ThinkstockPhotos[/caption]Komisja Europejska wydała zgodę na stosowanie ewolokumabu u pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu LDL. Co ta decyzja może oznaczać dla polskich pacjentów? O to zapytaliśmy prof. Andrzeja Rynkiewicza kardiologa.
Na czym polega przełom w terapii pacjentów z niekontrolowanym stężeniem cholesterolu?
Największym przełomem jest to, że wciągu ostatnich dwunastu lat znaleźliśmy sposób biologiczny kontroli wysokich stężeń cholesterolu przy pomocy blokowania tzw. białka PCSK9 poprzez stosowanie przeciwciał monoklonalnych. To niezwykła historia rozwoju naukowego, ponieważ mniej więcej dziesięć lat temu stwierdziliśmy u pacjentów, którzy bardzo długo żyją i mają bardzo niski poziom cholesterolu LDL, że mają mutację tego białka i jest go bardzo mało. Albo, że pacjenci którzy tego białka mają za dużo, mają wysoki poziom tego cholesterolu i miażdżycę. Stwierdziliśmy, że ta grupa pacjentów to jakby trzeci rodzaj tzw. hipercholesterolemia rodzinna czyli trzeci rodzaj mutacji genetycznej prowadzącej do ciężkich zaburzeń lipidowych do wysokiego stężenia cholesterolu. Stąd pomysł, że skoro w naturze jest mutacja, która powoduje, że tego białka jest mało albo jest niefunkcjonalne i powoduje niski poziom cholesterolu, i jest to bardzo dobra ochrona przed rozwojem przedwczesnym miażdżycy, by zrobić taki sam model w klinice. Wyprodukowano przeciwciała monoklonalne, które blokują białko PCSK9 i okazało się, że jest to niezwykle skuteczny sposób na obniżenie poziomu cholesterolu LDL. Dotychczas przy pomocy tzw. silnie działających statyn np. rosuwastatyny i atorwastatyny u osób, które mają hipercholesterolemię rodzinną udaje się obniżyć cholesterol nawet o 50 procent albo z wysokich poziomów np. z 220, 230 mg/dl cholesterolu LDL do 160, 130 czy 200, ale prawie nigdy nie udaje nam się uzyskać tzw. poziomów docelowych, które są w standardach zalecane. Szczególnie u pacjentów tzw. wysokiego ryzyka, po udarze mózgu czy zawale serca. Zastosowanie nowych leków okazało się wielkim przełomem. One obniżają ten poziom cholesterolu LDL jeszcze o 50 procent pomimo stosowania statyn. I procent uzyskiwania tych wyników docelowych sięga w prewencji pierwotnej 90 a wtórnej 80 procent. Dotychczas takich wyników nie mieliśmy. Ale, jest to dość droga procedura i nie taka prosta w stosowaniu. Na szczęście Fundusz w Polsce zaczął to refundować. Pojawiły się nowe leki na horyzoncie, które są jeszcze w trakcie badań klinicznych z wieloletnim udziałem kilkunastu tysięcy pacjentów, ale których wstępne wyniki badań trwających ponad rok już mamy, z zastosowaniem trzech leków, które są na rynku. Jeden z nich, ewolokumab firmy Amgen został zatwierdzony przez Komisję Europejską do obrotu. Leki te będą dostępne, prawdopodobnie też w Polsce. Na razie stosowane były tylko w badaniach klinicznych, naukowych.
Dlaczego eksperci zdecydowali się zatwierdzić ten lek, mimo, że nie mamy wieloletnich prób klinicznych?
Eksperci uważają, że w pewnej grupie pacjentów warto zastosować ten lek zanim uzyskamy wyniki tych wielkich badań. Tym bardziej, że krótkookresowe badania już zrobiono pod kątem bezpieczeństwa, skuteczności, jeszcze nie efektu klinicznego, w tych mniejszych, parotysięcznych grupach pacjentów.
Jak wielu pacjentów w Polsce ma tę przypadłość?
Oceniamy, na podstawie naszych wyników wprowadzonego pięć lat temu wielkiego rejestru krajowego w Gdańsku z pomocą grantu z Ministerstwa Nauki, że jest około jednego na pięciuset pacjentów, co powodowało że może ich być od 80 do 120 tysięcy pacjentów w Polsce. Ale na podstawie kolejnych badań czy nowo odkrytych mutacji, które powodują genotyp czy ujawnienie się w postaci klinicznej, okazuje się że tych pacjentów może być więcej, może 150-180. Poza tym trzeba pamiętać też o sporej grupie pacjentów (10-20 procent) którzy źle tolerują statyny. Ta efektywność terapii nie jest aż tak duża, nie jest zadowalająca. Ta grupa pacjentów może być więc znacznie większa w Polsce, nawet do pół miliona. Na początku leki te będą dosyć drogie, więc gdybyśmy zaczęli walczyć o ich chociaż częściową refundację w Polsce, to musiałaby być grupa pacjentów z tego najwyższego ryzyka z hipercholesterolemią rodzinną z postacią tzw. heterozygotyczną. Ich jest, jak myślę, 120-150 tysięcy. Przy czym rozpoznanie tej choroby jest góra u dwóch, trzech tysięcy pacjentów. Tu wielkie pole do popisu dla nas – zadanie edukacyjne. Zaczęliśmy to robić w ramach właśnie krajowego rejestru hipercholesterolemii rodzinnej. Świadomość zaczyna rosnąć i myślę będzie większa, kiedy będzie możliwość leczenia tej choroby.
