Decyzją Ministerstwa Zdrowia od 1 stycznia br. finansowaniem została objęta pierwsza terapia celowana dla pacjentów z mielofibrozą, która nie tylko poprawia komfort życia, ale również wydłuża czas przeżycia. Dzięki porozumieniu firmy farmaceutycznej z MZ wprowadzono niestandardowo szybki dostęp do terapii.
Mielofibroza to rzadki nowotwór krwi, który charakteryzuje się włóknieniem szpiku kostnego odpowiedzialnego za produkcję składników krwi. U chorych na mielofibrozę zadania szpiku przejmują inne narządy tj. wątroba oraz śledziona, która ulega znacznemu powiększeniu, osiągając wagę nawet do 10 kg. Na mielofibrozę chorują osoby w różnym wieku, nadal jednak dużą grupę pacjentów stanowią osoby starsze.
W 2012 r. dla chorych na mielofibrozę Komisja Europejska zarejestrowała pierwszą innowacyjną terapię celowaną, która znacznie poprawia komfort życia chorych i może korzystnie wydłużać czas przeżycia. Od 1 stycznia br. z terapii tej mogą korzystać także polscy pacjenci kwalifikujący się do programu lekowego „Leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej, ICD-10 D47.1”.
- Cieszymy się, że polscy pacjenci będą mieli dostęp do jedynej, dostępnej w tej chwili, terapii celowanej w leczeniu mielofibrozy. Rzadkie nowotwory krwi, jakim jest właśnie mielofibroza, stanowią ogromne wyzwanie dla pacjentów. Ciężar choroby, objawy uniemożliwiające normalne funkcjonowanie, mogą prowadzić do wykluczenia i wyłączenia z aktywności społecznej. To koszty dla rodziny pacjenta, a w szerszej perspektywie, koszty ekonomiczne dla całego społeczeństwa. Innowacyjne terapie nie tylko wydłużają życie, ale także wpływają na jego jakość i lepsze samopoczucie, co przekłada się na możliwość aktywnego funkcjonowania chorego w społeczeństwie – powiedział Avi Matan, dyrektor zarządzający Novartis Oncology w Polsce.
Najnowsze doniesienia na temat stosowania ruksolitynibu u pacjentów z mielofibrozą, zaprezentowane podczas Kongresu American Society of Hematology (ASH) w San Diego w dniach 3-6 grudnia 2016 r., dowodzą wysokiej skuteczności terapii. W wyniku 5-letnich obserwacji pacjentów z mielofibrozą w badaniach COMFORT I i COMFORT II, zaobserwowano dłuższe przeżycie u pacjentów przyjmujących ruksolitynib. Mediana przeżycia w grupie leczonej ruksolitynibem wynosiła 5,3 roku, a w grupie kontrolnej 3,8 roku. Po skorygowaniu danych z uwzględnieniem procedury cross-over w obu badaniach, różnica ta jest jeszcze wyraźniejsza i wynosi 5,3 vs 2,3 roku.
