Choroba u każdego pacjenta przebiega inaczej, więc szansą na uratowanie życia jest dostęp do pełnego wachlarza terapeutycznego. Dziś będziemy spotykać się z ekspertami, aby mówić, jakie są potrzeby pacjentów i klinicystów. Co już się wydarzyło, a na co jeszcze czekamy w obszarze szpiczaka plazmocytowego?
Z okazji Światowego Dnia Walki ze Szpiczakiem muszę powiedzieć, że na naszych oczach dzieje się historia, jeśli chodzi o leczenie szpiczaka mnogiego, ponieważ mamy już 13 terapii lekowych. I wszyscy eksperci powtarzają, że możemy już mówić o przewlekłości tej choroby. Mamy nadzieję, że w najbliższych latach będziemy mogli też mówić o jej wyleczeniu. Terapie są i jest ich coraz więcej. Każdego miesiąca napływają do nas informacje o lekach na etapie rejestracji w Europie. Pytanie do Ministerstwa Zdrowia, czy też będziemy mogli z tych terapii skorzystać. Dzisiaj potrzeby są ogromne. W 2019 roku nastąpiła ostatnia refundacja dwóch leków: karfizomibu i daratumumabu. Z jednej strony była to bardzo dobra informacja, ale z drugiej program lekowy nie był dostępny dla całej grupy pacjentów, według wskazań rejestrowych. Program był też mocno okrojony, czego efektem była dostępność dla małej liczby pacjentów. Porównaliśmy dane – do czerwca 2020 roku było około 100 pacjentów. Przy rosnącej populacji na szpiczaka mnogiego w Polsce zapada co roku ponad 2 tys. osób. Potrzeby są duże i dostępność terapeutyczna musi być duża. Żebyśmy mogli mówić o przewlekłości tej choroby, to nasi lekarze powinni mieć narzędzia. Aktualnie w procesie refundacyjnym mamy 6 terapii lekowych, czekających na wejście na listę refundacyjną. Najbardziej zaawansowane procesy są już w decyzji ministra zdrowia, czyli to czy lek znajdzie się na liście refundacyjnej. Chodzi o lek karfilzomib dla pacjentów nawrotowych i opornych. To terapia, która w 2019 roku już weszła do refundacji, ale by z niej skorzystać, warunkiem było autologiczne przeszczepienie komórek macierzystych, a teraz terapia byłaby dostępna dla wszystkich pacjentów nawrotowych i opornych. Drugim lekiem jest ixazomib – tu mamy kolejną grupę pacjentów oczekujących na tę terapię, ponieważ jest to terapia skierowana do pacjentów cytogenetycznych z wszelkimi delecjami. I ta grupa jest obecnie najmniej zaspokojona, bo nie ma ukierunkowanego leczenia dla niej. I trzeba dodać, że jest to terapia doustna, co w dobie pandemii ma ogromne znaczenie. Kolejna terapia revlimid jest bardzo oczekiwana i jest ona już standardowa w Europie. Revlimid w schemacie Rd (lenalidomid + deksametazon) w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym, schemat jest całkowicie doustny co w czasie pandemii ma ogromne znaczenie w bezpieczeństwie pacjentów. W procesie refundacyjnym znajduje się również schemat VRd (bortezomib + lenalidomid + deksametazon) w leczeniu chorych na nowo zdiagnozowanego szpiczaka plazmocytowego. Lek daratumumab, bardzo dobrze nam znany, wierzymy że pojawi się niebawem w wersji podskórnej, ze względu na to, że terapia jest bardzo dobra i bardzo skuteczna, ale dla pacjentów i systemu w dobie pandemii uciążliwa, bo pacjent musi stawić się do szpitala i poddać się procedurze trwającej czasami kilka godzin, spędzić cały dzień w szpitalu. A w dobie zagrożenia pandemicznego chcielibyśmy tą terapię zastąpić prostszą, co już jest standardem międzynarodowym, żeby takie podania leku odbywały się ambulatoryjnie, podskórnie, by pacjent po 15 minutach mógł wyjść ze szpitala i wrócić do domu, przy czym efektywność leku jest taka sama.
Jeśli karfilzomib i ixazomib byłyby refundowane, znalazłyby się na najbliższej liście refundacyjnej, to czy moglibyśmy powiedzieć, że pacjenci w Polsce mają leczenie zgodne ze standardami europejskimi?
Możemy powiedzieć, że zbliżamy się do tych standardów, że te terapie bardzo oczekiwane będące już standardem europejskim (leki zarejestrowane już wiele lat temu) przybliżą nas do bazy podstawowych leków, dzięki którym pacjenci będą dobrze leczeni i znosili dobrze leczenie (mam taką nadzieję), a tym samym będą mogli cieszyć się długimi remisjami. Znamy dużo takich przypadków remisyjnych w tych terapiach i pacjenci żyją długo, wracają do pracy i nie odczuwają leczenia. I remisje te są wieloletnie.
Wspomniał Pan już o podskórnym leczeniu, ale dlaczego ono jest ważne dla chorych, szczególnie w kontekście pandemii, ale nie tylko?
Kontekst pandemii będzie tu numerem jeden, bo walczymy na dwóch frontach, pacjenci muszą zmagać się z chorobą, z dostępnością do terapii lekowych, do szpitala gdzie zagrożenie pandemiczne jest większe, a z drugiej strony mówimy tu o pewnej wygodzie przyjęcia tabletki przez pacjenta raz dziennie, czuć się dobrze i od czasu do czasu w swojej lokalnej placówce zrobić wyniki kontrolne. I wtedy jego wizyty w szpitalu ograniczają się tylko do pobrania leku w formie doustnej. A jeśli chodzi o formę podskórną, to jak powiedział nasz ekspert prof. Dominik Dytfeld, że to bardzo mocno odciążyłoby system, który jeśli chodzi o hematoonkologię jest na pograniczu wytrzymałości. Ci pacjenci nie musieliby być przyjmowani na oddziały szpitalne, tylko po to, by spędzić na nim cały dzień w oczekiwaniu na lek, a potem czekać wiele godzin, aby lek został przyjęty. Ma to ogromne znaczenie w dobie koronawirusa, by jak najkrócej i komfortowo dla pacjenta te wizyty się odbywały, kiedy efektywność tych terapii jest taka sama.
