Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji i Rada Przejrzystości dają nadzieję pacjentom chorym na samoistne zwłóknienie płuc?
Nareszcie mamy pierwszy pozytywny sygnał. To ważne, że Rada Przejrzystości i AOTMiT zauważyły to, że jest dostępny na świecie lek, który udowodnił swoją skuteczność w spowalnianiu postępu idiopatycznego włóknienia płuc oraz w wydłużaniu przeżycia chorych na tę ciężką chorobę. Ważne jest też, że głos pacjentów został usłyszany - przedstawiciel Towarzystwa Wspierania Chorych na Idiopatyczne Zwłóknienie Płuc został zaproszony na posiedzenie Rady i mógł powiedzieć co jest ważne dla chorych. Myślę, że to również miało wpływ na decyzję, prócz oczywiście twardych dowodów, które znane były już od dawna. Mam więc nadzieję, że wreszcie w jakiejś rozsądnej perspektywie czasowej, będziemy mieli dostęp do tych leków.
Czy można powiedzie, że dopóki tych leków nie ma, pacjenci ci są wykluczeni?
Tak. Ci pacjenci nie mają żadnego skutecznego leczenia i mogą być leczeni tylko objawowo, np. przeciwkaszlowo, a jeśli mają niewydolność oddychania to tlenem. Niektórzy, bardzo nieliczni, mogą być kierowani na przeszczepienie płuc. W większości pacjenci muszą przebywać w domu, nie przemęczać się, unikać infekcji itp. Tak naprawdę nie możemy pacjentom zaproponować żadnego leczenia.
Na czym polega przełomowość nowej terapii?
To są dwa pierwsze leki pirfenidon i nintedanib wykazujące, że ich stosowanie powoduje wolniejszy spadek pojemności płuc niż przy braku ich stosowania, czy przy stosowaniu placebo. To jest przełomowe, ponieważ do tej pory przeprowadzono wiele badań klinicznych, różnymi preparatami, które wydawało się, że mogą pomagać. Tu sztandarowym przykładem jest terapia trójlekowa, którą stosowaliśmy u naszych pacjentów od lat mając nadzieję, że jest to leczenie, które pomaga. I badania randomizowane, porównywane z leczeniem z placebo, wykazały, że leczenie to nie pomaga a wręcz przeciwnie, szkodzi. Nie powinno być więc ono stosowane. Dwa nowe leki pirfenidon i nintedanib wykazały w tych samych badaniach, porównywanych z placebo, że pacjenci, którzy je stosują żyją dłużej.
Jakie mogą być przyczyny tej choroby czy np. palenie papierosów może się przyczynić do zachorowania?
Palenie papierosów wydaje się takim najbardziej udowodnionym czynnikiem ryzyka, bo rzeczywiście większość pacjentów paliła kiedyś papierosy. Oczywiście są wśród chorych osoby, które nie palili, ale jest ich mało. Natomiast dokładnie nie wiadomo w jakim mechanizmie palenie papierosów przyczynia się do powstania tej choroby. Jest tu teoria wielokrotnych, nawracających mikro uszkodzeń nabłonka pęcherzyków płucnych. I tu na pewno należy uznać, że dym papierosowy ma znaczenie, ale także inne czynniki środowiskowe np. narażenie na pyły czy substancje toksyczne.
Czy problemem jest również rozpoznanie choroby?
Jest to choroba rzadka, na którą większość lekarzy nie ma szans natknąć się w swoim życiu. A poza tym, objawy choroby są niespecyficzne i przypominają objawy chorób o wiele częściej spotykanych. Lekarze, którzy widzą pacjenta z kaszlem, dusznością, z niecharakterystycznymi zmianami osłuchowymi, myślą o innych, częściej występujących chorobach. Jest to zupełnie normalne. Należy zadbać o to, by uczulić lekarzy na to, by kierowali pacjentów, u których coś nie pasuje do obrazu typowej choroby, do ośrodków specjalistycznych, by można było przeprowadzić dokładniejsze badania i postawić właściwe rozpocznie. Muszę też przyznać, że w ośrodkach specjalistycznych nie tylko w Polsce, bo na całym świecie, rozpoznanie tej choroby nastręcza niejednokrotnie wiele wątpliwości. Jest to choroba bardzo kapryśna zarówno jeśli chodzi o rozpoznanie, jak i leczenie. Potrzebne są wyspecjalizowane ośrodki, w których należy rozpoznawać tę chorobę i ją leczyć.
Jakie są szacunki dane dotyczące potwierdzonych przypadków zachorowań na samoistne zwłóknienie płuc?
Właściwie nie ma oficjalnych danych. Dopiero teraz staramy się prowadzić oficjalną bazę danych tych chorych w Polsce. Ale to nie jest łatwe. Szacuje się, że w Polsce choruje od 4 do 6 tysięcy osób. Są to jednak bardzo niedokładne dane.
