Choroby rzadkie to grupa schorzeń, które dotykają relatywnie niewielką część danej populacji. W Polsce z ich powodu cierpi ok. 6 proc. społeczeństwa, czyli 2–3 mln osób. Pacjenci ci borykają się z takimi problemami jak trudności diagnostyczne, brak lekarzy specjalistów, ograniczony dostęp do leków, wysoki koszt terapii.
– Finansowanie leczenia chorób rzadkich różni się od finansowania leczenia chorób powszechniej występujących m.in. ze względu na to, że ceny leków często są wyższe. W Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad inną regulacją przyznawania refundacji w chorobach rzadkich. Czekają na to zarówno chorzy, jak i my, lekarze – mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.
Resort zdrowia od kilku miesięcy pracuje nad wdrożeniem Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, którego zadaniem jest m.in. zmiana systemu finansowania tzw. leków sierocych. Obecnie w ich ocenie bierze się pod uwagę opłacalność kosztową tak jak w przypadku leków na choroby powszechne, a leki sieroce najczęściej nie spełniają tego kryterium. Pacjenci liczą na to, że prace nad nowymi regulacjami w tym zakresie przyspieszą pod okiem nowego wiceministra zdrowia. Od 1 sierpnia Marcin Czech odpowiada w resorcie m.in. za politykę lekową.
Szansą dla chorych ze schorzeniami rzadkimi mogą być też obowiązujące od 23 lipca tego roku przepisy dotyczące dostępu do terapii nierefundowanych w ramach tzw. ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Minister Zdrowia może wydać indywidualną zgodę na refundację danego leku, jeśli jest on niezbędny do ratowania życia lub zdrowia pacjenta. Musi to być jednak lek dopuszczony do obrotu.
Źródło: newseria.pl
