Fumaran dimetylu decyzją Ministerstwa Zdrowia od 1 lipca br. uzyskał refundację i może być stosowany w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci SM w pierwszej linii leczenia u nowo zdiagnozowanych pacjentów oraz u pacjentów aktualnie leczonych lekami pierwszej linii w przypadku wystąpienia objawów niepożądanych lub częściowej nieskuteczności terapii. Skuteczność fumaranu dimetylu jest porównywalna z najbardziej skutecznymi lekami w terapii SM przy jednoczesnym zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa i tolerancji. Dzięki temu lek ten wprowadza nowy standard terapii. Fumaran dimetylu to pierwsze leczenie doustne dostępne w Polsce dla pacjentów w pierwszej linii leczenia SM.
Fumaran dimetylu w badaniach klinicznych wykazał wysoką skuteczność kliniczną i radiologiczną - istotnie wpływa na zmniejszenie częstości rzutów choroby (AAR – annualized relapse rate) o 53%, spowalnia progresję niepełnosprawności o 38% (zmniejsza ryzyko wystąpienia 12-tygodniowej potwierdzonej progresji stopnia niepełnosprawności) oraz redukuje liczbę zmian w obrazowaniu rezonansem magnetycznym (o 90% liczbę zmian ulegających wzmacnianiu po podaniu gadolinu, o 85% liczbę nowych lub nowo powiększających się zmian w obrazach T2 zależnych, oraz o 72% w obrazach T1 zależnych) przy jednoczesnym zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa i tolerancji.
Skuteczność fumaranu dimetylu wykazano również w grupie pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą o wysokiej aktywności. W grupie tej, po dwóch latach leczenia lek ten zmniejszył o 56% roczny wskaźnik rzutów oraz zmniejszył o 71% progresję niepełnosprawności.
„Fumaran dimetylu to nowoczesna terapia, która istotnie zmniejsza aktywność choroby. Jest to leczenie, od którego powinno się rozpoczynać terapię SM u nowo zdiagnozowanych pacjentów, gdyż lek działa silnie przeciwzapalnie, a wygaszenie stanu zapalnego odpowiedzialnego za powstanie SM jest kluczowym celem terapeutycznym. Badania jednoznacznie potwierdzają, że im wcześniej włączymy leczenie o wysokiej skuteczności przeciwzapalnej tym większa szansa dla pacjenta na życie bez objawów choroby oraz istotne zatrzymanie i odsunięcie w czasie postępu niepełnosprawności. Fumaran dimetylu jest lekiem o nowym mechanizmie działania, dotychczas niestosowanym w leczeniu SM, przez co daje też szanse na poprawę u pacjentów, u których dotychczas nie mogliśmy zastosować standardowego leczenia.” – skomentował profesor dr hab. Adam Stępień – kierownik Kliniki Neurologicznej Wojskowego Instytutu Medycznego Centralnego Szpitala Klinicznego MON w Warszawie.
Zgodnie z danymi, u ponad połowy nowo zdiagnozowanych pacjentów, którzy zostali poddani leczeniu za pomocą fumaranu dimetylu, w ciągu 6 lat nie zaobserwowano nawrotów ani pogłębiania się niepełnosprawności, co dodatkowo potwierdza, że wczesne i skuteczne leczenie fumaranem dimetylu poprawia długookresowe wyniki leczenia.
Fumaran dimetylu charakteryzuje się działaniem przeciwzapalnym i neuroprotekcyjnym.
„Uzyskanie refundacji fumaranu dimetylu to rewolucyjna zmiana w leczeniu SM w Polsce. Polscy chorzy od kilku lat czekali na ten lek i zabiegali o jak najszybszy dostęp do możliwości leczenia nim. Otwiera to nową erę leczenia SM w pierwszej linii, jest to pierwsza istotna zmiana w tej grupie leczenia od kilkunastu lat. Wszyscy czekaliśmy na dostęp do leczenia o wyższej skuteczności. Dodatkowo doustna forma podania leku poprawi jakość życia pacjentów i na pewno wpłynie na lepsze stosowanie się do zaleceń terapii. Fumaran dimetylu to nadzieja na lepsze życie dla wielu pacjentów, którzy chcą jak najdłużej żyć bez objawów choroby i postępu niepełnosprawności. Cieszymy się, że zalety tego leku zostały dostrzeżone przez Ministerstwo Zdrowia, które podjęło decyzję o refundacji fumaranu dimetylu. To bardzo dobra informacja.” – powiedział Tomasz Połeć – Przewodniczący Rady Głównej Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, największej organizacji pacjentów z SM w Polsce.
