Dlaczego spośród wielu chorób mózgu szczególnie boimy się dwóch: choroby Parkinsona i Alzheimera? Jaki jest tu wspólny mianownik?
Wspólny mianownik tych dwóch chorób to starszy wiek. A boimy się tych chorób dlatego, bo żyjemy coraz dłużej. Dane ze światowych statystyk epidemiologicznych pokazują, że pacjentów z tymi chorobami będzie przybywać. Jeżeli w 2016 było na świecie nieco ponad 6 milionów osób z chorobą Parkinsona to szacuje się, że w roku 2040 będzie ich dwa razy tyle. Ten postęp nie wiadomo z czym jest związany. Być może z zanieczyszczeniem środowiska. Widać ten przyrost w krajach uprzemysłowionych takich jak Chiny, które rozwijają się bardzo szybko, ale też mają bardzo duże zanieczyszczenie środowiska. Boimy się tych chorób również dlatego, że na razie nie mamy leków, które mogłyby powstrzymać ich rozwój, albo wyleczyć chorych z choroby Parkinsona czy Alzheimera. W chorobie Parkinsona mamy sporo terapii do zastosowania od wczesnych do późnych jej etapów, ale to są terapie objawowe, które pozwalają przeżyć pacjentowi z tą chorobą kilkanaście, kilkadziesiąt lat. Gorzej jest w chorobie Alzheimera, gdzie dysponujemy tylko kilkoma lekami objawowymi o umiarkowanym działaniu i skuteczności. Czekamy tutaj na przełomowe terapie. W jednej i drugiej chorobie takie badania, które mogą zmienić przebieg choroby, toczą się. W chorobie Parkinsona oczekujemy wyników dwóch dużych badań w przyszłym roku.
Na jakie terapie czekamy?
To są tzw. terapie neuromodulujące. Trochę podobne do leczenia biologicznego, które widzimy w innych schorzeniach. Neuromodulacja polega na takim zmodyfikowaniu przebiegu choroby, żeby rozwijała się wolniej, albo żeby w ogóle powstrzymać jej objawy. Te terapie ukierunkowane są na patologiczne białka, które gromadzą się w komórkach mózgu. W chorobach neurozwyrodnieniowych, w każdej z nich są trochę inne białka. I te przeciwciała monoklonalne skierowane przeciwko takim białkom mają je usuwać z komórek i powodować - oczywiście jeśli je odpowiednio wcześnie podamy, na odpowiednio wczesnym etapie choroby - że ten proces się spowolni. Czy to jest słuszna koncepcja? Tego jeszcze nie wiemy. Ale badania toczą się i to już badania trzeciej fazy w jednej i drugiej chorobie. Wyniki zostaną niedługo opublikowane i zobaczymy czy ta nasza nadzieja nie okaże się płonną, czy coś pozytywnego z tych badań wyniknie. To wszystko jest skomplikowane, dlatego że tak do końca nie wiemy, czy te białka patologiczne, które widzimy, to tylko objaw starzenia się pewnej grupy komórek prowadzący do jednej czy drugiej choroby, czy też jest to bezpośrednia przyczyna. A największy problem ze skutecznością tych leków, to wdrożenie ich odpowiednio wcześnie tzn. na takim etapie, kiedy jeszcze objawy są bardzo mało nasilone albo w ogóle ich nie widać, ponieważ te wszystkie choroby rozwijają się bardzo długo. Ten okres przedobjawowy trwa (w chorobie Alzheimera nawet ponad 20 lat) i my nawet o nim nie wiemy, kiedy on się w nas tli. Wtedy najlepiej byłoby wyłapać, mówiąc kolokwialnie, chorych zagrożonych i leczyć ich odpowiednio wcześnie. Ale do tego potrzebne są nam tzw. biomarkery. A takich markerów, o dużym stopniu prawdopodobieństwa, jeszcze nie mamy. Metody leczenia są drogie, więc nie możemy leczyć wszystkich, którzy spełniają kryterium np. choroby w rodzinie czy kryterium genetyczne jak w chorobie Alzheimera. One zwiększają tylko prawdopodobieństwo zachorowania, nie są stuprocentowym markerem, że każdy kto ma taki wariant genetyczny zachoruje.
