Iwona Schymalla: Hematoonkologia to dziedzina, która bardzo rozwinęła się w ciągu ostatnich kilkunastu lat. Są choroby, które stają się przewlekłymi. O tym, czy tak jest w przypadku szpiczaka plazmocytowego porozmawiamy w debacie Medexpressu. Będziemy mówić o nowych terapiach, nowych cząsteczkach i standardach leczenia. Nasze zaproszenie przyjęli: Izabela Obarska, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, Edyta Matusik z Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, profesor Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz doktor Leszek Borkowski farmakolog kliniczny, prezes Fundacji Razem w Chorobie.
Iwona Schymalla: Sporo się dzieje, jeśli chodzi o hematoonkologię, a działania systemowe, podejmowane przez państwo są ważne dla pacjentów. Obecnie w Ministerstwie Zdrowia prowadzonych jest około 30 procesów związanych z hematoonkologią. Które z nich są najbardziej zaawansowane?
Edyta Matusik: Hematoonkologia jest rzeczywiście bardzo szybko rozwijającą się dziedziną. Obecnie w Departamencie mamy ok. 30 postępowań dotyczących różnych schorzeń hematoonkologicznych zarówno w białaczce, szpiczaku, ostrej przewlekłej białaczce szpikowej. 30 postępowań to dużo w przypadku jednej dziedziny medycyny. Poszczególne z tych procedur są na różnym etapie uzgodnień treści programów, część na etapie oceny AOTMiT, a część będzie jeszcze negocjowana przez zespoły negocjacyjne Komisji Ekonomicznej.
Iwona Schymalla: Pani Dyrektor, co do tej pory udało się zrobić dla pacjentów hematoonkologicznych?
Izabela Obarska: Od początku roku wprowadziliśmy pięć dużych cząsteczek - przełomowych dla pacjentów. Wnioski o refundację tych leków były składane przez firmy farmaceutyczne od lat. Udało nam się zamknąć procesy, które toczyły się w MZ nawet 3-5 lat. Wprowadziliśmy ruksolitynib dla leczenia mielofibrozy pierwotnej i wtórnej - to był przełom, który pojawił się w styczniu tego roku – oraz lenalidomid w leczeniu pacjentów z anemią zależną od przetoczeń. Oprócz tego pacjenci uzyskali dostęp do bosutinibu. A ostatnio udało nam się wprowadzić na wrześniową listę refundacyjną piksantron i ibrutinib. Dlatego mogę powiedzieć, że w hematoonkologii robimy dużo, żeby rzeczywiście zwiększyć wachlarz terapeutyczny dla pacjentów. Dziś rozmawiamy o szpiczaku i tu też mamy kilka wniosków, złożonych przez producentów, które są w trakcie procedowania.
Iwona Schymalla: Najczęściej diagnozowany nowotwór krwi to szpiczak plazmocytowy. Szacuje się, że co roku choroba diagnozowana jest u 1,5 tys. chorych. Jak diagnozuje się chorobę, bo wiem, że tu jest pewien problem – objawy są niespecyficzne?
Profesor Wiesław Jędrzejczak: Objawy nie są specyficzne, ale, prawdę mówiąc, diagnostyka wstępna jest stosunkowo łatwa. To triada badań, którą ja zalecam od wielu lat. Obejmuje ona podstawowe badania hematologiczne, czyli morfologię krwi, OB i dodatkowo badanie ogólne moczu. To triada badań, które w zasadzie powinny być zastosowane w przypadku wszystkich rodzajów szpiczaka, bo nie jest to jedna choroba, tylko duża grupa różnych chorób. Potem jest już oczywiście bardziej skomplikowana diagnostyka stanowiąca domenę hematologów, a następnie wybierana jest najlepsza terapia. To jest choroba, która niekiedy przebiega w sposób gwałtowny, ale najczęściej dość powolnie. W ciągu ostatnich 10 lat, średnie przeżycie z 3 lat wydłużyło się się do 6-7 lat. Teraz walczymy, żeby średnio było to 10 lat i przede wszystkim o to, by ludzie z tą chorobą mogli normalnie funkcjonować, również pracować.
Iwona Schymalla: Ale mamy pacjentów, u których występuje nawrotowy, oporny szpiczak plazmocytowy. Jakie standardy leczenia opornego lub nawrotowego szpiczaka obowiązują w Europie i czy w Polsce są one takie same?
Profesor Wiesław Jędrzejczak: Wszyscy chorzy prędzej czy później będą nawrotowi, bo ta choroba jest nieuleczalna. W związku z tym, po leczeniu pierwotnym, nawet jeśli ono jest bardzo skuteczne, uzyskujemy remisję. Obecne przedłużanie życia nie polega na wyleczeniu choroby, tylko na leczeniu kolejnych nawrotów. Najpierw stawiamy czoła pierwszemu, potem jest druga remisja, następnie drugi nawrót, druga remisja, trzeci nawrót. Chcielibyśmy, żeby ten cykl powtarzał się jak najwięcej razy, bo to przekładać się będzie na życie konkretnego człowieka. Szpiczak stał się tą chorobą, w której w ostatnich latach dokonał się ogromny postęp, po pierwszej rewolucji jaką było wprowadzenie przeszczepienia komórek krwiotwórczych, pojawiły się nowe leki. Te leki pierwotnie sprowadzały się do talidomidu, który miał kiedyś niesławną historię, został wycofany i tryumfalnie powrócił. Potem pojawił się lek następczy lenalidomid, który jest w tej chwili, można powiedzieć, podstawowym lekiem na całym świecie. I od szeregu lat jest też dostępny dla chorych w Polsce. Jeszcze nie dla chorych w pierwszej linii o co zabiegamy, ale można powiedzieć, że jest szeroko dostępny dla znaczącej grupy chorych. Drugi mechanizm, który tu się pojawił to zahamowanie proteasomu. Pierwszy lek z tej grupy też w tej chwili jest szeroko dostępny, ponieważ lek oryginalny stracił ochronę patentową, dzięki czemu możemy korzystać z jego generyków. To znaczący krok na drodze postępu. Teraz potrzebujemy kolejnego. Jest aż sześć nowych cząsteczek zarejestrowanych w ostatnich latach, które mają różne miejsce w poszczególnych etapach leczenia szpiczaka, jak i w różnych jego wersjach, uzasadnionych wynikami badań klinicznych. Także tu pojawiły się nowe leki z wcześniej już wprowadzonych grup leków, więc lek następczy dla lenalidomidu – pomalidomid, jak i lek następczy dla bortezomibu czyli karflizomib i ixazomib. Pojawiły się również nowe leki o zupełnie nowym mechanizmie działania, tu są najciekawsze przeciwciała monoklonalne, dwa: daratumumab i elotuzumab, lek noszący nazwę panobinostat, który jest inhibitorem deacetylazy histonów.
Iwona Schymalla: To pokazuje ogromny wachlarz terapeutyczny. Niestety nie zawsze, i w Polsce jeszcze nie, lekarz klinicysta ma dostęp do tego pełnego wachlarza. Pan doktor Borkowski jest farmakologiem klinicznym, byłym prezesem Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, ale także pacjentem onkologicznym, założycielem Fundacji Razem w Chorobie. To są trzy bardzo istotne perspektywy. Jak ocenia Pan skuteczność terapii hematoonkologicznych stosowanych w poszczególnych etapach leczenia szpiczaka?
Doktor Leszek Borkowski: Obserwuję rzecz pozytywną – w ostatnim czasie mamy coraz więcej leków stosowanych w hematologii. To bardzo dobra wiadomość. Widać to również na etapie refundacji w Polsce, bo dwa doskonałe leki pixantron i ibrutinib są refundowane. I tu duże brawa dla resortu zdrowia. Leczenie w hematologii jest leczeniem przewlekłym, a każde leczenie przewlekłe, bez względu na jednostkę chorobową, owocuje tym, że lek, jaki podawaliśmy dzisiaj nie będzie podawany pacjentom jutro. I przykładem leków następczych jest lenalidomid, na który w pewnym momencie pacjent przestaje reagować, wówczas podajemy pomalidomid. Wiem, że jest firma w procesie refundacyjnym - trzymamy kciuki – chętnie jako organizacja pacjentów wspólnie z koleżankami i kolegami z innych organizacji pacjentów będziemy naciskać na firmę, żeby oczekiwania finansowe były dostosowane do rynku polskiego i możliwości systemu płatniczego.
Iwona Schymalla: Co możemy zaproponować pacjentom, u którym wykorzystane zostały wszystkie dostępne metody terapeutyczne?
Profesor Wiesław Jędrzejczak: Jeszcze kilka lat temu udało się doprowadzić do refundacji bendamustyny, i to do refundacji po raz pierwszy poza wskazaniem rejestracyjnym, bo ona ma rejestrację w szpiczaku w pierwszej linii leczenia. W tej chwili mamy w pierwszej linii leczenia wiele innych leków i bendamustyna tak naprawdę nie jest tu potrzebna, natomiast potrzebowalibyśmy jej w następnych liniach. I to jest to, co w chwili obecnej możemy zastosować. Możemy wreszcie u młodszych chorych powtórzyć zabiegi przeszczepiania komórek krwiotwórczych, czy powrócić do tych terapii, które wcześniej były stosowane, jest to taki protokół, który określamy akronimem VAT. To jest to, co możemy robić.
Doktor Leszek Borkowski: Wracając do bendamustyny, pozwolę sobie uzupełnić, że w świetle ostatnich komunikatów EMA, o bendamustynie zaczyna mówić się źle, dlatego, że były rejestrowane zgony ze względu na serce, układ oddechowy, neurologiczny. To lek, który nie jest stuprocentowym wypełnieniem w przyszłości kolejnych linii leczenia. Jaka jest ocena Pana Profesora?
Profesor Wiesław Jędrzejczak: Nawet jeśli teraz wprowadzimy te leki, które są naszym marzeniem, to one spowodują to, że będziemy mieli powtórkę, tzn. kolejne lata przeżycia, a po nich kolejny nawrót. Hematoonkologia jest wdzięczną dziedziną, bowiem tu wyniki przedłużania życia są rzeczywiście znaczące. To coś, o czym inne działy onkologii bardzo marzą.
Iwona Schymalla: Jak Pan z punktu farmakologa klinicznego i pacjenta ocenia znaczenie terapii doustnych w onkologii?
Doktor Leszek Borkowski: Terapia doustna jest terapią wygodną. Każdy pacjent woli wziąć lek doustny niż mieć iniekcję, bez względu na to czy to jest iniekcja dożylna czy domięśniowa. Formy doustne są, więc przez pacjentów preferowane. Rozmawiając ze studentami, dyskutuję o tym, co się stanie jak będzie jeszcze jedna iniekcja. Mówię wtedy, że trzeba być pacjentem w szpitalu, żeby rozumieć, że każde dodatkowe wkłucie jest bardzo dużym stresem dla pacjentów. Jak jestem zdrowy, to się nie przejmuję iniekcją, ale jeśli jestem w szpitalu, jest to dla mnie problem.
Iwona Schymalla: Mówimy tu o wyzwaniach, jakie stoją przed hematoonkologią, która dynamicznie rozwija się, a pacjenci przeżywają coraz dłużej. Wiemy nawet o dwudziestoletnich przeżyciach przy stosowaniu kolejnych linii leczenia i nowych cząsteczek. To też wyzwanie ogromne dla systemu. Zrobiono bardzo wiele dla pacjentów hematoonkologicznych, ale nie można spocząć na laurach. Co dalej?
Izabela Obarska: W tej chwili na etapie, który moglibyśmy sfinalizować, mamy tylko pomalidomid, dlatego że reszta wniosków albo jest jeszcze na etapie np. oceny AOTMiT bądź uzgadniania programu. Niektóre wnioski są dopiero na etapie oceny formalno-prawnej u nas w Departamencie. Czyli tylko w przypadku pomalidomidu będziemy finalizować negocjacje, jeśli oczywiście firma będzie nam przychylna i dojdzie z nami do kompromisu: dla jakich pacjentów będziemy mogli go stosować i na jakich warunkach cenowych.
Iwona Schymalla: To bardzo istotne Panie Profesorze?
Profesor Wiesław Jędrzejczak: Tak. To istotne dla grupy chorych, która często pracuje i przyzwyczaiła się, że żyje, bo bierze lenalidomid. Mówię tak, bo jak chory dostaje na początku choroby informację o niej, to przygotowuje się na najgorsze, dopiero potem zaczyna widzieć, że leki i przeszczepienie działają. Dla nich jest ten lek, czyli dla chorych, którzy przestaną reagować na lenalidomid. Mamy już doświadczenie z tym lekiem, bo był on dostępny w tzw. programie charytatywnym. Mamy więc sporą grupę ludzi, którą prowadzimy na tym leku i rzeczywiście są to chorzy oporni na lek wcześniejszy, którzy zareagowali, żyją i pracują na tym nowym leku.
Izabela Obarska: Teraz będziemy również skupiać się na dużym projekcie dotyczącym raka jelita grubego. Widzimy potrzebę zwiększenia dostępności terapii dla pacjentów z nowotworem płuc.
Iwona Schymalla: Nie tylko w pierwszych liniach leczenia, bo tu także najczęściej ten typ nowotworu dotyka młodych kobiet. Wiemy, że jest to coraz większy problem. Z punktu widzenia pacjenta to także jest istotne, żeby wiedział, że perspektywa terapeutyczna dla niego istnieje. Czasami wie o niej tylko z internetu i że dostępność do tego leku jest ograniczona.
Doktor Leszek Borkowski: Taka informacja jest niezwykle pozytywna dla lekarza i pacjenta, ponieważ ustawiając terapię, dobrze jest widzieć co będzie za przysłowiowym rogiem. Wydaje mi się, że baczne podejście do obserwacji i leczenia raka płuca jest istotne, ponieważ dziś jest to nowotwór numer jeden. Kiedyś mówiono: chłop pali, to choruje, dobrze mu tak. Dziś okazuje się, że chorują młode kobiety, które nigdy nie miały kontaktu z papierosem. Mechanizm powstawania nowotworów u tej grupy pacjentek nie jest do dziś wyjaśniony. To osobny temat. Ale jako osoba zainteresowana rynkiem farmaceutycznym z racji zawodowej, muszę powiedzieć, że to bardzo dobry kierunek resortu zdrowia, uderzenie w coś co jest największym zagrożeniem dla Polek i Polaków.
Iwona Schymalla: Podsumowując nasze spotkanie, chciałam powiedzieć, że też bardzo dobrym kierunkiem, w jaki podąża resort zdrowia, jest ścisła współpraca z ekspertami i fachowcami, którzy są dla Państwa istotnym wsparciem, a także organizacje pacjenckie, które bez wątpienia przyczyniają się do podejmowania ważnych decyzji refundacyjnych.
Edyta Matusik: Zgadza się, bo głos pacjenta powinien być słuchany. Nasze decyzje są ukierunkowane na potrzeby zdrowotne. Brak w danej dziedzinie medycyny ogniwa w postaci leku uniemożliwia wyleczenie pacjenta. To ogniwo jest niezbędne. W związku z tym, jeżeli nie mamy opcji terapeutycznych, które dają szansę pacjentom uzyskać efekt zdrowotny czy szansę na dalsze leczenie, to „de facto” danej jednostki nie możemy leczyć.
Izabela Obarska: Czasem wystarczy wprowadzić naprawdę niewielkie zmiany w programach lekowych, żeby pacjenci mogli w nich znacznie lepiej funkcjonować, żeby podnieść im komfort życia i umożliwić dalsze leczenie. Przykładem może być choroba Leśniowskiego-Crohna. Z naszego punktu widzenia był to zabieg kosmetyczny, który ogromnie ważył na zdrowiu i życiu dzieci, które naszym zdaniem były niezabezpieczone, wypadały z programów lekowych, i dopiero po zaostrzeniu choroby miały prawo wrócić do leczenia. Zmodernizowaliśmy ten program w taki sposób, by nie narażać dzieci na pogorszenie zdrowia, żeby nie były wyłączone z programu, tylko tak, aby te dzieci mogły być leczone rzeczywiście tylko i wyłącznie po drobnym zaostrzeniu. Poszerzyliśmy opcje terapeutyczne niewielkim kosztem.
Iwona Schymalla: Mamy kolejne tematy na następne spotkania. Mam nadzieję, że zechcą Państwo na nie przyjąć zaproszenie.
Dziękuję za rozmowę.
Partnerem debaty była firma Celgene Sp. z o.o.
