Dokument „Polityka lekowa państwa” sugeruje możliwość odstąpienia w stosunku do leków sierocych od stosowania kryterium kosztowego QALY. Jak zatem powinna wyglądać ocena wartości klinicznej leków sierocych i ich opłacalności?
Leki sieroce to bardzo specyficzna grupa leków. Dlatego nie można przykładać tej samej miary do oceny leków sierocych i leków stosowanych w chorobach powszechnych. Jednostka QALY jest uniwersalna i niespecjalnie są powody, żeby uciekać od wyznaczania tej wartości dodatkowej efektu zdrowotnego w tych jednostkach, w obszarze chorób rzadkich, dla leków sierocych. Natomiast, rzeczywiście, w ocenie opłacalności należałoby przyjąć inne granice opłacalności. Czyli QALY powinno być wycenione drożej dla chorób sierocych niż dla chorób powszechnych. To wynika po prostu z charakteru choroby, jej rzadkości, z niewielkich liczb pacjentów. Jeżeli zastosujemy tę samą miarę, jak dla chorób dotyczących dużych grup pacjentów, to po prostu ci chorzy, nieliczni i w mniejszości, będą w pewien sposób dyskryminowani. Dlatego, bez wątpienia, trzeba zastosować inne podejście do interpretacji ekonomicznej tego wyniku.
Jakie są konieczne zmiany w sposobie oceniania leków sierocych zwłaszcza tych, które działają przyczynowo?
Z oceną kliniczną leków sierocych jest bardzo wiele kłopotów ze względu na ich specyfikę i tego, że są adresowane do nielicznych grup pacjentów. Dlatego też klasycznie uważane za wiarygodne wyniki badań nie do końca możemy osiągnąć w badaniach klinicznych prowadzonych dla leków sierocych. I dlatego musimy przyjąć z większą tolerancją wyniki, które wyrażone są w innych punktach końcowych niż dla leków stosowanych w chorobach powszechnych. Dla leków sierocych, w chorobach rzadkich punkty końcowe są często punktami drugorzędowymi tzw. surogatami, czyli takimi, które można zmierzyć w bardzo wielu chorobach, a rzadko są specyficzne dla danej choroby np. test sześciominutowego marszu czy parametry FEV jeżeli mówimy o chorobach rzadkich manifestującymi się dla układu oddechowego. To są punkty końcowe, które również można zmierzyć dla innych różnych chorób, ale dla chorób rzadkich, tych specyficznych punktów końcowych nie ma. Dlatego musimy przyjąć, że punkty, które traktujemy jako drugorzędowe, uznajemy za bardziej wiarygodne i na ich podstawie oceniamy wartość leku. Nie ma innej możliwości w tym obszarze.
Jakie dodatkowe narzędzia oceny technologii lekowych poprawiłyby dostęp do innowacyjnych leków w chorobach rzadkich?
Na świecie próbuje się bardzo wielu metod dlatego, że to jest stosunkowo nowy obszar w ogóle chorób rzadkich, pierwsze regulacje prawne mówiące o chorobach rzadkich pojawiły się około 20 lat temu. Im więcej chorób rzadkich rozpoznajemy i o nich wiemy, tym więcej problemów do rozwiązania. I oczywiście, że sposób finansowania, podejmowania decyzji o finansowaniu publicznym chorób rzadkich jest jednym z takich nowych wyzwań, z którym różne systemy ochrony zdrowia, w różnych krajach, na różne sposoby sobie radzą. Rzeczywiście, są nowe narzędzia. W przyjętym ostatnio przez rząd polski dokumencie „Polityka lekowa państwa”, taki plan na najbliższych kilka lat, wspomina się o tzw. MCDA czyli analizie wielokryterialnej, która różni się tym, od dzisiaj stosowanej oceny leków w chorobach powszechnych, że nie fokusuje się tak bardzo na wyniku końcowym wyrażonym w punktach końcowych i wyniku opłacalności, bo wiadomo, że dla tych wąskich grup leki zawsze będą droższe, w związku z tym analiza wielokryterialna bierze pod uwagę znacznie więcej czynników np. natury społecznej, inne miary efektu zdrowotnego, często bardziej zorientowana jest na odczucia własne pacjenta z chorobą i efektem leczenia, jaki możne zaobserwować i ocenić sam pacjent. To też m.in. dlatego, że jest to nowy obszar, i narzędzi specyficznych dla np. oceny jakości życia w tych chorobach jeszcze nie ma. Nie dla wszystkich analiza wielokryterialna jest bardzo dobrym narzędziem przy czym też trzeba pamiętać, że ona musi być dostosowana, skonstruowana niejako, dla każdego systemu ochrony zdrowia nieco inaczej, i musi też brać pod uwagę specyfikę danej choroby. Czyli tych analiz wielokryterialnych może być bardzo wiele. Bo co choroba to obyczaj. Ale główne zasady powinny być określone, do czego zachęca właśnie dokument „Polityka lekowa państwa”, o którym wspomniałem. W Polsce też już proponowano i inne podejścia takie np. by w ogóle zrezygnować z analizy ekonomicznej, czyli opłacalności i skupić się na uzasadnieniu ceny, dlaczego lek jest tak drogi, co cały czas jest zapisane w projekcie nowelizacji ustawy refundacyjnej. Ale to rozwiązanie nie weszło w życie, wciąż jest poddawane dyskusji. Wszystkie rozwiązania, o jakich byśmy nie mówili, zakładają bardziej liberalne podejście do oceny chorób rzadkich i opłacalności stosowania leków w chorobach rzadkich, sierocych. I myślę, że najważniejsza rzecz to liberalizacja podejścia w procesie podejmowania decyzji.
