O różnorodność mukowiscydozy oraz o najpilniejsze potrzeby osób z tym schorzeniem pytamy Przemysława Marszałka, sekretarza MukoKoalicji, członka CF Europe i zarządu Fundacji MATIO.
Przemysław Marszałek:
- W ostatnich latach dokonała się rewolucja w lekach przyczynowych. Część pacjentów z mukowiscydozą jest już beneficjentami tego postępu. Od marca 2022 r. duża grupa polskich chorych otrzymuje lek przyczynowy, dzięki któremu mogą w pełni korzystać z życia, wrócić do zdrowia.
- Niestety, nie wszyscy – inna cześć chorych na mukowiscydozę, kilkaset osób, nie ma powodów do radości, bo choć istnieje lek dla nich, wniosek o refundację jest dopiero procedowany, liczymy na to, że w najbliższych tygodniach, oby nie miesiącach, zapadnie decyzja pozytywna.
- Mukowiscydoza do choroba różnorodna, zależna od kilku tysięcy mutacji. Przyczyną choroby jest wadliwy gen CFTR, który wpływa na lepkość śluzu.
- Leczenie mukowiscydozy musi być spersonalizowane. Niestety, obecnie leczenie nie jest dostępne dla wszystkich chorych z różnymi mutacjami.
- Ministerstwo Zdrowia podjęło odważne decyzje [refundacyjne], które wiążą się z dużym budżetem, natomiast ludzkie życie i zdrowie jest bezcenne.
