Pacjenci z chorobą Fabry’ego rodzą się z wadą genu odpowiedzialnego za produkcje enzymu alfa-galaktozydazy, który rozkłada niektóre z lipidów. Jego niedobór sprawia, że lipidy te odkładają się w wielu tkankach i narządach, co z biegiem czasu prowadzi do ich uszkodzenia i zagrożenia życia chorych....
Na liście refundacyjnej od 1 września znalazły się terapie ratujące życie pacjentów z chorobą Fabry’ego. Dlaczego dostęp do tego leczenia jest dla Państwa – Pacjentów tak ważny i co ono zmienia w codziennym życiu? Paweł Gontarz, członek Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego: Wprowadzenie tego...
Prof. Jarosław Sławek apeluje o refundację leczenia osób dotkniętych chorobą Fabry’ego oraz jak najszybszą dostępność terapii w Polsce.
Pacjenci z chorobą Fabry'ego liczyli na refundację niezbędnej terapii enzymatycznej. Tymczasem Ministerstwo Zdrowia odrzuca propozycję przygotowaną dla tego leku.
Maleją szanse, że po 18 latach oczekiwania na leczenie chorzy na chorobę Fabry’ego w Polsce będą mieli od lipca refundowaną terapię. Leku, którego refundacji wyczekują zarówno udręczeni chorzy, jak i bezradni lekarze, nie ma w opublikowanym dziś projekcie nowej listy refundacyjnej.
- Jeśli chodzi o przypadek choroby Fabry’ego Polska jest ewenementem, ponieważ nie leczy tej choroby w przeciwieństwie do całej Unii, która od lat już to robi - mówi Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich.
- My lekarze czujemy się bezradni, kiedy przychodzą do nas pacjenci, a my wiemy, że nie mogą być leczeni - mówi. prof. Jolanta Sykut – Cegielska, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej.
O najpilniejszych potrzebach pacjentów z chorobą Fabry'ego rozmawiamy z Krzysztofą Gołembiewską ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.
- Każdy kolejny miesiąc bez refundacji leku to dla nas wyrok śmierci. 18 lat oczekiwania na leczenie to pogwałcenie praw pacjenta, człowieka i obywatela – apeluje do ministra zdrowia Anna Moskal, prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.
- W całej UE, nawet w najbiedniejszych krajach jest dostępne refundowane leczenie enzymatyczną terapią zastępczą. Polska jest ostatnim krajem, w którym nie ma żadnej dostępnej formy tego leczenia - mówi Wojciech Nadolski ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego.
Ruszyła ogólnopolska kampania świadomościowa dotycząca choroby Fabry’ego. Pacjenci przygotowali petycję do ministra zdrowia.
Liczba osób dotkniętych chorobą Fabry’ego w Polsce nie jest sprecyzowana. Ze względu na niską świadomość społeczną na temat chorób ultrarzadkich, wiele osób wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego postanowiło stworzyć ankietę, której celem było zebranie...
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone
