Zdaniem prof. Piotra Rzepeckiego, kierownika Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii z Wojskowego Instytutu Medycznego przełomowe terapie w hematoonkologii to głównie leki na przewlekłą białaczkę limfocytową, który jest najczęstszym nowotworem hematologicznym dorosłych.
Pojęcie terapii przełomowych w hematoonkologii zostało wprowadzone w Stanach Zjednoczonych w 2012 roku. Terapie te znacznie wydłużają życie chorych oraz zmieniają biologiczny przebieg choroby. Jako pierwszy status leku przełomowego uzyskał w 2013 roku obinutuzumab – przeciwciało stosowane w przewlekłej białaczce limfocytowej. Lek ten o ponad rok przedłużył przeżycie wolne od progresji u pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z chorobami współistniejącymi bądź uszkodzonymi nerkami. Jednocześnie przy zastosowaniu tego leku trzykrotnie więcej pacjentów niż w przypadku standardowych terapii uzyskuje całkowitą remisję. Znacząco zmniejsza się także tzw. głębokość remisji.
– Chorym, którzy byli leczeni obinutuzumabem, „zostaje” bardzo mało choroby w tzw. badaniu minimalnej choroby resztkowej. To prawdopodobnie sprawia, że choroba bardzo późno u nich wraca. Uważam, że terapie przełomowe są na tyle dobrze opracowane przez Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków, a grupy pacjentów są tak dobrze dobrane, że można pokusić się o to, żeby na rynku polskim były również dostępne dla pacjentów, którymi się opiekujemy – mówi prof. dr hab. n.med. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii z Wojskowego Instytutu Medycznego.
Lekami przełomowymi, stosowanymi w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej i szpikowej oraz niektórych chłoniaków, są także ibrutinib, idelalisib, blinatumomab oraz ofatumumab. W Stanach Zjednoczonych nadanie statusu leku przełomowego powoduje szybszą rejestrację leku, a tym samym krótszy czas oczekiwania pacjenta na terapię. W Polsce terapie te mimo pozytywnych ocen i danych klinicznych nie zawsze są finansowane, nawet jeśli leki zostały dopuszczone do obrotu. Tymczasem Polacy chorzy na nowotwory krwi czekają na refundację przełomowych terapii.
O znaczeniu terapii przełomowych, szczególnie w kontekście leczenia nowotworów – epidemii XXI wieku, dyskutowano w czasie VI Forum Ochrony Zdrowia w Krynicy podczas panelu redakcji „Służby Zdrowia” „Przełomy w medycynie – dokąd zmierza nauka?”.
