Biogen publikuje nowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa wyższej dawki nusinersenu.
– Mamy pacjentów z SMA, którzy bez leczenia byli nieuchronnie skazani na postęp choroby. Oni w tej chwili nie muszą się tego obawiać, za to mogą realizować fantastycznie życiowe plany – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego...
Ponad 80 proc. pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych nusinersenem jest zadowolonych z terapii. 90 proc. pacjentów pediatrycznych oraz 66 proc. pacjentów dorosłych stwierdziło, że terapia spełniła ich oczekiwania – wynika z badania ankietowego sprawdzającego satysfakcję polskich...
Terapia nusinersenem przynosi korzyści w każdej grupie pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. To wniosek płynący z długoterminowych badań z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE), prowadzonych zarówno w grupie pediatrycznej, jak i u dorosłych chorych z SMA. Okazuje się, że lek jest bezpieczny i...
Rozmowa z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Intytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.
Rozmowa z dr Anną Łusakowską z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynatorką Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA.
Rozmowa z prof. Anną Kostera-Pruszczyk, kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Centralnego Szpitala Klinicznego UCK WUM, ERN EURO NMD.
Długofalowe badania z rzeczywistej praktyki klinicznej sięgające 30 miesięcznej obserwacji nad grupą 120 osób dorosłych i starszych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, z różnym zaawansowaniem choroby i typem SMA wykazały, że u leczonych pacjentów terapią nusinersen dochodzi nie tylko do...
– Pacjenci, którzy rozpoczynają leczenie wcześnie, mają najlepsze efekty kliniczne. To pilotażowy, perfekcyjny program. Cały czas analizujemy jednak, co jeszcze można dołożyć, jakie leki są potrzebne – powiedział w rozmowie z Medexpressem wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, podsumowując 3,5...
– Możemy powiedzieć, że nie tylko udało się odwrócić naturalny przebieg SMA, będącej bez leczenia chorobą postępującą. Już stabilizacja stanu chorego byłaby więc ogromnym sukcesem. Widzimy jednak, że stan naszych pacjentów się poprawia – powiedziała w rozmowie z Medexpressem prof. Anna Kostera-...
Julka ma pięć lat. Jest najmłodszą z trzech córek. - Jej przyjście na świat to był moment pełni szczęścia. Byliśmy spokojni, że z Julką jest wszystko w porządku, ponieważ dostała 10 punktów w skali Abgar – opowiada matka dziewczynki, Marzena Malesza-Brzuszkiewicz. Podejrzenie, że coś jest jednak...
Na temat możliwości terapeutycznych w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) rozmawialiśmy z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii, Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”. Profesor opowiedziała o skutecznej metodzie leczenia za pomocą leku...
Firma farmaceutyczna Biogen ogłosiła plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego fazy 3b, ASCEND. Badanie to ma na celu ocenę wyników klinicznych i profilu bezpieczeństwa stosowania większej dawki leku nusinersen u dzieci, młodzieży i dorosłych z późną postacią rdzeniowego zaniku mięśni...
Jest dwóch braci - Antek i Jaś. I jest koniec roku 2015. Rodzice chłopców, Ola i Tomek, zauważają, że ich młodszy syn zaczyna mieć kłopoty z chodzeniem. Coraz częściej się potyka i przewraca, z trudem podnosi. Tych niepokojących zdarzeń nie da się lekceważyć. Chłopiec, niewiele rozumiejąc, mówi,...
SMA to ciężka postępująca choroba genetyczna. Wie o tym doskonale Monika Małkowska, mama 7-letniego Oskara i 5-letniej Zosi - dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. Pani Monika mówi nam, jakie trudy musiała ponieść rodzina, aby dzieci mogły uzyskać leczenie i jakie są jego efekty.
Będą powszechne badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA - to jedna z najważniejszych tegorocznych wiadomości w obszarze chorób rzadkich. Sprawdźmy co pokazują dane z najdłuższego badania z udziałem pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)?
Badanie RESPOND ma na celu sprawdzenie, czy potwierdzona skuteczność leku nusinersen, polegająca na umożliwieniu trwałej produkcji białka SMN, może przynieść korzyści także pacjentom uprzednio poddanym terapii genowej.
Dostęp do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) był przełomowy i na zawsze zmienił rzeczywistość chorych oraz ich rodzin. Przedstawiamy dane z nowych, największych badań obserwacyjnych, opublikowane w kwietniu 2020 w The Lancet Neurology, które wskazują na korzyści płynące ze stosowania...
Podczas 5. kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo przedstawiono nowe dane z badania NURTURE. Potwierdzają one wysoką skuteczność nusinersenu u pacjentów ze rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych zanim pojawią się objawy choroby.
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone
