Konferencja była reakcją resortu na wtorkowe spotkanie w Sejmie, zorganizowane przez lidera PSL, na którym głos zabrali zarówno rodzice dzieci, których kryteria refundacji terapii genowej wykluczyły z tego programu, pozostawiając jednocześnie w programie leczenia nusinersenen, oraz zastępca RPO.
Wojciech Andrusiewicz przypomniał, że Zolgensma – czyli terapia genowa – nie jest jedyną opcją leczenia. Terapia nusinersenem, refundowana w Polsce od stycznia 2019 roku, jest (co podkreślają eksperci) równie skuteczna – choć nie tak dogodna dla pacjenta i jego rodziny. Terapię genową dziecko otrzymuje raz, natomiast nusinersen podawany jest dooponowo przez wkłucie lędźwiowe – najpierw cztery dawki wysycające, potem dawkę podtrzymującą należy przyjmować co cztery miesiące. Od 1 września do refundacji wchodzi też trzeci lek w SMA, podawany w postaci doustnej pacjentom, u których występują przeciwskazania do podawania nusinersenu.
Rzecznik Ministerstwa Zdrowia zapewnił, że zarządzenie prezesa NFZ (w środę skierowane do konsultacji) zostanie podpisane „w okolicy połowy września”. Stwierdził też, że będzie ono działać od 1 września i jeżeli któryś z ośrodków leczących dzieci z SMA będzie chciał zastosować ten lek – poczynając od czwartku, będzie mógł się skontaktować z producentem, a po wejściu w życie zarządzenia prezesa NFZ środki zostaną zwrócone. - NFZ zapłaci za każdego pacjenta leczonego w programie lekowym dotyczącym SMA – dodał.
Andrusiewicz podkreślił, że program lekowy został stworzony przez ekspertów, a nie polityków, posłów, ministrów. – Program lekowy powstaje w konsultacji z ekspertami i z lekarzami specjalizującymi się w danej dziedzinie. Jakiekolwiek zarzuty o tym, że program lekowy, zdaniem jakiegoś polityka, czegoś nie przewiduje, to są zarzuty polityczne – mówił. Powtórzył to, co wcześniej mówił wiceminister Maciej Miłkowski – Ministerstwo Zdrowia oparło się na wnioskach z badań, które były prowadzone w grupie wiekowej do 6 miesiąca życia. – Nie możemy sobie pozwolić na to, żeby dzisiaj grać najsłabszymi, grać dziećmi, a tak można niestety odebrać ostatnie posunięcia i ostatnie działania liderów niektórych partii politycznych – stwierdził.
