Chciałabym zapytać o enzymatyczną terapię zastępczą stosowaną u dzieci chorych na mukopolisacharydozę. Jaka liczna jest to grupa i ile dzieci obecnie ma dostęp do tej terapii?
Osoby chore na mukopolisacharydozę typu 1, 2 i 6 mają dostęp do enzymatycznej terapii zastępczej. W roku 2003 wywalczyliśmy terapię dla mukopolisacharydozy typu 1. Wówczas było około 18 osób, i podobnie jest teraz - ok. 18 osób, a w tym na enzymatycznej terapii zastępczej jest 11 osób.
Rozumiem, że stosowanie tej terapii to gwarancja, żeby choroba nie postępowała i żeby dzieci mogły w miarę normalnie funkcjonować?
Przy wydatkach, na które państwo sobie pozwala – wydatki na leczenie dzieci - to najbardziej trafiony cel, jaki państwo powinno realizować. Cierpienie ludzkie i życie ludzkie ma wartość największą, nadrzędną. A w naszym katolickim państwie powinno być priorytetem. Cena nie powinna grać tu roli, ponieważ my pacjenci czy w ogóle lekarze – nie powinniśmy tego rozpatrywać pod kątem finansów tylko pod kątem cierpienia człowieka.
Jak droga jest ta terapia?
Przy 11 osobach, nie może być tania – bo każda firma by zbankrutowała. To są bardzo drogie terapie, ponieważ to są ultrarzadkie choroby genetyczne.
Jakie mogą być konsekwencje odstawienia tej terapii dla dziecka?
W każdym przypadku przerwanie terapii to przyśpieszenie cierpienia i zgonu.
Jest zagrożenie, że ta terapia będzie niedostępna, ponieważ Komisja Ekonomiczna wydała negatywną decyzje co do dalszego finansowania.
A Komisja słyszała o tym, że ci pacjenci mają prawo nabyte i pacjenci mogą pójść na drogę sądową i ze względu na prawo nabyte mniemam, że wygraliby sprawę?
Czy Stowarzyszenie będzie walczyć, żeby tak się nie stało?
Jako stowarzyszenie walczymy o każdego pacjenta. Walczymy o godne życie. Biorąc pod uwagę tzw. ustawę za życiem, to ma Pani jednoznaczną odpowiedź. Ustawa daje prawo do leczenia, opieki medycznej, rehabilitacji, a to nie jest pacjenta wina, że ma ultrarzadką chorobę genetyczną i terapia jest dla niego droga. Czy taki pacjent ma być poszkodowany tylko dlatego, że jest ultrarzadki?