Fumaran dimetylu jest zarejestrowany w Unii Europejskiej od stycznia 2014 roku. „Bardzo się cieszymy, że polscy pacjenci uzyskali dostęp do nowego leczenia, które zastosowano już u ponad 190 tysięcy pacjentów na świecie. Wysoka skuteczność, bezpieczeństwo i doustna forma podania fumaranu dimetylu sprawiają, że lek ten jest coraz częściej stosowany przez lekarzy i wybierany przez pacjentów.” – powiedział Piotr Dębski – Dyrektor Generalny Biogen w Polsce.
Oprócz fumaranu dimetylu Biogen w Polsce dostarcza jeszcze 4 inne leki stosowane zarówno w leczeniu modyfikującym przebieg choroby jak i leczeniu objawowym. Należą do nich leki stosowane w I linii leczenia SM: interferon beta-1a, peginterferon beta-1a s.c., w II linii leczenia SM oraz u chorych z szybko rozwijającą się, ciężką postacią SM: natalizumab; oraz famprydyna ze wskazaniem w leczeniu zaburzeń chodu.
O fumaranie dimetylu
Fumaran dimetylu jest lekiem przeznaczonym do podawania doustnego u pacjentów z rzutowo – remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, która jest najczęściej występującą odmianą tej choroby. Lek do tej pory uzyskał 24 rejestracje, w tym w USA, w krajach Unii Europejskiej, Kanadzie, Australii i Szwajcarii. Dzięki obszernemu programowi badań klinicznych i wprowadzeniu leku na rynek w Stanach Zjednoczonych w marcu 2013 roku, na całym świecie leczeniu za pomocą fumaranu dimetylu poddano ponad 190 000 pacjentów.
Udowodniono, że fumaran dimetylu ogranicza nawroty SM, spowalnia pogłębianie się niepełnosprawności oraz redukuje liczbę zmian w mózgu u chorych z SM, a jednocześnie wykazuje pozytywny stosunek korzyści do ryzyka u szerokiego zakresu pacjentów z nawracającymi postaciami SM.1,
Uważa się, że fumaran dimetylu zapewnia nowe podejście do leczenia SM dzięki aktywacji szlaku Nrf2, chociaż konkretny mechanizm działania nie jest w pełni znany. Wspomniany szlak sygnału umożliwia komórkom organizmu obronę przed stanem zapalnym i stresem oksydacyjnym obserwowanymi w takich schorzeniach jak SM.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania ≥10%) u pacjentów leczonych produktem leczniczym fumaran dimetylu były nagłe zaczerwienienia skóry oraz zdarzenia ze strony układu pokarmowego (tj. biegunka, nudności, ból brzucha, bóle w nadbrzuszu). Objawy te pojawiały się zwykle w początkowej fazie leczenia (głównie w ciągu pierwszego miesiąca). Podczas leczenia fumaranem dimetylu w badaniach klinicznych nad stwardnieniem rozsianym, prowadzonych z kontrolą placebo, średnia liczba limfocytów po upływie roku zmniejszała się o około 30% w porównaniu do wartości wyjściowej, a następnie utrzymywała się na stałym poziomie. Średnia liczba limfocytów pozostawała w granicach normy. U 2% pacjentów liczba limfocytów utrzymywała się poniżej 0,5 x 109/l przez co najmniej sześć miesięcy – ciężka i długotrwała limfopenia, która wiązała się z ryzykiem oportunistycznych zakażeń, w tym postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii (PML).
Skuteczność i bezpieczeństwo fumaranu dimetylu są badane w ramach rozległego programu klinicznego o zasięgu globalnym, który obejmuje prowadzone obecnie długotrwałe przedłużone badanie ENDORSE.
O stwardnieniu rozsianym
Stwardnienie rozsiane to choroba, która dotyczy ok. 45 tys. Polaków. Najczęściej rozpoznaje się ją u osób młodych, między 20. a 40. rokiem życia. Jest nie tylko różnorodna i wielowymiarowa, ale często też nieprzewidywalna w swoim przebiegu, dlatego nazywamy ją chorobą o „1000 twarzy”. Nie można więc mówić o jednym, uniwersalnym rozwiązaniu terapeutycznym dla każdego pacjenta. Z tego względu tak istotny jest dostęp pacjentów do kolejnych terapii, które dadzą szansę zmniejszenia aktywności choroby, poprawy zdrowia oraz jakości codziennego funkcjonowania.
SM wpływa na wszystkie sfery życia pacjenta: rodzinną, związaną z rodzicielstwem, towarzyską czy naukowo-zawodową. Odpowiednia terapia to szansa dla osób z SM na prowadzenie normalnego życia i samorealizację we wspomnianych obszarach. Najczęściej występującą postacią SM jest rzutowo-remisyjna (ok. 80% chorych).
Źródło: Materiały prasowe
