Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, która charakteryzuje się dysplazją (nieprawidłowością w budowie) i hiperplazją (rozrostem) szpiku kostnego oraz niedoborem jednej lub większej liczby rodzajów komórek we krwi obwodowej i tendencją do transformacji w ostrą białaczkę szpikową. Nieefektywna produkcja zdrowych krwinek czerwonych (RBC), białych krwinek i płytek krwi u chorych na MDS może prowadzić między innymi do niedokrwistości. Podstawowym celem terapeutycznym leczenia MDS z grupy niższego ryzyka jest ograniczenie regularnego przetaczania KKCz lub doprowadzenie do uniezależnienia od transfuzji u chorych z niedokrwistością. Przetoczenia powodują przemijającą poprawę stanu zdrowia, ale stosowane przewlekle niosą ze sobą szereg negatywnych skutków min. przeładowanie organizmu żelazem, co powoduje uszkodzenie organów wewnętrznych - wątroby, serca, stawów, upośledzenie odporności, zwiększa ryzyko transformacji do ostrej białaczki i skraca czas przeżycia. Obecnie w Polsce chory musi pozostać w szpitalu 24 godziny od przetoczenia KKCz, co prowadzi do przeciążenia oddziałów hematologicznych oraz internistycznych i zwiększenia kosztów opieki zdrowotnej.
Sekcja MDS Stowarzyszenia Polskiej Grupy Ds. Białaczek u Dorosłych (PALG) zaapelowała o refundację jedynego zarejestrowanego leku w leczeniu zespołów mielodysplastycznych niższego ryzyka.
Źródło: PALG