Z czym muszą mierzyć się pacjenci i ich rodziny, którzy usłyszą diagnozę choroba Parkinsona lub choroba Alzheimera? Co może im obecnie zaoferować medycyna?
To bardzo dobre pytanie, bo oni przede wszystkim muszą się zmierzyć z samym rozpoznaniem choroby, która będzie trwała długo, i która będzie nieuchronnie rozwijała się i postępowała, bo nie możemy jej zatrzymać. W chorobie Parkinsona zawsze pocieszam pacjentów, że dziś obraz terapii jest na tyle duży i szeroki, że możemy zaoferować oprócz leczenia farmakologicznego, które na początku usuwa objawy w 80 czasami nawet w 90 procentach (czyli przez kilka lat pacjenci, jeśli są odpowiednio leczeni, mogą nie mieć w ogóle poczucia choroby), w późniejszym okresie terapie, które są bardziej zaawansowane. I tu ogromnym osiągnięciem były wprowadzone w końcu lat 90. XX wieku zabiegi głębokiej stymulacji mózgu i także terapie tzw. inwazyjne tj. terapia z zastosowaniem podskórnego wlewu apomorfiny z zewnętrznej pompy i również dojelitowego wlewu duodopy, też z zewnętrznej pompy poprzez wykonanie stomii dojelitowej. Te terapie są zarezerwowane dla chorych już z zaawansowaną chorobą, ale one dają kolejne 5 czy 10 lat życia w dość dobrym stanie, kiedy objawy choroby nie są dokuczliwe i chory jest jeszcze w stanie pracować i brać czynny udział w życiu społecznym. Jeśli chodzi o chorobę Alzheimera to tu mamy znacznie mniejsze pole do działań. Bardzo ważne jest wsparcie środowiskowe, terapia za pomocą ruchu, rehabilitacji, także terapia poznawcza, która może przez długi czas utrzymać takiego pacjenta w dobrym stanie. Ale w obu tych chorobach nie mamy rozwiązań systemowych. To, czego domagamy od Ministerstwa Zdrowia, to dobrego zorganizowania opieki dla tych pacjentów. Dla chorych z chorobą Alzheimera powinny powstać centra, które będą oferowały kompleksową diagnostykę i terapię. Tych chorych nie powinno się kłaść do szpitala na diagnostykę ani na jakieś modyfikacje leczenia (oni bardzo źle to znoszą) i powinno się im to umożliwić w trybie hospitalizacji jednodniowej, która powinna być odpowiednio wyceniona. I taki produkt powinien znaleźć się w NFZ. Ale ciągle go nie mamy. Podobnie jest w chorobie Parkinsona, gdzie zaangażowanych jest mnóstwo specjalistów, od neurologa po neurochirurga, neuroradiologa, psychologa, logopedę i dietetyka. Potrzeba centrów opieki jest tutaj jeszcze bardziej wyraźna. Dokument, który to uporządkuje opracowaliśmy jeszcze z poprzednim prezesem NFZ. On został złożony do MZ, i niestety nie jest procedowany. A wydaje mi się, że był bardzo dobrze przygotowany. Dawał szansę pacjentom na dobrą i kompleksową diagnostykę w centrach, które są wyspecjalizowane w tej chorobie, i potem, także w okresie zaawansowanym, dostęp do nowych możliwości leczenia. To wymaga ogromnej wiedzy, ale dla państwa jest to finansowo opłacalne, dlatego że w ręce ludzi, którzy się na tych chorobach znają oddajemy diagnostykę, która jest bardzo droga. Również terapie zaawansowane są bardzo drogie, jak głęboka stymulacja mózgu - to kilkadziesiąt tysięcy złotych dla jednego pacjenta. Warto więc te pieniądze wydawać w sposób racjonalny. Ale do tego potrzebne jest systemowe rozwiązanie problemu opieki nad tymi pacjentami, które my oferujemy. I chcielibyśmy być wysłuchani przez tych, którzy o tej organizacji decydują.
Warto przeczytać
