na mielofibrozę do przedłużającej życie terapii w rozmowie z Iwoną Schymallą mówi prof. dr hab. med. Andrzej Hellmann, z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii, Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Jaki obecnie jest dostęp pacjentów chorujących na mielofibrozę do terapii, która przedłuża im życie?
Niestety, ten dostęp jest niewielki, ponieważ opcją pozwalającą na wyleczenie jest allogeniczna transplantacja szpiku. Natomiast, wobec średniej zachorowania powyżej sześćdziesiątego roku życia, niewielu chorych kwalifikuje się do tej procedury. Innowacyjnym lekiem zarejestrowanym przez EMA (Europejską Agencję Leków – przyp. red.) w Europie w 2013 roku jest ruksolitynib – inhibitor zmutowanego genu JAK2. I to jest rzeczywiście znaczący postęp w leczeniu tych chorych. Minęły już dwa lata od rejestracji europejskiej leku, a my nie możemy się doczekać programu lekowego. Jedynie jeszcze formuła badań klinicznych, którą oferują nam różne firmy farmaceutyczne stwarza sytuację, że ja mogę niektórym chorym zaproponować udział w takim badaniu.
Czyli, jest pilna potrzeba uruchomienia programów lekowych?
Jak najbardziej.
Jaki jest mechanizm działania tego leku? Jak on wpływa na stan i jakość życia chorych?
Wpływa zdecydowanie, chociaż może nie jest on jakimś przebojem, bo trzeba jeszcze poczekać, jak w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej imatynibem czy innymi inhibitorami kinezy tyrozynowej. Natomiast, już po dwóch, trzech tygodniach chorzy odczuwają wyraźną poprawę samopoczucia, ustępuje męczliwość i pocenie, chorzy przybierają na wadze. Ewidentne elementy poprawy takie jak: zmniejszenie śledziony, poprawa parametrów hematologicznych, obserwujemy po około trzech miesiącach. Nie mamy jeszcze dłuższych obserwacji, ale badania prowadzone na świecie wykazują, że ten lek nie tylko poprawia jakość życia, ale też je wydłuża.
To grupa około tysiąca pacjentów?
Obecnie uważa się, że im wcześniej leczenie się włączy, tym lepiej. Natomiast program lekowy, który wstępnie opracowaliśmy jako zespół hematologów, dotyczy chorych w zaawansowanym stanie i z dużym powiększeniem śledziony. Takich pacjentów, więc aż tylu by nie było. Ale tendencje światowe są takie, aby włączać ten lek wcześniej, więc może z czasem lek stanie się tańszy i będzie miał szersze zastosowanie. Myślę, że w tej chwili jest to grupa od pięćdziesięciu do stu chorych oczekujących na ten lek.
Ta grupa oczekuje na ten lek i nie ma właściwie żadnej alternatywy leczenia.
Nie ma. Jedynie jako kierownik kliniki mam ten luksus, że czasami mogę zapewnić udział w badaniu.
