Czy Ministerstwo Zdrowia spełni postulat środowiska lekarzy neurologów dziecięcych i rozszerzy dostępność do terapii genowej na dzieci, u których w badaniach przesiewowych stwierdzono cztery kopie genu SMN2?
Jeszcze do niedawna rdzeniowy zanik mięśni był nieuleczalny. Obecnie dzięki terapii genowej Zolgensma można zahamować rozwój choroby. Jeśli lek zostanie podany przed pojawieniem się pierwszych objawów, może zapobiec ich występowaniu. Od kwietnia 2021 roku w Polsce realizowany jest program...
Po blisko miesiącu od ogłoszenia zasad refundacji terapii genowej w SMA Ministerstwo Zdrowia sygnalizuje, że „temat nie jest definitywnie zamknięty i trzeba go jeszcze raz przemyśleć”. Wszystko wskazuje, że polityczne koszty odmowy finansowania leczenia dzieci już zdiagnozowanych, które już...
Do Ministerstwa Zdrowia trafiło już dziesięć poselskich interpelacji w sprawie kryteriów kwalifikowania do leczenia SMA terapią genową. Na pierwsze poselskie interwencje resort zdrowia już zresztą zdążył odpowiedzieć, ale pojawiają się kolejne.
1 września do refundacji wchodzą dwa dodatkowe leki w chorobach rzadkich, dokładniej w rdzeniowym zaniku mięśni. To jest przełom dla pacjentów z SMA – mówił podczas środowej konferencji prasowej rzecznik Ministerstwa Zdrowia Wojciech Andrusiewicz.
Refundacja terapii genowej rozpala emocje nie tylko wśród rodziców dzieci chorych na SMA, dla których decyzja ministra zdrowia oznacza koniec marzeń o sfinansowaniu przez państwo tej formy terapii, ale również wśród najwyższych urzędników państwowych. Emocje zaś są raczej kiepskim doradcą, czego...
Dzieci ze SMA, zdiagnozowane w programie badań przesiewowych, bez objawów choroby przed ukończeniem 6. miesiąca życia, będą mogły otrzymać terapię genową, czyli najdroższy lek świata.
Konferencja prasowa ministra zdrowia dra Adama Niedzielskiego oraz minister Grażyny Ignaczak-Bandych, szefowej Kancelarii Prezydenta RP, poświęcona finansowaniu najnowocześniejszej terapii w chorobach rzadkich ze środków Funduszu Medycznego. W konferencji udział wezmą również prof. Piotr...
SMA to rzadka choroba uwarunkowana genetycznie. W Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni rocznie rodzi się ponad 40 dzieci.
O terapii genowej rozmawiamy z prof. Marią Mazurkiewicz-Bełdzińską, przewodniczącą Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku.
Jeśli ktoś nie wie, że jest Jaśmina jest chora, nie zauważy, że to dziecko z SMA – mówi Olga Pańczyk, mama dwojga dzieci ze rdzeniowym zanikiem mięśni.
Przedstawione na początku czerwca nowe dane z badanie klinicznego III fazy SPR1NT pokazują, że dzieci z trzema kopiami zapasowego genu SMN2, leczone przedobjawowo, osiągały kluczowe etapy rozwoju ruchowego odpowiednie dla wieku, w tym umiejętności stania i chodzenia. Ponadto analizy post hoc...
Jak poinformował na dzisiejszej konferencji prasowej wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, lek Zolgensma czyli terapia genowa, wciąż nie będzie refundowana dla polskich pacjentów z SMA.
SMA to poważna, w wielu przypadkach śmiertelna choroba genetyczna. 8 października Belgia, Holandia i Irlandia ogłosiły, że będą refundować terapię genową dla dzieci przedobjawowych oraz chorych na ostrą postać SMA.
Jednym z tematów tegorocznego, XXIV Zjazdu Polskiego Towarzystwa Neurologicznego była terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Mówiła o tym prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD i przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds....
W Polsce terapią genową leczą się tylko dzieci z SMA, których rodzicom udało się zgromadzić środki dzięki zbiórkom publicznym. Jeśli leczenie byłoby finansowane w ramach Funduszu Medycznego, mogłyby z niego skorzystać mali pacjenci i to zanim pojawią się u nich dewastujące skutki choroby.
SMA to poważna, w wielu przypadkach śmiertelna choroba genetyczna. Wczesne rozpoznanie, optymalizacja leczenia i opieka koordynowana to wyzwania systemowe. 2021 rok może odmienić losy pacjentów i ich bliskich.
W rok od rejestracji dla pacjentów z SMA otwiera się szybka ścieżka dostępu do jedynej terapii genowej dopuszczonej do przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Ministerstwo Zdrowia opublikowało listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności Funduszu Medycznego.
Kiedy rozmawialiśmy z Kacprem Rucińskim (Fundacja SMA), w Warszawie padał deszcz. W Wielkiej Brytanii świeciło słońce. I oby aura nadal sprzyjała pacjentom z SMA. Przy dobrych wiatrach dziecko pozostanie dzieckiem, a nie pacjentem, a Polska nadal będzie w czołówce europejskiej opieki nad...
Lek Zolgensma stosowany w leczeniu dzieci z rzadkim i często śmiertelnym zaburzeniem zwyrodnieniowym, jakim jest rdzeniowy zanik mięśni, będzie po raz pierwszy dostępny w ramach brytyjskiej publicznej opieki zdrowotnej (NHS).
© 2023 Medexpress. Wszystkie prawa zastrzeżone
