Pani Profesor, jaka jest w tej chwili sytuacja pacjentów chorujących na padaczkę? Myślę o dostępie do nowoczesnego leczenia.
Na pewno w ciągu ostatnich 20 lat sytuacja się diametralnie zmieniła. Mamy na rynku dostępnych ponad 20 leków przeciwpadaczkowych, z czego ok. 16 nowych. Właściwie od 1979 r., kiedy w Stanach Zjednoczonych powstał Narodowy Instytut ds. Rozwoju Leków Przeciwpadaczkowych, do badań weszło ponad 16 tys. cząsteczek, z których system badań: od badań przedklinicznych, klinicznych, poklinicznych, II, III, IV fazy, wyselekcjonował akceptowalnych 16 cząsteczek. Oczywiście te badania rozwijają się i w tym samym czasie powstają nowe leki, chociaż ten rozwój nie jest taki szybki i gwałtowny, jak był na początku – pod koniec lat 80. i na początku lat 90., ale ta spektralność leków jest dość duża. Mamy pewne możliwości i są one coraz lepsze. Natomiast warunkiem powodzenia jest to, żeby lek został dobrany dla odpowiedniego pacjenta. Jest to tzw. indywidualizacja leczenia. Jest to bardzo ważne, ponieważ nie można leczyć, mówiąc w przenośni, błahej infekcji bardzo szerokospektralną antybiotykoterapią. Nie można też leczyć jednego typu napadów lekiem, który jest bardzo szerokospektralny i być może z tym danym napadem sobie poradzi, ale po co stosować duże leczenie na, mówiąc kolokwialnie, małe napady?
Z tego co Pani Profesor mówi, rozumiem, że w Polsce jest pewien deficyt czy też jakaś niezaspokojona potrzeba medyczna w tym obszarze, tzn., że nie ma dostępu do takich leków, które po postawieniu właściwej diagnozy i określeniu, jaki to jest typ padaczki, można by było je zastosować u pacjenta.
Myślę, że dostęp do leków jest dość dobry. Właściwie w Polsce mamy dostęp do najnowocześniejszego leczenia, nasi pacjenci są leczeni nowocześnie. Pytanie jest tylko, jak jest zorganizowana opieka nad pacjentem, czy istnieją ośrodki, które zajmują się stricte padaczką i czy łatwo się do tych ośrodków dostać. Drugą rzeczą jest to, czy padaczka ze swoją stygmą i ze swoim złym odbiorem społecznym jest chorobą, którą się leczy przy łatwej bądź trudnej współpracy z pacjentem. To są już zupełnie inne relacje. Oczywiście potrzebne są nowe leki, które wchodzą na rynek i jest potrzeba refundacji, czyli tego, żeby pacjent miał dostęp do leków bezpłatnie lub na jakiś mały ryczałt. I to jest oczywiście bolączka, bo te najnowocześniejsze terapie, które wchodzą do Europy, u nas są niedostępne. Właściwie w tej chwili, według mojej wiedzy, w Polsce w ogóle nie ma 3 albo 4 cząsteczek, są zaś zarejestrowane w Europie, więc sprowadzamy je na import docelowy. Problem polega na tym, że rzadko są one refundowane. Pacjenci, którzy takiej terapii potrzebują, są z reguły pacjentami, którzy przeszli już wiele innych terapii i byli konsultowani w wielu ośrodkach mniej lub bardziej referencyjnych. Nikt przecież pacjentom, którzy mają padaczkę świeżo rozpoznaną nie proponuje leków z półki najnowocześniejszego leczenia najtrudniejszych zespołów. Myślę, że tym, co jest ważne i warte wspomnienia – ja reprezentuję tzw. działkę dziecięcą – to pojawienie się dwóch leków, które zmieniły trochę realia ciężkich zespołów padaczkowych, czyli rufinamid i stiripentol. Są to leki, które stosowane są w ciężkich encefelopatiach padaczkowych, takich jak Zespół Lennoxa-Gastauta i Zespół Dravet. Przy okazji należy wspomnieć o całym zamieszaniu z marihuaną i z leczeniem tymi substancjami, czy pochodnymi, czy suszem, czy olejkami z marihuaną.
Są skuteczne? Dobre?
Za mało jest danych. Nie mamy żadnych badań naukowych którejkolwiek fazy, które potwierdziłyby działanie tych różnych suplementów czy olejków, czy substancji, które są stosowane, bo takich badań nie ma. Natomiast w badaniach klinicznych jest dostępny pierwszy prawdziwy lek, który powstał na bazie marihuany. Jest to epidiolex, jest już po trzeciej fazie badań klinicznych. Dwa badania są opublikowane, jedno w Zespole Dravet, drugie w Zespole Lennoxa-Gastauta i wydaje się, że skuteczność tego leku nie jest oszałamiająca, natomiast na pewno redukuje w sposób istotny tzw. napady upadków, zwłaszcza w Zespole Lennoxa- Gastauta. Jest to bardzo ważne, bo w tych ciężkich zespołach często nie spodziewamy się, że pacjent będzie zupełnie uwolniony od napadów, ale bardzo ważne jest, żeby te najgorsze napady, które ma albo te, które mu najbardziej upośledzają jakość życia w jakiś sposób były zredukowane w jak największym stopniu. Na początku grudnia miałam okazję być na Amerykańskiej Akademii Padaczki – dużym zainteresowaniem cieszył się temat marihuany i temat kannabinoidów w ogóle w leczeniu padaczki. Na pewno jest coś na rzeczy. Nie można powiedzieć o braku skuteczności. Natomiast jest bardzo dużo danych rozsianych i życzeniowych. To jest środek, który nie jest wszędzie legalny, zwłaszcza sama marihuana i stosowanie jej jest podszyte dodatkową sensacją. Trzeba być bardzo uważnym, żeby nie dojść do zbyt szybkich wniosków. Nas obowiązuje to, że będziemy mieć pacjenta w swojej opiece jeszcze wiele lat. Nie możemy mu powiedzieć: „Proszę brać ten czy tamten olejek i zobaczymy co z tego wyniknie”, bo my musimy wziąć za to odpowiedzialność. Z drugiej strony doskonale rozumiem rodziców, którzy zrobią wszystko dla dziecka, ale ja nie odpowiem Pani z czystym sercem: „Tak, to działa”. Nie mam jeszcze żadnych danych na tym etapie.
