Od listopada 2022 roku obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dotyczący leczenia osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). Pacjenci włączeni do tego programu, gdy tylko ośrodki kontraktujące zakończą formalności związane z jego uruchomieniem, otrzymają terapię innowacyjnym lekiem – satralizumabem. Jakie warunki trzeba spełnić, żeby zostać zakwalifikowanym do tego leczenia i na czym ono polega? Wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Choroba z kręgu zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) została po raz pierwszy opisana, pod koniec XIX wieku, przez francuskiego lekarza Eugeniusza Devica, stąd niekiedy nazywa się ją chorobą lub zespołem Devica. Jest to schorzenie demielinizacyjne o ciężkim przebiegu z zajęciem nerwów wzrokowych (jedno – lub obustronnym) i rdzenia kręgowego ze zmianami obejmującymi kilka segmentów rdzenia. NMOSD jest zaliczana do chorób rzadkich, ale nie jest bardzo rzadka. Choć brak jest pewnych danych dotyczących zachorowalności na NMOSD, to przyjmuje się, że w krajach Europy Zachodniej schorzenie to może dotyczyć nawet 4,4 osób na 100 tys. mieszkańców. Średni wiek zachorowania wynosi 39 lat (choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50 roku życia), a kobiety chorują aż dziewięć razy częściej niż mężczyźni. Ze względu na podobieństwo objawów do stwardnienia rozsianego, aż 20% chorych na NMOSD początkowo jest diagnozowanych jako chorujący na SM – mówi prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.
Ważna prawidłowa diagnoza
Typowe objawy choroby Devica wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego to: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują natomiast: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitego zaniewidzenia). W NMOSD może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, co powoduje takie mniej typowe objawy jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, niedosłuch, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi. Bardzo rzadko pojawiają się, stanowiące zagrożenie dla życia pacjenta, zaburzenia oddechowe. W przebiegu NMOSD mogą występować też, podobnie jak w stwardnieniu rozsianym, zaburzenia funkcji poznawczych. Objawy te nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, a następnie trochę ustępują, czyli następuje tzw. częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie niesprawności. U podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego.
– Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badań płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie choroby Devica i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów – podkreśla prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.
W leczeniu NMOSD wyróżnia się leczenie objawowe, stosowane po rzucie oraz leczenie przewlekłe, nazywane leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby, zapobiec kolejnym rzutom i zahamować rozwój niesprawności. Nadrzędnym celem jest poprawa jakości życia pacjenta. Do niedawna w tym celu stosowane były różne, działające niespecyficzne, preparaty immunosupresyjne, lecz w ostatnich latach pojawiły się nowe leki, znacznie bardziej skuteczne, bo konkretnie nakierowane na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD.
– Wprowadzenie nowych leków jest konsekwencją naszej coraz większej wiedzy na temat mechanizmów powstawania choroby. Leki te działają przyczynowo i dzięki temu bardzo efektywnie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Jednym z takich leków jest satralizumab, który od 1 listopada 2022 został objęty w Polsce refundacją i w ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM może być podawany pacjentom spełniającym określone kryteria kwalifikacji. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Może być stosowany jako jedyny lek modyfikujący przebieg NMOSD lub w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną - doustnymi kortykosteroidami, azatiopryną lub mykofenolanem mofetylu. Korzystny profil bezpieczeństwa oraz skuteczność satralizumabu u grupie pacjentów z obecnymi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 potwierdziły wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR – wyjaśnia prof. Zakrzewska-Pniewska.
Zgodnie z zapisami programu lekowego B.138.FM, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniają łącznie następujące kryteria:
- wiek powyżej 12 roku życia;
- rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne;
- obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4) w osoczu;
- stopień niesprawności oceniany w skali EDSS wynoszący od 0 do 6,5 punktów włącznie;
- brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
- brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z grupy inhibitorów interleukiny 6 (oznacza to wyłączenie z programu pacjentów z NMOSD wcześniej leczonych tocilizumabem).
W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Natomiast u pacjentek w ciąży włączenie leczenia satralizumabem jest zależne od decyzji lekarza (z uwagi na brak danych dotyczących stosowania tego leku u kobiet w ciąży). Pacjentki, które z powodu ciąży przerwą leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, mogą zostać do niego automatycznie włączone po zakończeniu ciąży, bez konieczności ponownej kwalifikacji. U pacjentów zakwalifikowanych do programu lekowego po 12 miesiącach terapii będzie przeprowadzana ocena skuteczności leczenia. Jeśli wypadnie pozytywnie, terapia satralizumabem będzie przedłużana o kolejny rok.
– Satralizumab to pierwszy nowoczesny lek stosowany w NMOSD, objęty programem refundacyjnym. Dzięki korzystnym zapisom programu mamy możliwość leczenia pacjentów zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną i aktualnymi rekomendacjami eksperckimi. – podsumowuje prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.
Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD. Więcej informacji na temat zasad działania Zespołu można znaleźć pod linkiem: https://uckwum.pl/dla-pacjenta/leczenie-nmosd/
Obecnie w toku znajdują się procesy kontraktowania programu lekowego przez ośrodki neurologiczne na terenie całego kraju. Oczekuje się, że w jego ramach pierwsi pacjenci będą mogli skorzystać z leczenia innowacyjną terapią w najbliższych miesiącach.
